公司基本信息 - 公司成立于2012年1月9日，是基因治疗领域的领导者，普通股在纳斯达克全球精选市场上市，交易代码为“QURE”[15] 总资产变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司总资产分别为6.31004亿美元和7.04964亿美元[7] 总营收变化 - 2023年第一季度和2022年同期，公司总营收分别为532.5万美元和179.2万美元[10] - 2023年第一季度总营收为532.5万美元，2022年同期为179.2万美元，同比增长197.7%[47][61] - 2023年第一季度总营收532.5万美元，2022年同期为179.2万美元[47][61] 净亏损变化 - 2023年第一季度和2022年同期，公司净亏损分别为7722.7万美元和4667.8万美元[10] - 2023年第一季度净亏损为7722.7万美元，2022年同期为4667.8万美元，同比扩大65.4%[47][61] - 2023年第一季度净亏损7720万美元，2022年同期为4670万美元，截至2023年3月31日累计亏损为6.592亿美元[79] - 2023年第一季度净亏损为772.27万美元，2022年同期为466.78万美元[10] - 2023年第一季度净亏损7722.7万美元，2022年同期为4667.8万美元[14] - 2023年第一季度净亏损7720万美元，2022年同期净亏损4670万美元[47] - 2023年第一季度净亏损为7720万美元，去年同期为4670万美元[81][82] 现金及现金等价物变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.53851亿美元和2.28012亿美元[7] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为22801.2万美元，受限现金为316.1万美元；截至2023年3月31日，现金及现金等价物为15385.1万美元，受限现金为317.3万美元[26] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物和投资证券分别为3.153亿美元和3.928亿美元[47] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物、受限现金和投资证券为3.185亿美元[77] - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物为1.53851亿美元，截至2022年12月31日为2.28012亿美元[7] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物和投资证券分别为3.153亿美元和3.928亿美元[47] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物、受限现金和投资证券为3.185亿美元，预计在实现相关商业销售里程碑情况下，现金可支撑运营至2025年或2025年上半年[77] 经营活动净现金使用量变化 - 2023年第一季度和2022年同期，公司经营活动净现金使用量分别为7830.2万美元和2571.1万美元[14] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为7830万美元，2022年同期为2570万美元[77] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为7830万美元，2022年同期为2570万美元[81][82] 投资活动净现金变化 - 2023年第一季度和2022年同期，公司投资活动净现金分别为298.8万美元和 - 488万美元[14] - 2023年第一季度投资活动产生净现金300万美元，2022年同期使用490万美元[84] - 2023年第一季度从投资证券偿还中获得530万美元，2022年同期为零[84] - 2023年第一季度阿姆斯特丹和列克星敦站点建设分别消耗现金70万和170万美元，2022年同期分别为370万和30万美元[84] - 2023年第一季度投资活动产生净现金300万美元，2022年同期使用490万美元[84] - 2023年第一季度从投资证券偿还中获得530万美元，2022年同期为0[84] - 2023年第一季度阿姆斯特丹和列克星敦基地建设分别消耗现金70万美元和170万美元，2022年同期分别为370万美元和30万美元[84] 融资活动净现金变化 - 2023年第一季度和2022年同期，公司融资活动净现金分别为13.1万美元和48.5万美元[14] - 2023年第一季度融资活动产生净现金10万美元，2022年同期为50万美元[85] - 2023年第一季度融资活动产生净现金10万美元，2022年同期为50万美元[85] - 2023年第一季度从行使购股期权获得10万美元，2022年同期为50万美元[85] 普通股发行及流通数量变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司普通股发行及流通数量分别为4754.6673万股和4696.8032万股[7] - 截至2023年3月31日，发行并流通的普通股为4754.6673万股，截至2022年12月31日为4696.8032万股[7] 基本和摊薄后每股净亏损变化 - 2023年第一季度和2022年同期，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为1.63美元和1.00美元[10] - 2023年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为1.63美元，2022年同期为1.00美元[10] 应收账款和合同资产变化 - 截至2022年12月31日，公司记录来自CSL Behring的应收账款为220万美元，合同资产为1亿美元；截至2023年3月31日，应收账款为480万美元，合同资产仍为1亿美元[23] - 截至2023年3月31日，公司持有CSL Behring应收账款480万美元及1亿美元合同资产[23] 政府债务证券变化 - 截至2023年3月31日，公司持有至到期的政府债务证券摊销成本为16148.7万美元，估计公允价值为16121万美元；截至2022年12月31日，摊销成本为16481.5万美元，估计公允价值为16448.9万美元[24][25] - 截至2023年3月31日，公司投资政府债务证券摊余成本为1.61487亿美元，公允价值为1.6121亿美元[24] 或有对价变化 - 截至2023年3月31日，或有对价公允价值为3690万美元（2022年12月31日为3530万美元），使用折现率约14.3% - 15.0%（2022年12月31日为14.0% - 14.4%），AMT - 260推进到临床开发的可能性为66.0%（2022年12月31日为66.0%）[26][27] - 截至2023年3月31日，或有对价公允价值为3690万美元，2022年12月31日为3530万美元[26] - 截至2023年3月31日，公司使用约14.3% - 15.0%的折现率及66.0%的可能性计算或有对价[27] - 若假设AMT - 260进入临床开发可能性为100%，截至2023年3月31日或有对价公允价值将增至5100万美元[28] - 截至2023年3月31日，公司将3690万美元或有对价中的2730万美元分类为流动负债[28] 应计费用和其他流动负债变化 - 截至2023年3月31日，应计费用和其他流动负债为2252.9万美元，2022年12月31日为3057.1万美元[29] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为2252.9万美元和3057.1万美元[29] 贷款安排相关变化 - 2021年重述贷款安排下，公司额外提取3000万美元，未偿还本金总额为1亿美元，2025年12月1日到期[29] - 截至2023年3月31日，2021年重述贷款安排的摊余成本为10430万美元，2022年12月31日为10380万美元[30] - 2023年第一季度，2021年重述贷款安排的外汇收益为70万美元，2022年同期外汇损失为210万美元[31] - 2023年第一季度，2021年重述贷款安排的利息费用为360万美元，2022年同期为240万美元[32] - 2021年修订后的信贷安排下，公司额外提取3000万美元，未偿还本金总额达1亿美元，将于2025年12月1日到期，利率为7.95%和（7.95%加优惠利率减3.25%）中的较高者[29] - 2023年3月31日止三个月，信贷安排的外汇收益为70万美元，2022年同期外汇损失为210万美元[31] - 2023年3月31日止三个月，与2021年修订信贷安排相关的利息支出为360万美元，2022年同期为240万美元[32] 股份相关安排 - 2014计划授权发行股份数为12,601,471股，员工股票购买计划（ESPP）允许发行至多150,000股普通股[33] 基于股份的薪酬费用变化 - 2023年第一季度基于股份的薪酬费用总计806.1万美元，2022年同期为686.8万美元[33][34] - 2023年和2022年第一季度，股份支付费用分别为806.1万美元和686.8万美元[33] - 2023年第一季度基于股份的薪酬费用为810万美元，2022年同期为690万美元[81][82] 未确认的基于股份的薪酬费用 - 截至2023年3月31日，2014计划下未确认的基于股份的薪酬费用总计7554.2万美元，加权平均剩余确认期为2.58年[34] - 截至2023年3月31日，2014年计划下与未归属奖励相关的未确认股份支付费用为7554.2万美元，加权平均剩余确认期为2.58年[34] 股票期权授予情况 - 2023年第一季度股票期权授予1,049,350股，行权价加权平均为20.06美元，期末流通股数为5,150,690股，行权价加权平均为24.66美元[34] 受限股单位授予情况 - 2023年第一季度受限股单位（RSUs）授予1,202,150股，授予日公允价值加权平均为20.06美元，期末非归属股数为2,434,896股，授予日公允价值加权平均为19.78美元[36] 绩效股单位情况 - 2023年第一季度绩效股单位（PSUs）期末非归属股数为337,250股，授予日公允价值加权平均为28.99美元[36] 员工股票购买计划情况 - 2023年第一季度ESPP发行2495股普通股，截至2023年3月31日，ESPP计划下剩余可发行普通股为113,565股[37] - 2023年第一季度，根据员工股票购买计划发行2495股普通股，2022年同期为3558股；截至2023年3月31日，该计划下剩余可发行普通股为113565股，2022年同期为123744股[37] 递延所得税收益和有效所得税税率变化 - 2023年第一季度递延所得税收益为120万美元，2022年同期为60万美元；2023年第一季度有效所得税税率为 - 1.5%，2022年同期为 - 1.3%[38] - 2023年第一季度，公司在美国和法国业务记录了120万美元递延所得税收益，2022年第一季度在美国、法国和瑞士业务记录了60万美元递延所得税收益[38] - 2023年第一季度有效所得税税率为 -1.5%，远低于荷兰25.8%的法定税率；2022年第一季度有效所得税税率为 -1.3%[38] - 2023年第一季度递延所得税收益为120万美元，2022年同期为60万美元[76] - 2023年第一季度公司在美国和法国业务记录了120万美元递延所得税收益，2022年第一季度在美国、法国和瑞士业务记录了60万美元递延所得税收益[38] - 2023年第一季度递延所得税收益为120万美元，去年同期为60万美元[76] 潜在稀释性普通股变化 - 2023年第一季度潜在稀释性普通股总计7,923,637股，2022年同期为6,428,412股[39] - 2023年和2022年第一季度，潜在稀释性普通股对应的反稀释普通股当量分别为792.3637万股和642.8412万股[39] 全球许可协议 - 2023年1月31日，公司与Apic Bio达成全球许可协议，初始现金支付1000万美元作为研发费用[43] - 公司与Apic Bio达成全球许可协议，支付1000万美元初始现金[43] 临床试验数据 - AMT - 130美国低剂量组10人（6人治疗，4人模拟手术），高剂量组16人（10人治疗，6人模拟手术）；欧盟低剂量组6人，高剂量组9人且全部接受治疗[44][45] - 美国低剂量队列4名可评估数据患者脑脊液中突变亨廷顿蛋白平均水平12个月随访时下降53.8%[46] 累计亏损变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为6.592亿美元和5.819亿美元