公司业务与产品管线 - 公司致力于开发先进的同种异体细胞和基因疗法，用于癌症和传染病治疗[8] - 公司从单一HIV候选产品发展为拥有多个HIV、HBV候选产品及癌症免疫疗法管线，肿瘤学平台是开发重点[9] - 公司从单一HIV候选产品发展为有两个HIV候选产品、一个HBV管线及癌症免疫疗法[9] - 公司专注开发先进异体细胞和基因疗法，用于癌症和传染病治疗[8] - 公司产品开发策略基于使用增强免疫反应的异体细胞[8] - 公司平台可快速适应多种疾病状态，加速开发和监管流程及制造运营[10] - 公司有先进异体细胞疗法、细胞疗法使能技术和HBV基因疗法等治疗平台[13] - 公司将根据管线成熟度对项目进行优先级排序[10] 疾病相关数据 - 胰腺癌患者5年生存率仅5 - 10%，公司胰腺癌免疫治疗方法临床前研究结果有前景[10] - 美国HIV疗法每年估计花费35,000 - 50,000美元[12] - 全球超3000万人感染HIV，每年多达100万人死于HIV [12] - 全球20亿人感染过HBV，约3亿人慢性感染，每年近100万人死于HBV [12] - HBV是全球最常见严重肝脏感染，是肝癌首要病因和癌症死亡第二大病因[12] - 胰腺癌5年生存率仅为5% - 10%[14] - 胰腺癌患者5年生存率仅为5 - 10%，公司免疫疗法临床前研究有前景[10] - 美国HIV疗法每年估计花费3.5万 - 5万美元[12] - 超3000万人感染HIV，每年多达100万人死于HIV[12] - 20亿人曾感染HBV，约3亿人慢性感染，每年近100万人死于HBV[12] 产品研发计划与进展 - 公司计划2023年初获得体内验证数据，2023年上/中旬提交潜在的研究性新药申请（Pre - IND），若成功，2023年底或2024年上半年可开展人体临床试验[14] - 2022年8月开始对灵长类动物注射HIV治疗性疫苗，2023年初可能有初步结果，2023年年中提交Pre - IND申请，2024年年中至年底提交IND申请并开始一期临床试验[16] - 公司计划2023年初/中旬提交ENOB - DC - 11的Pre - IND申请，若成功，2023年底或2024年上半年可开展人体临床试验[14] 专利与许可情况 - 生成树突状细胞的专利家族有效期至2026年12月，已在美国、加拿大等多地获批[22] - 2022年8月16日，美国专利商标局（USPTO）授予“使用重组树突状细胞进行癌症治疗的方法和组合物”专利，保护期20年[23] - 2020年6月17日提交“基于同种异体T细胞的HIV疫苗以诱导细胞和体液免疫”专利申请[23] - 2018年2月16日，公司子公司与Weird Science签订HIV许可协议，获得多项相关许可[24] - 公司于2020年2月6日为HBV许可支付120万美元预付款[25] - 公司于2021年8月25日为ALC许可向SRI支付60万美元初始付款[25] - 公司内部开发的生成树突状细胞的专利家族将于2026年12月到期[22] - 2022年8月16日，USPTO授予公司美国专利号11,413,338 B2，保护期20年[23] - 2020年6月17日，公司提交“Allogeneic T - Cell - Based HIV Vaccine to Induce Cellular and Humoral Immunity”专利申请[23] - 2018年2月16日，公司子公司与Weird Science签订HIV License Agreement [24] - 2020年1月31日，公司与G Tech Bio、SRI签订HBV License Agreement [25] 战略合作情况 - 公司与加州大学洛杉矶分校、弗雷德·哈钦森癌症研究中心和Caring Cross建立战略合作伙伴关系[19] - 公司将ENOB - HV - 01的ALDH基因修饰技术以利润分享协议形式转授给Caring Cross[18] 市场竞争情况 - 基因疗法领域公司面临来自大型药企、新进入者和新技术的竞争，如uniQure N.V.、GSK等[26] - 细胞疗法领域公司的竞争对手包括诺华、Adaptimmune Therapeutics PLC等[27] - 针对ENOB - HV - 12，有几家生物技术公司在开发HIV疫苗，如Geovax、Biosantech SA等[28] - 针对ENOB - HV - 01，有两家公司在开发HIV/AIDS基因疗法，即Sangamo和American Gene Technology[28] - 针对ENOB - HB - 01，有获批的HBV感染预防疫苗，多家公司在寻求治愈方法，主要针对ccc - DNA的消耗[29] - 基因治疗和细胞治疗领域竞争激烈，基因治疗竞争对手包括Sangamo Therapeutics、uniQure N.V.等，细胞治疗竞争对手包括Novartis AG、Adaptimmune Therapeutics PLC等[26][27] - 两款CAR - T疗法已获白血病治疗批准，多家机构正研究实体瘤的CAR - T疗法[28] 产品生产与审批 - 公司打算依靠合同制造组织和合同开发制造组织来生产候选产品[30] - 公司产品需经FDA审查和批准，获得批准是一个昂贵且耗时的过程，通常需进行多阶段临床试验[31] - 公司打算依靠合同制造组织和合同开发制造组织来开发和生产产品候选物[30] - 在美国销售生物制药产品需获得FDA批准，这一过程成本高、耗时长，通常需进行多阶段临床试验[31] - 临床试验一般分三个阶段，1期用少量受试者评估安全性等，2期用较大患者群体评估有效性等，3期进行大规模多中心比较试验[31] - 新产品临床试验完成后，若为生物制品需提交生物制品许可申请，若为新药需提交新药申请[33] - 申请FDA批准的过程不可预测且可能漫长，获批产品也需持续审查[33] - 产品生产设施在获批前需经FDA检查，获批后需定期接受检查[33] 政策与法规相关 - 符合条件的药物有资格获得RMAT指定，公司部分当前和未来产品可能符合条件[34] - 孤儿药指定产品若获FDA首次批准，可享有7年独占权，但有一定限制条件[35] - 公司业务活动需遵守联邦反回扣法、联邦虚假索赔法等多项医疗保健监管法律[36][37] - 公司业务可能受《外国腐败行为法》等反贿赂或反腐败法律法规约束，违规可能导致罚款、刑事制裁等后果[41][42][43] - 公司产品若获批，销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，第三方支付方对药品价格、必要性等审查日益严格[38][39] - 2010年3月奥巴马签署《平价医疗法案》，该法案改变美国医疗融资方式，影响制药行业，后续可能有挑战和修正案[40] - 公司运营若违反医疗相关法律法规，可能面临民事和刑事处罚、罚款等多种不利影响[38] - 符合条件的药物可申请RMAT指定，即再生医学先进疗法指定[34] - 针对罕见病（美国患者少于200,000人等情况）的产品可申请孤儿药指定，首个获批产品有7年独占权[35] - 公司业务可能受联邦和州政府及外国司法管辖区的医疗保健法规约束，违规可能面临多种处罚[36][38] - 产品获批后的销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，第三方支付方对药品价格等方面审查日益严格[38][39] - 2010年3月奥巴马签署《平价医疗法案》，该法案对制药行业影响大，后续可能有更多挑战和修订[40] - 公司业务活动可能受《反海外腐败法》及其他国家类似法律约束，违规可能导致多种后果[41][43] - 产品候选药物获批后的报销情况存在重大不确定性，无法及时获得支付方覆盖和盈利支付率可能对公司产生重大不利影响[38][40] 公司人员与收购情况 - 截至2022年6月30日公司有22名全职员工，截至2023年2月有11名全职员工[44] - 2018年2月16日公司完成对Enochian Biopharma的收购，Enochian Biopharma股东获得18,081,962股普通股及获得或有股份的权利[45] - 截至2022年6月30日公司有22名全职员工，截至2023年2月有11名全职员工[44] - 2018年2月16日公司完成对Enochian Biopharma的收购，Enochian Biopharma股东获得18,081,962股普通股及或有股份权利[45] 公司其他信息 - 公司股票在纳斯达克资本市场交易，股票代码为“ENOB”[45] - 公司网站为http://www.enochianbio.com，会在网站免费提供相关报告[45] - 公司股票在纳斯达克资本市场交易，代码为“ENOB”[45] - 公司网站为http://www.enochianbio.com，会在网站免费提供相关报告[45] 公司组织调整 - 2022年7月公司开始精简组织，聚焦肿瘤学和HIV治疗性疫苗两种疗法[44]