财务状况 - 公司现金及现金等价物为3730万美元[61] - 公司自成立以来通过股权和可转换债券销售获得4.35亿美元，通过合作获得1.018亿美元，通过贷款获得1980万美元净收益[61] - 2023年上半年净利息和其他收入为53.3万美元，相比2022年同期的净利息和其他费用23.2万美元有所改善[74] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为3730万美元[75] - 2023年上半年运营活动净现金流出为1436.6万美元，同比增加182.6万美元，主要由于营运资本变化和非现金调整减少[78] - 2023年上半年投资活动净现金流入为1499.9万美元，主要由于出售1500万美元的短期投资（美国国债）[79] - 2023年上半年融资活动净现金流入为1240.2万美元，主要由于2023年4月通过私募发行普通股和非投票可转换优先股获得1400万美元净收益[80] - 公司预计现有资金将支持运营至2024年中期，但未来资本需求难以预测，可能需要进行额外融资[76] - 截至2023年6月30日，公司未偿还的定期贷款本金为300万美元，利率为浮动利率，基于SOFR参考利率调整[82][83] 研发投入与进展 - 公司研发费用累计达到4.195亿美元[67] - 公司主要产品候选RGLS8429正在进行1b期临床试验，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）[58] - RGLS8429在1期单剂量递增（SAD）研究中表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件[63] - 公司已完成RGLS8429第一组12名患者的入组，预计2023年第三季度末公布初步数据[63] - 公司正在研究其他临床前药物候选产品，以开发更多管线[58] - 公司专注于开发针对微小RNA（microRNA）的药物，以治疗具有显著未满足医疗需求的疾病[57] - 公司认为微小RNA治疗具有广泛的治疗潜力，可能成为新的主要药物类别[60] - 2023年第二季度研发费用为497.6万美元，同比增长6%，主要由于RGLS8429项目的临床和临床前管线的推进[72] - 2023年上半年研发费用为990.1万美元，同比增长18%，其中内部人员费用增加756万美元（22%），外部费用增加792万美元（18%）[72] 经营租赁与费用 - 公司未来经营租赁支付总额为229.3万美元，其中2023年剩余部分为39.2万美元，2024年为80万美元，2025年为82.4万美元，2026年为27.7万美元[53] - 2023年上半年行政费用为478.3万美元，同比下降10.7%，主要由于非现金股票补偿减少[73]