财务表现 - 公司2024年第一季度末现金、现金等价物及投资总额为1.077亿美元，预计现金储备可支持至2026年上半年[1][6] - 公司2024年第一季度净亏损为850万美元，每股亏损0.29美元，相比2023年同期的710万美元亏损有所扩大[7] - 公司2024年第一季度总运营费用为882.6万美元，同比增长19.8%，主要由于研发和行政费用的增加[15] 研发进展 - 公司2024年第一季度研发费用为600万美元，同比增长22.4%，主要由于临床和临床前管线的推进[6] - 公司已完成RGLS8429治疗ADPKD的第三组患者入组，预计2024年中期公布第三组患者的顶线数据[1][3] - 公司于2024年5月启动了RGLS8429的第四组患者入组，该组患者将每两周接受300毫克固定剂量的RGLS8429，持续三个月[3] - 在RGLS8429的第二组患者研究中，14名患者以3:1的比例随机接受2毫克/千克的RGLS8429或安慰剂，结果显示2毫克/千克剂量下生物活性显著增强[4] - 公司基于第二组患者的顶线数据，将第四组患者的样本量增加至最多30名，以进一步研究RGLS8429对ADPKD患者总肾体积的潜在影响[4] - 公司预计2024年中期公布RGLS8429第三组患者的顶线数据，并计划在2024年完成第四组患者的入组和研究[3][9] 融资情况 - 公司2024年3月完成了1亿美元的私募融资，参与方包括Adage Capital Partners、Deep Track Capital等机构投资者[5]