公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司总资产分别为7.7005亿美元和8.31689亿美元[7] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司股东权益分别为1467.54万美元和2076.7万美元[7] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.43062亿美元和2.4136亿美元[7] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物和投资证券分别为5.557亿美元和6.179亿美元[51] - 截至2024年3月31日，总资产为7.7005亿美元，总负债为6.23296亿美元，股东权益为1.46754亿美元[7] - 截至2023年12月31日，总资产为8.31689亿美元，总负债为6.24019亿美元，股东权益为2.0767亿美元[7] - 截至2024年3月31日，公司拥有4849.2357万股普通股，较2023年3月31日的4754.6673万股增加2%[12] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物和受限现金为2.46229亿美元，2023年同期为1.57024亿美元[14] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司需定期按公允价值计量的资产分别为2.46229亿美元和2.44544亿美元，负债分别为4271万美元和4346.3万美元[30] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为2265.8万美元和3053.4万美元[33] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资证券共5.589亿美元，预计可支撑运营至2027年第二季度[77] - 截至2024年3月31日，欠Hercules Capital的未偿贷款本金为1亿美元，未来利息和融资费用共4420万美元，其中1340万美元需在12个月内支付[79] - 截至2024年3月31日，固定租赁付款义务为5070万美元，其中840万美元需在12个月内支付[79] - 截至2024年3月31日，累计亏损9.56亿美元[80] 公司营收与利润关键指标变化 - 2024年第一季度总营收为848.5万美元，2023年同期为532.5万美元[9] - 2024年第一季度净亏损为6561.8万美元，2023年同期为7722.7万美元[9] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为1.36美元，2023年同期为1.63美元[9] - 2024年第一季度利息收入为650.8万美元，2023年同期为166.9万美元[9] - 2024年第一季度利息支出为1609.7万美元，2023年同期为356.2万美元[9] - 2024年第一季度公司确认授权许可收入（版税收入）120万美元，2023年同期为零[24] - 2024年第一季度公司存货减值180万美元，2023年同期为零；截至2024年3月31日和2023年12月31日，存货备抵分别为270万美元和160万美元[27] - 2024年第一季度基于股份的薪酬费用总计719.1万美元，2023年同期为806.1万美元[40] - 2024年第一季度公司在美国业务记录70万美元递延所得税费用，2023年同期在美国和法国业务记录120万美元递延所得税收益[43] - 2024年第一季度有效所得税税率为1.0%，远低于荷兰25.8%的法定税率，2023年同期为 - 1.5%[43][44] - 2024年第一季度公司净亏损6560万美元，2023年同期净亏损7720万美元[51] - 2024年第一季度公司总营收848.5万美元，2023年同期为532.5万美元[51][63] - 2024年第一季度公司合同制造成本为907.6万美元，2023年同期为243.5万美元[51][63][66] - 2024年第一季度研发费用为4070万美元，2023年同期为6080万美元，同比减少2011.7万美元[67] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1390万美元，2023年同期为1780万美元，同比减少390万美元[71] - 2024年第一季度其他收入为130万美元，与2023年同期持平[74] - 2024年第一季度其他非经营项目净支出为1073.4万美元，2023年同期为426.2万美元，同比增加647.2万美元[75] - 2024年第一季度所得税费用为70万美元，2023年同期为递延所得税收益120万美元[76] - 2024年第一季度净亏损为6560万美元，2023年同期为7720万美元，同比减少1160万美元[80] - 2024年第一季度总营收848.5万美元，较2023年同期的532.5万美元增长59.3%[10] - 2024年第一季度净亏损6561.8万美元，较2023年同期的7722.7万美元收窄14.9%[10] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损1.36美元，2023年同期为1.63美元[10] - 2024年第一季度公司确认了120万美元的HEMGENIX®特许权使用费收入，2023年同期为零[24] - 2024年第一季度公司存货账面价值为767.2万美元，较2023年12月31日的1202.4万美元减少36.2%[27] - 2024年第一季度，公司基于2014计划和ESPP确认的股份支付费用为719.1万美元（2023年同期为806.1万美元）[40] - 2024年第一季度，公司在美国业务记录了70万美元的递延所得税费用，2023年同期在美国和法国业务记录了120万美元的递延所得税收益[43] - 2024年第一季度有效所得税税率为1.0%，远低于荷兰25.8%的法定税率；2023年同期为 - 1.5%[43][44] - 2024年第一季度，由于公司亏损，所有潜在稀释性普通股转换后均具有反稀释作用，未纳入每股亏损计算[45] - 2024年第一季度总营收848.5万美元，净亏损6561.8万美元；2023年同期总营收532.5万美元，净亏损7722.7万美元[51] - 2024年第一季度总营收848.5万美元，较2023年同期的532.5万美元增加316万美元[63] - 2024年第一季度合同制造成本910万美元，较2023年同期的243.5万美元增加664.1万美元[63][66] - 2024年第一季度研发费用4069.2万美元，较2023年同期的6080.9万美元减少2011.7万美元[63][67] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用1393.7万美元，较2023年同期的1784.8万美元减少391.1万美元[63][71] - 2024年第一季度其他收入137.6万美元，较2023年同期的181.1万美元减少43.5万美元[63] - 2024年第一季度净亏损6561.8万美元，较2023年同期的7722.7万美元减少1160.9万美元[63] - 2024年第一季度许可收入120.2万美元，2023年同期为0[63] - 2024年第一季度合同制造收入399万美元，较2023年同期的493.7万美元减少94.7万美元[63] - 2024年第一季度合作收入329.3万美元，较2023年同期的38.8万美元增加290.5万美元[63][64] - 2024年第一季度其他费用23.4万美元，较2023年同期的21.6万美元增加1.8万美元[63] - 2024年第一季度利息收入650万美元，较去年同期170万美元增加480万美元[75] - 2024年第一季度利息支出1610万美元，较去年同期360万美元增加，主要因市场利率上升及特许权融资协议[75] - 2024年第一季度净外汇损失110万美元，去年同期为240万美元[75] - 2024年第一季度净亏损6560万美元，去年同期为7720万美元[80] 公司现金流关键指标变化 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为6057.5万美元，2023年同期为7830.2万美元[14] - 2024年第一季度投资活动净现金产生量为6398.5万美元，2023年同期为298.8万美元[14] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为6060万美元，2023年同期为7830万美元[84][85] - 2024年第一季度应收账款、预付费用和其他流动资产及应收款净增加1040万美元，存货余额减少220万美元，应付账款、应计费用、其他负债和经营租赁净减少1030万美元[85] - 2023年第一季度应收账款、预付费用和其他流动资产及应收款净增加90万美元，应付账款、应计费用、其他负债和经营租赁净减少1070万美元[85] - 2024年第一季度投资活动产生净现金6440万美元，2023年同期为300万美元[87] - 2024年第一季度从投资证券到期收回1.501亿美元，投资8380万美元于欧元计价政府债券，分别向阿姆斯特丹和列克星敦工厂投资110万美元和130万美元[87] - 2023年第一季度从投资证券到期收回530万美元，分别向阿姆斯特丹和列克星敦工厂投资70万美元和170万美元[87] - 2024年第一季度融资活动产生净现金为零，2023年同期为10万美元[88] 公司债务相关关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司应收CSL Behring账款为400万美元；截至2024年3月31日，该数字为1060万美元[24] - 截至2024年3月31日，公司持有的政府债务证券（持有至到期）摊余成本为3.12621亿美元，公允价值为3.12633亿美元；截至2023年12月31日，摊余成本为3.76532亿美元，公允价值为3.76671亿美元[26] - 截至2024年3月31日，或有对价公允价值为4220万美元（2023年12月31日：4300万美元），折现率约为14.8% - 15.6%（2023年12月31日：15.3% - 15.6%）[29] - 截至2024年3月31日，公司将或有对价中的2760万美元（2023年12月31日：2820万美元）分类为流动负债[32] - 2023年修订信贷安排下未偿还本金总额为1亿美元，到期日从2025年12月1日延长至2027年1月5日[33][34] - 公司需在2025年12月1日支付后端费用490万美元，在到期日支付后端费用130万美元[35] - 截至2024年3月31日，2023年修订信贷安排的摊余成本为1.033亿美元（2023年12月31日：1.029亿美元）；2024年第一季度外汇损失为230万美元，2023年同期外汇收益为70万美元[35] - 2024年第一季度2023修订信贷安排的利息支出为370万美元，2023年同期为360万美元[36] - 公司为2023修订信贷安排质押总资产7.701亿美元，减去680万美元现金及现金等价物等流动资产和uniQure France SAS持有的8770万美元其他流动资产和投资以及出售给买方的应收账款[37] - 2023年5月12日公司与HemB SPV, L.P.达成特许权使用费融资协议，获得3.75亿美元预付款，若2024年HEMGENIX®净销售额超过阈值可获2500万美元里程碑付款[38] - 特许权使用费融资协议有效利率预计在12.0% - 13.5%之间，2024年第一季度记录利息支出1240万美元，2023年同期为零[38] - 2023年修订信贷安排将到期日和只付利息期从2025年12月1日延长至2027年1月5日，需在到期日偿还1亿美元本金，2025年12月1日需支付490万美元后端费用，到期日需支付130万美元后端费用，允许发行至多5亿美元可转换债券[83] 公司股份相关关键指标变化 - 截至2024年3月31日，2014计划下未确认的基于股份的薪酬费用为4880.4万美元，加权平均剩余确认期为2.23年[41] - 2024年第一季度期权授予93.09万股，行权价5.59美元，截至3月31日，流通期权为582.1909万股，行权价20.42美元[41] - 2024年第一季度RSU授予116.08万股，授予日公允价值5.59美元，截至3月31日，未归属RSU为270.7528万股，授予日公允价值12.19美元[42] 公司业务项目进展 - 公司的HEMGENIX®于2022年11月获美国FDA批准商业化，2023年2月获欧洲EMA批准商业化[47] - AMT - 130美国研究前两队列26名患者于2022年3月完成入组，欧洲研究两队列13名患者于2023年6月完成入组，2023年11月启动第三队列最多12名患者的给药[48] - 2024年第二季度公司计划