临床试验进展 - 公司主要产品候选药物RGLS8429正在进行1b期临床试验，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD），并在2022年6月获得FDA孤儿药认定[58] - RGLS8429在1期单剂量递增（SAD）研究中表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件，血浆暴露量与第一代化合物相似[63] - 公司已完成RGLS8429的27周慢性小鼠毒性研究，未观察到中枢神经系统毒性[63] - 公司预计将在2023年下半年公布RGLS8429治疗ADPKD患者的初步数据[63] - 公司正在评估RGLS8429在ADPKD患者中的疗效，包括多囊蛋白、囊肿肾脏体积（htTKV）和整体肾功能的变化[63] 财务状况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3030万美元[61] - 公司自成立以来，通过股权和可转换债券销售筹集了4.209亿美元，通过合作获得1.018亿美元，并通过贷款获得1980万美元净收益[61] - 2023年第一季度净利息和其他收入为23万美元，相比2022年同期的净利息和其他费用14.9万美元有所改善[74] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3030万美元[75] - 公司预计现有资金仅能支持运营至2024年中期，未来需要通过融资或合作获取更多资金[76] - 2023年第一季度经营活动净现金流出为811.4万美元，同比增长27%，主要由于营运资本变化和非现金调整减少[77][78] - 2023年第一季度投资活动净现金流入为1499.9万美元，主要由于出售短期投资（美国国债）[79] - 2023年第一季度融资活动净现金流出为80.5万美元，主要用于偿还定期贷款[80] - 截至2023年3月31日，公司定期贷款未偿还本金为390万美元，利率为8.51%加上30天美元LIBOR或0.44%的较高值[82] 研发投入 - 公司自成立以来，累计研发费用约为4.145亿美元[67] - 2023年第一季度研发费用为492.5万美元，同比增长34%，主要由于RGLS8429项目的临床前和临床研究活动增加[72] 公司战略与研发方向 - 公司正在研究其他临床前药物候选产品，以开发更多管线[58] - 公司专注于研究微RNA（microRNA）在疾病中的作用，并开发针对微RNA的疗法[57] 行政费用 - 2023年第一季度一般及行政费用为244.4万美元，同比下降15%，主要由于非现金股票补偿减少[73]