财务数据 - 公司现金及短期投资截至2023年9月30日为3080万美元[91] - 公司自成立以来通过股权和可转换债券销售获得4.36亿美元，合作收入1.018亿美元，净贷款收益1980万美元[91] - 2023年第三季度利息及其他收入净额为30.1万美元，去年同期为1.2万美元[106] - 2023年前九个月净利息和其他收入为80万美元，相比2022年同期的净利息和其他费用20万美元有所改善[109] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为3080万美元[110] - 2023年前九个月经营活动净现金流出为2064.3万美元，同比增长7%，主要由于营运资本变化和净亏损增加[113][114] - 2023年前九个月投资活动净现金流入为955.9万美元，主要由于出售1500万美元的短期投资[115] - 2023年前九个月融资活动净现金流入为1268.9万美元，主要由于2023年4月私募融资1400万美元[116] - 截至2023年9月30日，公司未偿还的定期贷款本金为220万美元，利率为浮动利率[120] 研发费用 - 公司研发费用截至2023年9月30日累计约4.25亿美元[100] - 2023年第三季度研发费用为548.8万美元，同比增长3.4%[106] - 2023年第三季度研发费用为548.8万美元，同比增长3%，主要由于临床试验和临床前研究的进展[107] - 2023年前九个月研发费用为1538.9万美元，同比增长12%，主要由于外部临床试验和临床前研究成本的增加[107] 一般及行政费用 - 2023年第三季度一般及行政费用为263.7万美元，同比增长17%[106] - 2023年第三季度一般及行政费用为260万美元，同比增长13%，主要由于非现金股票补偿的增加[108] 产品研发进展 - 公司主要产品RGLS8429在ADPKD治疗中显示出良好的安全性和耐受性，未报告严重不良事件[93] - RGLS8429在ADPKD患者中的第一阶段b期试验显示PC1生物标志物显著增加36%-41%[94] - 公司已完成RGLS8429第二阶段队列的招募，预计2024年第一季度公布初步数据[95] - 公司正在进行RGLS8429的第三阶段队列试验，并已完成27周慢性小鼠毒性研究，未观察到毒性[95] 公司运营展望 - 公司预计现有资源将支持其计划运营和支出至2024年中期，但存在持续经营的不确定性[111]