临床试验进展 - 公司完成了RGLS8429治疗ADPKD的Phase 1b MAD试验第二组患者的阳性顶线数据，显示2 mg/kg剂量下尿多囊蛋白水平与肾脏体积和功能的改善相关[3] - 公司完成了第三组患者的入组，预计2024年中期公布顶线数据[5] - 公司计划在2024年第二季度启动第四组患者的筛选，并计划将样本量增加至30名患者[6] - 公司预计2024年将公布第三组患者的顶线数据，并启动第四组患者的试验[2] 融资与财务状况 - 公司完成了1亿美元的私募融资，预计将现金跑道延长至2026年上半年[2][9] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为2380万美元[9] - 2023年第四季度研发费用为580万美元，全年研发费用为2120万美元[10] - 2023年第四季度净亏损为810万美元，全年净亏损为3000万美元[12] 监管与战略规划 - 公司与FDA成功举行了Type D会议，讨论了RGLS8429的加速批准路径[7]