公司业务定位与发展 - 公司是临床前阶段生物技术公司，致力于用基因和免疫疗法防治疾病，管线从单一HIV潜在疗法扩展到多种疾病的潜在疗法[16][17] - 公司是临床前阶段的生物技术公司，致力于用相关技术防治HIV、HBV等感染及治疗癌症[16] - 过去几年，公司将产品线从单一潜在HIV疗法扩展到多种潜在疗法[17] 公司运营资金与收入情况 - 公司运营靠证券销售和债务发行资助，从未产生销售收入，预计在疗法或产品获美欧营销批准前持续如此，且不一定能盈利[25] - 公司运营资金来自证券销售和债务发行，从未产生销售收入，预计持续至疗法或产品获批[25] 公司技术许可与合作 - 2021年6月公司获得潜在泛SARS冠状病毒和泛流感吸入式治疗及预防方法的独家许可[26] - 2021年6月，公司获得潜在泛SARS冠状病毒和泛流感吸入式治疗及预防方法的独家许可[26] - 2018年2月16日，子公司Enochian Biopharma与Weird Science签订HIV许可协议[76] - 2020年2月6日，公司为HBV许可支付120万美元预付款[77] - 2021年6月18日，公司为流感和冠状病毒适应症许可支付1000万美元预付款[77] - 2021年，公司为ALC许可向SRI支付60万美元初始付款[77] - 公司于2020年2月6日支付120万美元作为HBV License的预付款[77] - 公司于2021年6月18日支付1000万美元作为Development License的预付款[77] - 公司于2021年向SRI支付60万美元作为ALC License的初始付款[77] 公司技术成果与进展 - 2021年3月用Hijack RNA平台技术展示快速杀死感染细胞的体外和体内结果，近期有望提交Pre - IND[27] - 2021年3月，公司在会议上展示Hijack RNA平台技术对感染细胞的快速杀伤结果，预计近期提交Pre - IND[27] - 2020年5月Hijack RNA在流感方面展示有前景的体外结果[28] - 2020年5月，Hijack RNA在体外实验中对流感展示出有前景的结果[28] - ENOB - HV - 01技术在转基因小鼠模型中使骨髓植入率提高了163%，通常认为提高10%即为成功[49] - ENOB - HV - 01技术使转基因小鼠骨髓移植率提高163%[49] - 劫持RNA技术识别的代码在SARS - CoV - 1、SARS - CoV - 2所有变体以及导致20%普通感冒的冠状病毒中相似[60,63] - 冠状病毒Hijack RNA代码在SARS - CoV - 1、SARS - CoV - 2所有变体以及导致20%普通感冒的病毒中相似[60][63] 公司人员变动 - 2021年8月两位科学家和专家加入专注呼吸道疾病的科学顾问委员会[29] - 2021年8月30日，两位科学家和公共卫生专家加入公司呼吸疾病科学顾问委员会[29] 疾病相关数据 - 全球每年多达100万人因耐药HIV或缺乏治疗死于HIV/AIDS[31] - 全球每年约100万人死于HIV/AIDS[31] - 北欧约1%的人存在自然发生的CCR5突变，柏林和伦敦患者通过骨髓移植似乎有效治愈HIV[32] - 北欧约1%的人存在自然发生的CCR5基因突变[32] - 全球约20亿人感染过乙肝病毒，约3.5亿人患有慢性乙肝感染，近100万人每年死于乙肝[40] - 全球约20亿人感染过HBV，约3.5亿人患有慢性HBV感染，每年近100万人死于HBV[40] - 1918年流感大流行造成5000万至1亿人死亡，2009年有H1N1威胁[28] - 胰腺癌5年生存率仅为5% - 10%[68] - 胰腺癌5年生存率仅为5% - 10%[68] 公司产品研发计划 - 公司计划在2021年底或2022年初向美国FDA提交ENOB - HV - 01的Pre - IND申请，并可能于2022年开始人体研究[35,50] - 公司计划在2021年底或2022年初向美国FDA提交ENOB - HV - 01的Pre - IND申请[35] - ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12的非人灵长类动物研究初步结果预计在2021年底或2022年初得出，若成功，2022年可能开始人体研究[36,53] - ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12的非人类灵长类动物研究初步结果预计在2021年底或2022年初得出[36] - ENOB - HV - 21的Pre - IND申请已被FDA接受，预计今年秋季收到书面评论[37,54] - ENOB - HV - 21的Pre - IND申请已被FDA接受，预计今年秋季收到书面评论[54] - ENOB - HB - 01的概念验证体内治愈研究处于高级阶段，Pre - IND申请已被接受，近期有望收到FDA评论[42] - ENOB - CV - 01和ENOB - CV - 11基于小鼠实验结果，预计近期提交Pre - IND申请[61,63] - ENOB - CV - 01和ENOB - CV - 11预计近期提交Pre - IND申请[61][63] - ENOB - DC - 11与UCLA的合作研究结果预计在2021年底得出，可能在年底提交Pre - IND申请[68] - 癌症相关治疗的体外和体内概念验证研究结果预计在2021年底或2022年初得出[46] - 公司与UCLA的Anahid Jewett博士合作研究胰腺癌疗法，预计2021年底出结果并可能提交Pre - IND申请[68] 公司专利情况 - 公司拥有两项专利，ENOB - DB - 01相关专利2022年11月开始到期，生成树突状细胞的专利2026年12月到期[73][74] - 公司拥有的ENOB - DB - 01相关已授权专利从2022年11月开始到期[73] - 公司拥有的“Protocol for generating dendritic cells”专利到期日期为2026年12月[74] 公司竞争情况 - 基因疗法领域，uniQure N.V.和GSK的产品在欧洲获批，公司竞争对手包括Sangamo Therapeutics等[82] - 细胞疗法领域，公司竞争对手包括Novartis AG等[83] - 针对ENOB - HV - 01，有Sangamo和American Gene Technology两家公司开发HIV/AIDS基因疗法[84] - 针对ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12，有Geovax等几家生物技术公司开发HIV疫苗[85] - 公司面临来自制药、生物技术公司、学术研究机构和政府机构等多方面的竞争[78][79] 公司生产模式 - 公司依靠合同制造组织和合同开发制造组织生产产品，并配备技术运营人员进行监督[98] 行业法规相关 - 孤儿药指治疗美国少于20万患者疾病或虽超20万但研发成本无法从销售收回的产品，获首个FDA批准可享7年排他权[113] - 联邦反回扣法规定诱导联邦医保项目报销的物品或服务交易的回扣行为属重罪[117] - 联邦虚假索赔法禁止提交虚假索赔，违规者需支付三倍政府损失加民事罚款，举报人可获一定比例赔偿[117] - 2010年3月奥巴马签署《平价医疗法案》，改变美国医保融资方式，影响制药行业，如提高品牌药 Medicaid 回扣最低水平等[125] 临床试验与审批流程 - 临床治疗产品试验分三个阶段，1期用少量患者评估安全性等，2期用更多患者评估有效性等，3期进行大规模多中心对比试验[104] - 新产品临床试验完成后，生物制品需提交生物制品许可申请（BLA），新药需提交新药申请（NDA）[108] - 申请FDA批准过程不可预测且可能漫长，获批产品也会持续审查，违规可能受限或退市[109] - 产品上市前生产设施需经FDA检查并符合cGMP规定，获批后也需定期检查[110] 第三方支付影响 - 美国第三方支付方包括联邦和州医保项目等，他们对药品价格、必要性、成本效益等提出质疑，可能限制覆盖范围[121] - 第三方支付方确定药品覆盖范围、定价和报销率的过程可能相互独立，获批产品报销可能延迟，报销率会波动[122] 公司人员规模 - 截至2021年6月30日，公司有11名全职员工[130] 公司收购情况 - 2018年2月16日，公司完成对Enochian Biopharma的收购，Enochian Biopharma股东获得18,081,962股普通股及或有股份权利[131] 公司战略合作伙伴关系 - 公司与多家领先科学家和中心建立战略合作伙伴关系[69] 公司知识产权保护 - 公司通过多种法律和协议保护知识产权[70]