公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为871,550千美元，较2022年12月31日的704,964千美元增长23.63%[15] - 2023年前三季度总营收为9,154千美元，较2022年同期的3,738千美元增长144.9%[18] - 2023年前三季度净亏损为235,272千美元，较2022年同期的133,596千美元扩大76.09%[18] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为268,784千美元，较2022年12月31日的476,009千美元下降43.53%[15] - 2023年前三季度研发费用为172,245千美元，较2022年同期的139,263千美元增长23.7%[18] - 2023年前三季度销售、一般和行政费用为57,103千美元，较2022年同期的36,802千美元增长55.16%[18] - 2023年前三季度利息收入为12,393千美元，较2022年同期的117千美元大幅增长10,577.78%[18] - 2023年前三季度利息费用为25,846千美元，较2022年同期的8,279千美元增长212.19%[18] - 截至2023年9月30日，公司无形资产净值为57,976千美元，较2022年12月31日的58,778千美元下降1.36%[15] - 2023年前三季度基本和摊薄后每股净亏损为4.94美元，较2022年同期的2.86美元扩大72.73%[18] - 2023年前九个月净亏损235,272千美元，2022年同期为133,596千美元[25] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为96,388千美元，2022年同期为90,380千美元[25] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为265,248千美元，2022年同期为14,522千美元[25] - 2023年前九个月融资活动净现金生成量为362,675千美元，2022年同期为844千美元[25] - 2023年和2022年前九个月末，现金、现金等价物和受限现金分别为232,636千美元和443,419千美元[25] - 2023年第三季度和前九个月净亏损分别为8960万美元和2.353亿美元，2022年同期分别为4790万美元和1.336亿美元[119] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为8.172亿美元和5.819亿美元[119] - 2023年第三季度总营收为140.7万美元，2022年同期为144.9万美元[119][131] - 2023年第三季度研发费用为6540万美元，2022年同期为4810万美元[131][139] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用为1807.4万美元，2022年同期为1332.4万美元[131] - 2023年和2022年第三季度，AMT - 191临床前开发成本分别为40万美元和50万美元[144] - 2023年和2022年第三季度，临床前项目及平台开发成本分别为310万美元和90万美元[146] - 2023年和2022年第三季度，销售、一般和行政费用分别为1810万美元和1330万美元[148] - 2023年和2022年第三季度，其他收入分别为140万美元和130万美元[152] - 2023年和2022年第三季度，利息收入分别为750万美元和0美元，利息费用分别为1540万美元和310万美元[153][154] - 2023年和2022年第三季度，净外汇收益分别为20万美元和1440万美元[156] - 2023年和2022年前三季度，总收入分别为915.4万美元和373.8万美元[158] - 2023年和2022年前三季度，研发费用分别为1.722亿美元和1.393亿美元[165] - 2023年和2022年前三季度，合同制造收入分别为660万美元和0美元，成本分别为480万美元和170万美元[161][164] - 2023年前9个月AMT - 191临床前开发成本为180万美元，2022年同期为170万美元[171] - 2023年前9个月临床前项目及平台开发成本为720万美元，2022年同期为390万美元[173] - 2023年前9个月销售、一般和行政费用为5710万美元，2022年同期为3680万美元[175] - 2023年前9个月利息收入为1240万美元，2022年同期为10万美元，增加了1230万美元[180] - 2023年前9个月利息费用为2580万美元，2022年同期为830万美元[181] - 2023年前9个月外汇净损失为180万美元，2022年同期为净收益4230万美元[183] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物、受限现金和投资证券为6.621亿美元，预计可支撑运营至2027年第二季度[187] - 2023年前9个月公司净亏损8960万美元和2.353亿美元，2022年同期分别为4790万美元和1.336亿美元，截至2023年9月30日累计亏损8.172亿美元[195] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为9640万美元，2022年同期为9040万美元[202][203] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为2.652亿美元，2022年同期为1450万美元[204] - 2023年前九个月公司将3.664亿美元现金投资于欧元和美元计价的政府债券，2022年同期为零[206] - 2023年前九个月公司从欧元和美元计价政府债券还款中获得1.063亿美元，2022年同期为零[207] - 2023年前九个月公司分别向荷兰阿姆斯特丹和美国马萨诸塞州列克星敦的场地投资220万美元和300万美元，2022年同期分别为830万美元和440万美元[207] - 2023年前九个月融资活动净现金流入为3.627亿美元，2022年同期为80万美元[208] - 2023年前九个月公司从行使购买普通股期权中获得30万美元，2022年同期为80万美元[210] 公司股东权益及股份相关数据 - 截至2023年9月30日，公司股东权益为268,784千美元，普通股数量为47,810,291股[23] - 2014计划授权发行股份数为1260.1471万股，将于2024年1月9日到期；员工股票购买计划（ESPP）允许发行至多15万股普通股[71][72] - 2023年第三季度和前九个月，基于股份的薪酬费用分别为1109.7万美元和2805.2万美元，2022年同期分别为760.8万美元和2229万美元[73] - 截至2023年9月30日，2014计划下未确认的基于股份的薪酬费用为6408.4万美元，加权平均剩余确认期为2.27年[75] - 2023年前九个月，股票期权授予157.543万股，行使1.2882万股，截至9月30日，流通股为541.1559万股[77] - 2023年前九个月，受限股单位（RSUs）授予161.4925万股，归属72.2977万股，截至9月30日，未归属股为248.632万股[78] - 2023年第三季度和前九个月反摊薄普通股当量总数分别为8164211股和8164211股，2022年同期分别为6613528股和6613528股[85] 公司应收账款及合同资产数据 - 截至2022年12月31日，公司记录来自CSL Behring的应收账款2.2百万美元及合同资产100.0百万美元，该合同资产于2023年7月收回[41] - 截至2023年9月30日，公司有来自CSL Behring的应收账款1.6百万美元[42] 公司债务及融资相关数据 - 2023年5月，公司子公司与HemB SPV签订特许权融资协议，将该协议作为债务核算[36] - 截至2023年9月30日，政府债务证券持有至到期的摊销成本为429428000美元，估计公允价值为428872000美元；2022年12月31日，摊销成本为164815000美元，估计公允价值为164489000美元[43] - 2023年9月30日存货余额为15654000美元，2022年12月31日为6924000美元[45] - 2023年9月30日需按公允价值计量的资产总计232636000美元，负债总计41216000美元；2022年12月31日资产总计231173000美元，负债总计35613000美元[50] - 公司因2021年7月收购uniQure France SAS，需在达成合同规定里程碑时向原股东支付最高1.891亿美元，2023年9月已支付1060万美元，其中960万美元与或有对价相关[51] - 2023年9月30日或有对价公允价值为4070万美元，使用约15.0% - 15.5%的贴现率；2022年12月31日为3530万美元，贴现率为14.0% - 14.4%[52] - 2023年9月30日，若假设AMT - 260进入III期临床试验的可能性为100%，或有对价公允价值将增至7200万美元；若停止该项目开发，或有对价将计入收入[54] - 2023年9月30日应计费用和其他流动负债总计28427000美元，2022年12月31日为30571000美元[57] - 2023年修订后的贷款安排下未偿还本金总额为1亿美元，到期日和只付利息期延至2027年1月5日，利率为7.95%或7.95%加优惠利率减3.25%（取较高者）[59] - 2023年9月30日，2023年修订贷款安排的摊余成本为1.025亿美元，2022年12月31日为1.038亿美元；2023年第三季度和前九个月外汇损失分别为300万美元和140万美元，2022年同期为660万美元和1500万美元[61] - 2023年第三季度和前九个月与2023年修订贷款安排相关的利息费用分别为370万美元和1090万美元，2022年同期为300万美元和810万美元[62] - 2023年5月12日，公司与买方签订特许权融资协议，获3.75亿美元预付款，若2024年HEMGENIX®净销售额超阈值，还可获2500万美元里程碑付款[65] - 特许权融资协议净收益为3.701亿美元，扣除交易相关专业和财务顾问费490万美元[67] - 公司预计在2032年6月30日前向买方支付6.938亿美元，与净收益差额3.237亿美元将记为利息费用，有效利率预计在12.0% - 13.5%之间[68][69] - 2023年6月5日至9月30日，特许权融资协议相关负债变动后为3.83711亿美元[70] - 2023年5月12日公司与Hercules Capital, Inc.修订2021年重述信贷安排，将到期日和仅付息期从2025年12月1日延长至2027年1月5日[116] - 截至2023年9月30日，公司欠Hercules Capital的未偿贷款本金为1亿美元，未来利息和融资费用总计5090万美元，其中1340万美元需在12个月内支付[188] - 2023年5月公司与购买方签订特许权融资协议，获得3.75亿美元预付款，最高需支付6.938亿美元特许权使用费[189] - 公司需在到期日偿还1亿美元本金余额，利率为7.95%或7.95%加优惠利率减3.25%中的较高者，还需在2025年12月1日支付490万美元后端费用，到期日支付130万美元后端费用[198] - 2023年修订信贷安排允许公司发行最高5亿美元可转换债券[199] - 2023年6月公司从特许权融资协议获得3.701亿美元净收益[209] 公司税务相关数据 - 2023年第三季度和前九个月，公司在美国和法国业务分别记录递延所得税收益10万美元和110万美元，2022年同期分别为30万美元和130万美元[81][82] 公司重组计划相关数据 - 2023年10月5日公司宣布重组计划，将削减约20%的全球员工，预计产生约230万美元费用[86][92] 公司产品临床试验相关数据 - AMT - 130美国低剂量组临床试验有10名患者，6人接受治疗；高剂量组有16名患者，10人接受治疗；欧盟开放标签研究低剂量组6人、高剂量组7人全部接受治疗[98] - AMT - 130低剂量组患者24个月时临床功能总体保持，高剂量组患者12个月时临床功能总体保持[103] - 与自然史相比，AMT - 130低剂量组患者24个月时总运动评分平均改善1.8分，高剂量组患者12个月时平均改善2.7分[108] - AMT - 191预计2023年第四季度提交IND