财务表现 - 2024年第一季度总收入为2950万美元，其中TAVALISSE净销售额为2110万美元，REZLIDHIA净销售额为490万美元[1] - 2024年第一季度净亏损为820万美元，较2023年同期的1350万美元有所减少[14] - 2024年第一季度总成本和费用为3650万美元，较2023年同期的3880万美元有所减少[13] - 2024年第一季度总收入为2953.4万美元，同比增长13.3%[64] - 2024年第一季度产品净销售额为2600.3万美元，同比增长9.5%[64] - 2024年第一季度合作合同收入为353.1万美元，同比增长51.9%[64] - 2024年第一季度净亏损为824.7万美元，同比减少39.0%[64] - 2024年第一季度研发费用为602.6万美元，同比减少40.3%[64] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为2844.9万美元，同比增长2.6%[64] - 2024年第一季度每股净亏损为0.05美元，同比减少37.5%[64] 产品销售 - 2024年第一季度TAVALISSE在美国销售了2193瓶，达到自上市以来的最高季度销量[2] - 2024年第一季度REZLIDHIA在美国销售了390瓶，同比增长显著[3] 现金及资产状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及短期投资为4960万美元，较2023年12月31日的5690万美元有所减少[15] - 2024年第一季度现金及短期投资为4955万美元，较2023年底减少13.0%[64] - 2024年第一季度总资产为1.265亿美元，较2023年底增长7.9%[64] - 2024年第一季度股东赤字为3167.1万美元，较2023年底增长10.6%[64] 产品开发与合作 - 公司收购了GAVRETO，预计将在2024年7月将其纳入商业产品组合[6][7] - 公司与MD Anderson和CONNECT合作推进olutasidenib的开发[2] - 公司与CONNECT达成战略合作，评估REZLIDHIA与temozolomide联合治疗IDH1突变的高级别胶质瘤[8][9] - 公司继续推进R289的1b期临床试验，预计2024年底公布初步数据[11] 产品安全性 - REZLIDHIA在复发或难治性AML患者中，16%的患者出现分化综合征，其中8%为3级或4级，1%的患者因此死亡[35] - REZLIDHIA在153名复发或难治性AML患者中，23%出现肝毒性，13%为3级或4级肝毒性[39] - GAVRETO在治疗患者中，12%出现间质性肺病/肺炎，其中3.3%为3级或4级，0.2%为致命反应[48] - GAVRETO治疗患者中，35%出现高血压，18%为3级高血压，8%的患者因高血压中断治疗，4.8%的患者剂量减少[49] - GAVRETO治疗患者中，49%出现AST升高，7%为3级或4级；37%出现ALT升高，4.8%为3级或4级[51] - GAVRETO治疗患者中，4.1%出现≥3级出血事件，其中1例为致命性出血事件[52] - GAVRETO治疗患者中，1.5%出现严重肝毒性反应[51] - GAVRETO治疗患者中，25%以上常见不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽[56] - GAVRETO治疗患者中，2%以上常见3级/4级实验室异常包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、AST升高、ALT升高、校正钙减少、血小板减少、碱性磷酸酶升高、钾升高、钾减少和胆红素升高[56] - GAVRETO治疗患者中，高血压最常见的管理方式为使用抗高血压药物[49]