公司基本信息 - 公司于2012年1月9日在荷兰注册成立，普通股在纳斯达克全球精选市场上市，交易代码为“QURE”[24][25] 财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为3.63853亿美元，较2020年12月31日的3.40395亿美元增长6.89%[14] - 2021年第一季度总营收为45.4万美元，较2020年同期的10.4万美元增长336.54%[16] - 2021年第一季度净亏损为415.56万美元，较2020年同期的279.99万美元扩大48.42%[16] - 截至2021年3月31日，公司普通股数量为4592.4729万股，较2020年12月31日的4477.7799万股增加2.56%[14] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为412.73万美元，较2020年同期的329.53万美元增加25.25%[23] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为38.76万美元，较2020年同期的28.9万美元增加34.12%[23] - 2021年第一季度融资活动净现金生成量为626.18万美元，而2020年同期为10.1万美元[23] - 截至2021年3月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为2635.29万美元，较期初的2476.8万美元增加6.4%[23] - 2021年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.91美元，2020年同期为0.63美元[16] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司需按公允价值计量的现金及现金等价物和受限现金分别为26.3529亿美元和24.768亿美元[48] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司衍生金融工具公允价值均为264.5万美元[48] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司衍生金融负债公允价值均为260万美元[51] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司应计费用和其他流动负债分别为2089.6万美元和1803.8万美元[52] - 截至2021年3月31日，2018年和2021年修订信贷安排的摊余成本为7100万美元，2020年12月31日2018年修订信贷安排摊余成本为3590万美元[55] - 2021年第一季度2018年和2021年修订信贷安排的利息费用为150万美元，2020年同期2018年修订信贷安排利息费用为90万美元[56] - 2021年第一季度基于股份的薪酬费用为575.4万美元，2020年同期为434万美元[62] - 截至2021年3月31日，2014年计划下未确认的基于股份的薪酬费用为6298.5万美元[62] - 2021年第一季度公司在美国业务记录了20万美元递延所得税费用，2021年第一季度有效所得税税率为0.5%，2020年同期为0%[69][70] - 2021年3月31日和2020年3月31日潜在稀释普通股总数分别为4143357股和13916001股[73] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.608亿美元和2.449亿美元；2021年第一季度净亏损4160万美元，2020年同期为2800万美元；累计亏损分别为8.263亿美元和7.847亿美元[107] - 2021年第一季度，公司总营收45.4万美元，2020年同期为10.4万美元；研发费用3265.6万美元，2020年同期为2601.3万美元；销售、一般及行政费用1237.5万美元，2020年同期为907.2万美元[107] - 2021年第一季度总营收45.4万美元，2020年同期为10.4万美元，同比增加35万美元[127] - 2021年第一季度研发费用3270万美元，2020年同期为2600万美元，同比增加670万美元[130] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用1240万美元，2020年同期为910万美元，同比增加330万美元[139] - 2021年第一季度净亏损4155.6万美元，2020年同期为2799.9万美元，同比增加1355.7万美元[127] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为2.635亿美元[146] - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为4127.3万美元，2020年同期为3295.3万美元[147] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损8.263亿美元[147] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为4130万美元，主要包括净亏损4160万美元及非现金项目调整，以及经营资产和负债不利变动390万美元；2020年同期为3300万美元[155][156] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为390万美元，2020年同期为290万美元，其中阿姆斯特丹场地建设费用从2020年同期的40万美元增至240万美元[157][158] - 2021年第一季度融资活动净现金产生量为6260万美元，2020年同期为100万美元，包括2021年1月从Hercules 2021年修订信贷安排获得3460万美元净收益、3月ATM发行获得2870万美元收益（扣除120万美元费用）等[159][160][162] - 截至2021年3月31日，债务义务（含1710万美元利息支付）总计8709.6万美元，其中一年内606.8万美元，1 - 3年8102.8万美元；经营租赁义务总计5695.9万美元[165] 公司股权与股份交易 - 2021年3月1日公司与SVB Leerink达成至多2亿美元的按市价发行股票协议，截至3月31日已发行859,885股，净收益2760万美元[60] - 2021年第一季度期权授予734,683股，行使16,782股，截至3月31日未行使期权为3,331,646股[65] - 2021年第一季度受限股单位授予404,967股，归属136,721股，截至3月31日未归属受限股单位为719,652股[65] - 2021年第一季度绩效股单位归属132,368股，截至3月31日未归属绩效股单位为77,330股[67] - 2021年3月公司与SVB Leerink达成销售协议，可通过其进行最高2亿美元的按市价发行股票计划，需支付3%佣金[82] - 2021年3月公司发行90万股普通股，加权平均价格为每股33.42美元，净收益2760万美元[83] - 2021年3月，公司通过ATM发行0.900万股普通股，净收益2760万美元[149] - 公司将获得VectorY代表其完全稀释后5%股份资本的优先股[178] - ForUniQure持有公司4386742股普通股，约占已发行流通普通股的9.5%[179] 公司业务合作协议 - 公司与CSL Behring的协议中，有权获4.5亿美元预付款，最高可获16亿美元额外付款，还能获最高低20%净销售额的分层两位数特许权使用费[35] - 截至2021年3月31日，公司因未收到美国监管批准，未确认与CSL Behring协议相关的任何收入，也未记录许可费[37][38][39] - 截至2021年3月31日，公司因CSL Behring协议产生500万美元费用，资本化作为合同履约成本，同时确认500万美元应收账款和合同负债[40] - 公司与BMS修订协议后，BMS限有四个合作目标，公司每个目标最高可获2.17亿美元研究、开发和监管里程碑付款[42] - 2021年第一季度，公司未记录与BMS协议相关的许可收入[46] - 若公司在2026年12月1日前发生控制权变更交易或BMS发出目标终止通知，公司需向BMS支付最高7000万美元的一次性现金付款[50] - 2021年5月7日公司收到CSL Behring的4.5亿美元前期付款，还有望获得超3亿美元监管和首次商业销售里程碑付款、最高13亿美元商业里程碑付款以及最高低20%的净销售额分层两位数特许权使用费[75][88] - 截至2021年3月31日，公司认为无权获得CSL Behring协议中的4.5亿美元预付款，该协议于2021年5月6日完全生效[114][113] - 公司预计CSL Behring协议许可收入将消耗荷兰净运营亏损结转的大部分，但预计此后仍会有运营亏损，截至2021年3月31日继续对荷兰净运营亏损结转全额计提估值准备[115] - 公司确认与BMS相关协议的合作收入和许可收入，根据修订后的BMS CLA，若达到特定里程碑，仍有资格获得研究、开发、监管和销售里程碑付款及特许权使用费[116][117] 公司研发项目进展 - HOPE - B试验26周随访数据显示，54名患者给药后FIX活性从≤2%增至平均37.2%；26周内15名患者（28%）报告21次出血事件，较观察导入期减少83%；自发性出血事件减少92%；FIX替代疗法年平均使用量下降96%[90][92] - 2020年12月21日，FDA对公司etranacogene dezaparvovec临床试验实施临床搁置，2021年4月23日FDA解除搁置[93][94] - 对HCC病例的调查发现，AAV载体在患者组织样本中的整合极为罕见，仅占样本细胞的0.027%[94] - etranacogene dezaparvovec已获FDA突破性疗法认定和EMA优先药物计划准入[95] - 公司AMT - 130亨廷顿病基因疗法项目，2020年6月完成前两名患者一期/二期临床试验程序，10月完成第三、四名患者程序，2021年4月5日完成第五至十名患者程序，同时宣布在欧洲启动1b/II期临床试验，计划于2021年下半年招募15名患者[97][98][99] - 公司在血友病B的I/II期临床研究中，10名筛查患者里有3名抗AAV5抗体检测呈阳性[204] - 公司在etranacogene dezaparvovec关键试验前的剂量确认研究中，3名患者接受了单剂量2x10¹³ gc/kg的治疗[205] 公司运营与管理 - 2021年5月17日，Pierre Caloz将被任命为首席运营官，Alex Kuta将从运营执行副总裁过渡到质量和监管执行副总裁[74] - 公司自2020年3月起实施应对COVID - 19措施，莱克星顿工厂实施约25%的占用限制，实际占用低于该比例，2021年2月11日起实施强制COVID - 19 PCR检测协议[101][103] - 2021年2月公司开始扩建阿姆斯特丹工厂，建设额外实验室和500升规模的洁净室；5月签订转租协议，租赁约1080平方米办公空间，租期至2028年10月，2023年10月前有解约选项[106] 公司费用构成 - 公司研发费用主要包括员工相关费用、实验室研究等多项成本，且各期可能因研发活动时间不同而大幅波动[118][120] - 公司销售、一般及行政费用主要包括员工、办公、咨询等费用，销售成本包括员工费用和产品商业发布准备的专业费用[122] 公司资金与运营预期 - 2021年5月7日收到4.5亿美元预付款后，预计现金和现金等价物足以支持运营至2024年下半年[146] - 公司有资格获得高达16亿美元的里程碑付款和两位数的分层特许权使用费[146] - 公司认为截至2021年3月31日的现金及现金等价物，加上1亿美元的2021年修订信贷安排以及与CSL Behring交易完成后有权获得的4.5亿美元预付款，能满足到2024年下半年的运营费用和资本支出需求[163] 公司信贷安排 - 2018年修订信贷安排将2016年修订信贷安排的2000万美元再融资，并新增1500万美元贷款，2021年修订信贷安排新增1亿美元贷款，使定期贷款总额增至最高1.35亿美元[53][54] - 截至2020年12月31日，公司有3500万美元定期贷款未偿还，2021年1月29日与Hercules修订协议，新增1亿美元额度，使定期贷款总额增至最高1.35亿美元，当日提取3500万美元，剩余6500万美元可在2021年12月15日前分笔提取[79][80] - 2018年修订信贷安排将贷款到期日延至2023年6月1日，仅付息期多次延长，可变利率为8.85%或8.85%加优惠利率减5.50%，签署3500万美元贷款时支付0.50%的信贷安排费，还将欠未偿债务4.95%的后端费用[151] - 2021年1月29日公司与Hercules达成2021年修订信贷安排，增加1亿美元额度，使定期贷款总额增至最高1.35亿美元，当日提取3500万美元，剩余6500万美元可在2021年12月15日前分笔提取，每笔不少于2000万美元，利率为8.25%或8.25%加优惠利率减3.25% [152] - 截至2021年3月31日，2018年和2021年修订信贷安排下未偿贷款为7000万美元，2020年12月31日2018年修订信贷安排下为3500万美元[152] 公司风险与不确定性 - 公司面临市场、信用和流动性等多种金融风险，2021年第一季度市场风险与2020年年报披露相比无重大变化[172][173] - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序有效，2021年第一季度财务报告内部控制无重大变化[174][175] - 公司预计在2022年前不会