现金及资金支持情况 - 截至2024年3月31日，公司持有现金、现金等价物和投资证券5.557亿美元，较2023年12月31日的6.179亿美元有所下降，预计这些资金可支持运营至2027年第二季度[11] 收入相关数据变化 - 2024年第一季度收入为850万美元，较2023年同期的530万美元增加320万美元，主要因合作收入增加290万美元和许可收入增加120万美元，部分被合同制造收入减少90万美元所抵消[12] - 2024年第一季度总营收为848.5万美元，2023年同期为532.5万美元[26] 合同制造收入成本变化 - 2024年第一季度合同制造收入成本为910万美元，较2023年同期的240万美元增加，主要是由于以前资本化的库存成本费用化[13] - 2024年第一季度合同制造收入成本为907.6万美元，2023年同期为243.5万美元[26] 研发费用变化 - 2024年第一季度研发费用为4070万美元，较2023年同期的6080万美元减少2010万美元，主要因ALS SOD1项目外部支出减少810万美元等[14][15] - 2024年第一季度研发费用为4069.2万美元，2023年同期为6080.9万美元[26] 销售、一般和行政费用变化 - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1390万美元，较2023年同期的1780万美元减少390万美元，主要因专业和知识产权费用减少170万美元等[17] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1393.7万美元，2023年同期为1784.8万美元[26] 其他非经营项目净支出变化 - 2024年第一季度其他非经营项目净支出为1070万美元，较2023年同期的430万美元增加650万美元，主要因非现金利息支出增加1250万美元，部分被利息收入增加480万美元抵消[18] 净亏损及每股亏损变化 - 2024年第一季度净亏损为6560万美元，摊薄后每股亏损1.36美元，较2023年同期的净亏损7720万美元和摊薄后每股亏损1.63美元有所收窄[19] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为1.36美元，2023年同期为1.63美元[26] 许可收入成本变化 - 2024年第一季度许可收入成本为15万美元，2023年同期为0[26] 总运营费用变化 - 2024年第一季度总运营费用为6385.5万美元，2023年同期为8109.2万美元[26] 其他收入变化 - 2024年第一季度其他收入为137.6万美元，2023年同期为181.1万美元[26] 其他费用变化 - 2024年第一季度其他费用为23.4万美元，2023年同期为21.6万美元[26] 运营亏损变化 - 2024年第一季度运营亏损为5422.8万美元，2023年同期为7417.2万美元[26] 临床试验计划 - 公司计划在2024年第二季度启动与FDA就AMT - 130的互动，年中提供其I/II期临床试验的临床更新，数据将包括29名治疗患者长达三年的随访数据，其中21名患者至少有两年随访数据[3][5][6] - 治疗法布里病的AMT - 191 I/IIa期临床试验患者招募预计于2024年第二季度开始，治疗SOD1 - ALS的AMT - 162和治疗难治性内侧颞叶癫痫的AMT - 260 I/II期临床试验患者招募预计于2024年第三季度开始[8][9][10] 运营审查计划 - 公司正在对运营和降低费用的选项进行全面审查，预计2024年年中完成[1][3]