公司资产情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为1.69353亿美元和1.82185亿美元[15] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为8142.5万美元和1.75334亿美元[15] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.614亿美元，预计可满足超12个月运营和资本需求[27] - 2021年12月31日，公司持有的货币市场基金分类为现金及现金等价物，金额为400万美元[41] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.614亿美元，预计可支撑至少16个月运营[73] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.614亿美元[96] - 基于当前运营计划，公司现有现金、现金等价物和有价证券预计至少可支持未来16个月的运营费用和资本支出需求[130] 公司亏损情况 - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司净亏损分别为1449.8万美元和1327.5万美元[18] - 公司自成立以来持续亏损，2022年和2021年第一季度净亏损分别为1450万美元和1330万美元，截至2022年3月31日累计亏损1.085亿美元[73] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为1450万美元和1330万美元，截至2022年3月31日累计亏损1.085亿美元[125] - 2022年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.48美元，加权平均流通股数为3031.8405万股；2021年第一季度为0.60美元，加权平均流通股数为2224.4883万股[60] - 公司预计未来将继续产生重大运营亏损，因推进产品管线需大量投入[126] - 公司财务状况和经营成果会因多种因素季度和年度波动，未来可能处于净亏损状态[138][139] 公司现金流情况 - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为1373.1万美元和1192.9万美元[23] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司投资活动净现金使用量分别为8017.8万美元和56.2万美元[23] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1370万美元，较2021年同期的1190万美元增加[104][105] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为8020万美元，较2021年同期的60万美元大幅增加[104][106] - 2022年和2021年第一季度融资活动均无现金流入或流出[104][107] 公司费用情况 - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司研发费用分别为764.8万美元和903.7万美元[18] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司一般及行政费用分别为667万美元和378.7万美元[18] - 2022年第一季度基于股份的薪酬研发为72.5万美元，行政为132.9万美元，总计205.4万美元；2021年第一季度研发为16.1万美元，行政为36.1万美元，总计52.2万美元[54] - 2022年第一季度研发费用为764.8万美元，2021年为903.7万美元，减少138.9万美元；一般及行政费用为667万美元，2021年为378.7万美元，增加288.3万美元[88] - 2022年第一季度RLYB211、RLYB212、RLYB116研发费用分别为15.6万美元、249.1万美元、61.8万美元，较2021年分别减少58.7万美元、141.8万美元、197.5万美元；RLYB114为122.7万美元，较2021年增加121.7万美元[90] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因临床开发成本上升及相关风险和不确定性[82] - 2022年第一季度一般及行政费用为670万美元，较2021年同期的380万美元增加290万美元[91] - 2022年第一季度其他收入净额为20万美元，2021年同期不显著[93] 公司股权融资情况 - 2021年8月，公司完成首次公开募股，发行713万股普通股，总收益9270万美元，净收益约8300万美元[26] - 2021年8月公司完成首次公开募股，发行713万股普通股，总收益9270万美元，净收益约8300万美元[49] - 公司成立以来主要通过股权融资运营，IPO前获约1.825亿美元股权融资，2021年8月IPO发行713万股普通股，净收益约8300万美元[72] - 公司成立至首次公开募股前，通过股权融资获得约1.825亿美元，2021年8月首次公开募股获得净收益约8300万美元[95] 公司租赁相关情况 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2016 - 02租赁准则，确认约70万美元的使用权资产和相应租赁负债[34] - 截至2022年3月31日，公司经营租赁加权平均折现率为4.00%，加权平均剩余租赁期限为3.3年[43][44] - 截至2022年3月31日，经营租赁使用权资产为65.7万美元，租赁负债为66.5万美元[45] - 2022年3 - 12月、2023 - 2025年经营租赁未来最低租赁付款额分别为12.8万、20万、23万、15.6万美元[45] 公司金融工具及准则采用情况 - 公司将超额现金投资于高评级美国政府支持债券和国债，有价证券分类为可供出售并按公允价值入账[32] - 公司于2022年1月1日采用ASC 2016 - 13金融工具信用损失准则，对合并报表无影响[35] - 截至2022年3月31日，有价证券摊余成本为1.00785亿美元，公允价值为1.00663亿美元，未实现总损失为12.3万美元[36] - 截至2022年3月31日，可供出售债务证券公允价值为1.00663亿美元，处于未实现损失状态的证券公允价值为7000万美元[37] - 截至2022年3月31日，金融资产公允价值计量中，一级输入值的金融资产为1.00663亿美元[40] 公司股票期权及薪酬情况 - 2022年3月31日未行使股票期权为244.9439万股，加权平均行权价格为13.65美元；可行权股票期权为7.8053万股，加权平均行权价格为13.14美元[54] - 2022年第一季度授予股票期权的加权平均授予日公允价值为每股10.96美元，2021年同期未授予[54] - 截至2022年3月31日，未归属股票期权的未确认基于股份的薪酬费用为2170万美元，预计在约3.5年内确认[54] - 2022年第一季度授予股票期权时假设的预期波动率为89.3% - 89.6%，预期期限为5.50 - 6.08年，无风险利率为1.42% - 1.79%，预期股息收益率为0，行权价格为9.91 - 15.04美元[55] - 截至2022年3月31日，未归属限制性股票奖励的未确认基于股份的薪酬费用为550万美元，预计在约2.8年内确认[56] - 截至2022年3月31日，未归属限制性股票单位的未确认基于股份的薪酬费用为110万美元，预计在约2.8年内确认[56] 公司合资企业情况 - 公司持有合资企业REV - I 50%的权益，2022年第一季度未向其提供资金，2021年第一季度提供了50万美元[57] - 2022年和2021年第一季度，公司记录的REV - I损失分配份额分别为40万美元和50万美元[58] - 2022年第一季度合资企业投资损失为40万美元，较2021年同期的50万美元减少10万美元[94] 公司许可权情况 - 公司获得赛诺菲KY1066全球独家权利，需支付300万美元预付许可费，最高4300万美元开发和监管里程碑费用，最高1.5亿美元首个适应症商业里程碑费用，后续三个适应症有一定比例费用及净销售额中高个位数特许权使用费[70] 公司资金需求及融资风险情况 - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，无法筹集资金将对财务状况和业务战略产生负面影响[75] - 公司需大量额外资金推进产品开发和商业化，若无法获得融资，可能无法完成产品开发和商业化[129] - 公司未来资金需求受临床试验进展、监管要求、合作情况等多因素影响[130][134] - 公司可能通过股权发行、债务融资等方式筹集资金，但可能导致股东股权稀释或限制公司运营[132][133][134] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、知识产权等有价值权利，且筹资努力可能分散管理层精力[135] 新冠疫情对公司影响情况 - 新冠疫情可能影响公司临床研究、试验、制造和供应链，导致试验延迟或其他不利影响[76] - 公司未因新冠疫情产生资产减值损失，将继续关注其对业务和财务报表的潜在影响[77] - 新冠疫情可能导致公司临床前研究、临床试验、制造和其他业务运营中断，影响业务和股价[142] 公司财务报告及内部控制情况 - 截至2022年3月31日，公司评估披露控制和程序在合理保证水平上有效[119] - 本季度报告未包含管理层对财务报告内部控制的评估报告和独立注册会计师事务所的鉴证报告，因处于新上市公司过渡期[120] - 公司最近完成的财季内，财务报告内部控制无重大影响的变化[121] 公司法律诉讼情况 - 公司目前未参与可能对业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序[123] 公司运营及产品商业化制约因素情况 - 公司成立于2018年1月，运营历史有限，尚未成功商业化药品[136] - 公司严重依赖RLYB212和RLYB116的成功，目前处于早期临床开发或临床前IND启用活动阶段，尚无商业产品产生收入[147] - 产品候选药物商业化需进行额外临床前和临床开发，获得多司法管辖区监管和营销批准，确保制造供应、产能和专业知识，建立商业组织并进行大量营销工作[153] - 产品候选药物在临床前研究和临床试验过程中可能失败，即使获批也不一定具有商业可行性[150][151] - RLYB212和RLYB116设计为皮下自我给药，若不可行需确定其他配方或给药途径，可能导致临床试验或商业化延迟并增加成本[152] - 公司产品商业化面临多种因素制约，如临床研究、监管授权、资源充足性等[154] - 公司可能因多种原因放弃产品候选物开发，包括临床效果不佳、竞争环境变化等[155] - 公司可能无法成功识别额外的产品候选物，资源有限可能导致决策失误[156] 公司临床研究相关情况 - 临床前研究和临床试验昂贵、耗时且结果不确定，可能导致产品无法获批[159] - 公司临床研究可能因多种事件延迟或受阻，如监管要求、患者招募困难等[161] - 公司与主要研究者的财务关系可能引发FDA质疑，影响产品获批[162] - 临床研究延迟或终止会损害产品商业前景，增加成本并影响收入[163] - 患者招募和留存是临床研究的难题，受多种因素影响，包括疾病罕见性[164] - 公司临床研究在海外面临额外风险，患者招募不足可能导致试验延迟或终止[166] - 公司主要产品候选物RLYB212和RLYB116仍在开发中，无法确定获批时间[161] - 公司Phase 1/2的RLYB211临床试验为单盲试验，难以预测快速血小板清除能否预防FNAIT高风险孕妇同种免疫，也无法保证后续试验能重复有利结果[167] - 公司临床试验公布的中期、“顶线”和初步数据可能随更多患者数据获取或额外分析而改变，且可能与最终数据有重大差异[168] - 公司产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，如RLYB116可能使患者更易感染、引发免疫反应等，影响开发计划[169][170] - 2021年7月公司在德国提交RLYB212的CTA，2021年第四季度在德国启动1期首次人体试验，预计2022年第三季度获得1b期试验概念验证数据[148] 公司产品监管审批相关情况 - 监管机构审批流程漫长、耗时且不可预测，公司若无法获得RLYB212、RLYB116等产品候选药物的监管批准，业务将受重大损害[173] - 大量处于开发阶段的药物中，只有小部分能成功完成监管审批流程并商业化，公司可能因此放弃产品开发，损害业务[174] - 公司未获得任何产品候选药物的监管批准，且可能永远无法获得[175] - 公司拟用FNAIT自然史同种免疫研究的真实世界数据支持RLYB212开发计划和监管提交，但可能不被监管机构接受[177] - 即使产品在美国获批，也不一定能在其他司法管辖区获批和商业化，获批过程可能增加成本和时间[191][192] - 获批产品将面临FDA和其他监管机构的广泛持续监管要求和审查，违规可能面临处罚[193] - 若产品获批后出现未知不良事件或问题，可能导致产品召回、撤市、FDA撤回批准等后果[195] - 若产品超适应症营销或违反相关法规，可能面临执法行动、调查和负面宣传等[194] - 2018年12月22日起美国政府曾有35天的停摆，影响FDA审查和处理监管提交文件的能力[189] - 2020年3月FDA宣布推迟对外国和国内制造工厂的检查，2020年7月宣布恢复部分国内现场检查，2022年初因Omicron变种再次暂停国内检查活动[190] 公司产品市场相关情况 - 公司产品候选药物RLYB212预计用于预防FNAIT，估计美国、加拿大、英国、其他欧洲主要国家和澳大利亚每年超22000例怀孕处于高风险[180] - 公司产品候选药物RLYB116针对的PNH患者在美国约4700人，gMG患者最多60000人[180] - 公司产品候选药物针对罕见病，市场机会可能小于预期，即便获批，也可能因目标人群有限难以实现盈利[180] - 缺乏筛查和诊断测试，确诊罕见病可能需数年，获批产品也可能因难识别患者而无法增加收入[181] - 开发和获批体外诊断或伴随诊断设备耗时且成本高，PMA过程可能需数年或更久[