公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为143,666千美元和182,185千美元，下降约21.14%[14] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为11,723千美元和6,583千美元，增长约78.08%[14] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为131,943千美元和175,602千美元，下降约24.86%[14] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司预付费用和其他资产分别为10009000美元和5535000美元[47] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司应计费用分别为10302000美元和5948000美元[48] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损1.445亿美元[78] - 截至2022年9月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券1.324亿美元[108] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.324亿美元，预计可支撑到2024年第一季度的运营费用和资本支出需求[78] - 截至2022年9月30日的现有现金、现金等价物和有价证券预计足够支撑运营费用和资本支出至2024年第一季度[144] 研发费用关键指标变化 - 2022年第三季度和2021年同期，公司研发费用分别为12,110千美元和4,960千美元，增长约144.15%[17] - 2022年前三季度和2021年同期，公司研发费用分别为29,896千美元和20,815千美元，增长约43.63%[17] - 2022年第三季度研发费用为1210万美元，较2021年第三季度的500万美元增加720万美元，主要因RLYB212和RLYB116开发成本及人员费用增加[93] - 2022年前三季度研发费用为2990万美元，较2021年前三季度的2080万美元增加910万美元[98] - 2022年前九个月研发费用为2990万美元，2021年同期为2080万美元，增加了910万美元[99][100] 净亏损关键指标变化 - 2022年第三季度和2021年同期，公司净亏损分别为18,370千美元和10,196千美元，增长约80.17%[17] - 2022年前三季度和2021年同期，公司净亏损分别为50,451千美元和34,598千美元，增长约45.82%[17] - 2022年第三季度和2021年同期，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.60美元和0.37美元[17] - 2022年前三季度和2021年同期，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为1.65美元和1.44美元[17] - 截至2022年9月30日的九个月，公司净亏损5045.1万美元，2021年同期为3459.8万美元[22] - 2022年和2021年前三季度净亏损分别为5050万美元和3460万美元，2022年和2021年第三季度净亏损分别为1840万美元和1020万美元[78] - 2022年前三季度净亏损为5050万美元，较2021年前三季度的3460万美元增加1590万美元[98] - 公司自成立以来持续亏损，2021年和2020年净亏损分别为4700万美元和2640万美元，2022年和2021年前三季度净亏损分别为5050万美元和3460万美元，2022年和2021年前三个月净亏损分别为1840万美元和1020万美元，截至2022年9月30日累计亏损1.445亿美元[140] 现金流量关键指标变化 - 2022年九个月经营活动净现金使用量为4202万美元，2021年同期为3564.7万美元[22] - 2022年九个月投资活动净现金使用量为8152.4万美元，2021年同期为219.6万美元[22] - 2022年九个月融资活动净现金使用量为7.9万美元，2021年同期为8458.8万美元[22] - 2022年现金及现金等价物净减少12362.3万美元，2021年净增加4674.5万美元[22] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为4200万美元，2021年同期为3560万美元；投资活动净现金使用量为8150万美元，2021年同期为220万美元；融资活动净现金使用量为10万美元，2021年同期为8460万美元[116] 股权相关情况 - 2021年8月公司完成首次公开募股，发行713万股普通股，总收益9270万美元，净收益约8300万美元[25] - 截至2022年9月30日，公司2021年股权计划可发行普通股总数为4699542股，其中1817719股可用于未来发行[54] - 截至2022年9月30日，公司未确认的与未归属股票期权相关的股份支付费用为2060万美元，预计在约3.1年内确认[55] - 2022年9月30日未归属受限股票单位为139,500股，加权平均授予日每股公允价值为11.43美元，未确认股份支付费用为150万美元，预计在约2.5年的加权平均期间内确认[58] - 2021年员工股票购买计划预留291,324股公司普通股，2022年1月1日该计划股份池自动增加321,309股，2022年前九个月未发行股份[59] - 2022年第三季度和前九个月员工股票购买计划的股份支付费用均为6.4万美元[60] - 2021年8月，公司完成首次公开募股，发行7130000股普通股，总收益9270万美元，净收益约8300万美元[49] - 公司自成立至首次公开募股前通过股权融资获得约1.825亿美元，2021年8月首次公开募股获得净收益约8300万美元[105] - 2022年8月公司提交S - 3表格注册声明，可发行最高3亿美元证券，还与Cowen达成销售协议，可出售最高1亿美元普通股[106][107] 经营租赁相关情况 - 2022年公司采用新租赁准则，确认约70万美元使用权资产和相应租赁负债[33] - 截至2022年9月30日，公司经营租赁的加权平均折现率为4.00%，加权平均剩余租赁期限为2.8年[43][44] - 截至2022年9月30日，公司经营租赁使用权资产为569000美元，经营租赁负债总计593000美元，未来最低租赁付款总额为629000美元[45] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，公司经营租赁租金费用分别为51000美元和37000美元；九个月分别为153000美元和91000美元[45] 金融资产相关情况 - 截至2022年9月30日，公司有价证券公允价值为9618.9万美元，其中处于未实现亏损状态的公允价值为7770万美元[37][38] - 截至2022年9月30日，公司按公允价值计量的金融资产总计96189000美元，其中货币市场基金15480000美元、美国国债70876000美元、美国政府机构证券9833000美元[41] - 截至2021年12月31日，公司持有的货币市场基金为400万美元，归类为现金及现金等价物[42] 合资企业相关情况 - 公司在合资企业REV - I中拥有50%的权益，2022年和2021年前九个月分别出资30万美元和200万美元[61] - 2022年和2021年第三季度公司记录的REV - I可分配损失分别为10万美元和30万美元，前九个月分别为90万美元和130万美元[62] - 2022年第三季度合资企业投资损失为10万美元，较2021年第三季度的30万美元减少20万美元[97] - 2022年前九个月合资企业投资损失为90万美元，2021年同期为130万美元[104] 其他费用及收入情况 - 2022年第三季度一般及行政费用为680万美元，较2021年第三季度的500万美元增加170万美元，主要因人员相关成本增加[95] - 2022年第三季度其他收入净额为60万美元，较2021年第三季度的10万美元增加50万美元，主要因有价证券利息收入增加[96] - 2022年前三季度一般及行政费用为2090万美元，较2021年前三季度的1250万美元增加840万美元[98] - 2022年前九个月一般及行政费用为2090万美元，2021年同期为1250万美元，增加了840万美元[101] - 2022年前九个月其他收入净额为120万美元，2021年同期为1.9万美元[103] 产品许可相关情况 - 2022年5月公司获得Sanofi的KY1066全球独家许可，前期支付300万美元，可能需支付最高4300万美元开发和监管里程碑付款及最高1.5亿美元商业里程碑付款[36] - 2022年5月公司获得Sanofi的KY1066全球独家许可，支付300万美元预付款，可能需支付最高4300万美元开发和监管里程碑付款以及最高1.5亿美元商业里程碑付款[121] - 2022年5月公司获得RLYB331全球独家权利，目前正在开展IND使能活动以推进其进入临床开发[73] 产品研发进展 - 公司最先进的项目是预防FNAIT，RLYB211处于1/2期临床试验，RLYB212的1期试验已开展，1b期概念验证研究有积极结果，血小板消除率较安慰剂降低超90%[67][69] - RLYB116用于治疗PNH和gMG，2022年11月1期单剂量递增研究公布积极结果，单次皮下注射100mg后24小时内游离C5降低超99%，预计2023年第一季度开展多剂量递增1期研究[71] - 2021年7月在德国提交RLYB212的CTA，同年第四季度启动一期首次人体试验，预计2023年第一季度获得一期b试验的概念验证数据[161] 公司运营风险及挑战 - 公司作为新兴成长公司可延迟采用部分会计标准，作为较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且上一财年营收低于1亿美元[128][129] - 截至2022年9月30日，公司无表外安排[130] - 管理层评估认为截至2022年9月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[133] - 公司目前未涉及可能对业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序[138] - 公司预计未来将继续产生重大运营亏损，因推进产品临床前和临床开发、扩大研发活动等[141] - 公司需要大量额外资金来支持运营，若无法获得必要融资，可能无法完成产品开发和商业化[143] - 公司预计在推进RLYB212和RLYB116的开发、寻求监管批准和商业化方面将花费大量资金[143] - 公司有义务根据与其他公司的协议支付里程碑和特许权使用费[143] - 公司可能会花费大量资金开发实验室测试和伴随诊断[143] - 公司需要大量额外资金推进产品候选药物的开发和商业化，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集[145] - 若通过未来出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东所有权权益将被稀释[147] - 公司成立于2018年1月，运营历史有限且无药品商业化历史[148] - 公司季度和年度财务结果会因多种因素波动，难以预测[150] - 新冠疫情可能导致公司临床前研究、临床试验、制造和其他业务运营中断，影响业务和股价[154] - 监管机构可能因新冠疫情重新分配资源，影响公司获得监管批准的进程[156] - 目前公司未因疫情产生资产账面价值的减值损失，也未发现需修订财务报表估计的相关事件或情况[157] - 公司严重依赖RLYB212和RLYB116的成功，目前无商业化产品和收入来源，未来成功取决于产品候选药物的开发、获批和商业化[159][160] - 新冠疫情可能导致临床前研究和临床试验延迟或中断，影响公司及时开展研究、获取监管批准和商业化产品候选药物的能力[159] - 新冠疫情对公司制造和供应链的干扰有限，但重大或长期干扰可能对业务、运营或财务结果产生重大影响[159] - 公司为应对新冠疫情对运营做出改变，增加远程办公可能影响生产力、增加网络安全风险，政府进一步限制可能影响运营[159] - 产品候选药物商业化需满足多项因素，若不能及时实现，可能导致产品无法成功商业化，损害公司业务[166][167] - 公司可能无法成功识别额外的产品候选药物，资源分配决策可能导致错过商业机会，影响未来增长和前景[168][169][170] - 临床前研究和临床试验昂贵、耗时且结果不确定，产品候选药物可能无法获得营销批准，公司可能产生额外成本或延迟商业化[171] - 启动临床试验可能面临多种延迟或阻碍因素，包括监管要求、患者招募、数据处理等，可能影响产品候选药物的营销批准和商业化[174][175] - RLYB212和RLYB116的皮下自我给药方式可能不可行，需寻找替代配方或给药途径，可能导致临床试验或商业化延迟和成本增加[164] - 新冠疫情可能增加公司临床试验遇到困难或延迟的可能性[176] - 公司主要候选产品RLYB212和RLYB116处于早期临床开发阶段，完成注册临床试验并获批时间不确定[176] - 临床试验患者招募和留存困难，受试验设计、患者群体等多因素影响[179][180] - 公司因专注罕见病，识别和招募临床试验患者可能有困难，RLYB116面临竞争[181] - 临床前研究和试验结果可能与后期试验不同，中期数据可能改变[183][184] - 公司产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，影响开发和获批[186] - 产品获批后发现不良副作用，可能导致监管撤销批准等负面后果[188] - FDA、EMA等监管