财务状况 - 公司截至2024年3月31日的现金、现金等价物和投资总额为1.077亿美元[86] - 公司自成立以来通过股权和可转换债券销售筹集了5.301亿美元，通过合作获得了1.018亿美元，并通过贷款获得了1980万美元的净收益[86] - 2024年第一季度净利息和其他收入为35.7万美元，同比增长55%，主要由于现金等价物和投资的利息收入[108] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为1.077亿美元，2024年3月通过私募融资筹集了9390万美元[109] - 2024年第一季度经营活动净现金流出为874.2万美元，同比增长7.7%，主要由于净亏损增加[115] - 2024年第一季度投资活动净现金流出为7854.4万美元，主要用于购买7830万美元的美国国债[116] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为9310.5万美元，主要由于私募融资获得的9390万美元净收益[117] - 截至2024年3月31日，公司Term Loan未偿还本金为60万美元，利率为浮动利率，最低为8.95%[121] - 公司预计未来12个月内现有资金足以支持运营，但未来可能需要通过股权或债务融资筹集更多资金[110] - 公司未来资本需求难以预测，将取决于临床试验进展、产品管线数量、合作安排、监管审批成本等因素[111] 研发进展 - 公司的主要产品候选RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD），已进入1b期临床试验[81][88] - RGLS8429在1b期临床试验中显示出良好的耐受性，未报告严重不良事件，且在2mg/kg剂量下显示出更高的生物活性[91] - 公司计划在1b期临床试验的第4组中探索300mg固定剂量的RGLS8429，并增加样本量至30名患者[92] - 公司已与FDA讨论了RGLS8429的加速批准途径，并确认了基于单一关键2期研究的加速批准潜力[94] - 公司自成立以来已累计投入约4.368亿美元的研发费用[98] - 公司目前将大部分研发资源集中在ADPKD项目上[97] - 公司正在探索针对肝脏、肾脏和中枢神经系统等目标器官的选择性递送策略[95] - 公司预计将在2024年中期公布1b期临床试验第3组的顶线数据[93] - 2024年第一季度研发费用为604万美元，同比增长23%，主要由于临床试验和临床前研究的外部成本增加[106] 管理费用 - 2024年第一季度管理费用为278.6万美元，同比增长14%，主要由于非现金股票薪酬增加[107]