财务数据关键指标变化 - 资产负债相关 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为19,158千美元，较2022年12月31日的56,958千美元有所下降[17] - 截至2023年9月30日，公司可交易证券为102,226千美元，较2022年12月31日的112,036千美元有所下降[17] - 截至2023年9月30日，公司总资产为133,194千美元，较2022年12月31日的180,435千美元有所下降[17] - 截至2023年9月30日，公司总负债为9,613千美元，较2022年12月31日的11,118千美元有所下降[17] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为123,581千美元，较2022年12月31日的169,317千美元有所下降[17] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.214亿美元，预计可满足超12个月运营和资本需求，但不足以支持产品获批[30] - 截至2023年9月30日，公司有价证券公允价值为1.0839亿美元，2022年12月31日为1.28665亿美元[34] - 截至2023年9月30日，公司预付费用和其他流动资产为1103.8万美元，2022年12月31日为1050.2万美元[35] - 截至2023年9月30日，公司应计费用为872.1万美元，2022年12月31日为944.9万美元[36] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物期末余额为1915.8万美元，期初余额为5695.8万美元；2022年期末余额为5171.1万美元，期初余额为17533.4万美元[27] - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.214亿美元[101] 财务数据关键指标变化 - 费用及收入相关 - 2023年前三季度研发费用为37,620千美元，高于2022年同期的29,896千美元[19] - 2023年前三季度总运营费用为57,820千美元，高于2022年同期的50,793千美元[19] - 2023年前三季度净亏损为54,322千美元，高于2022年同期的50,451千美元[19] - 2023年前三季度利息收入为4,699千美元，高于2022年同期的892千美元[19] - 2023年前三季度加权平均流通普通股为40,382,625股，高于2022年同期的30,562,723股[19] - 2023年第三季度和前九个月股份支付费用分别为263.4万美元和837.1万美元，2022年同期分别为250.4万美元和720.5万美元[44] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为4860万美元，2022年同期为4200万美元，增长主要因研发费用增加和200万美元可退还预付款项[109][110] - 2023年前九个月投资活动净现金流入为1070万美元，2022年同期净现金使用量为8150万美元，增长源于高评级债务证券到期收益[109][111] - 2023年前九个月融资活动净现金流入为10万美元，2022年同期净现金使用量为10万美元[109][112] - 2023年前九个月现金及现金等价物净减少3780万美元，2022年同期净减少1.23623亿美元[109] - 2023年第三季度研发费用为1330万美元，2022年同期为1210万美元，增加120万美元[89] - 2023年第三季度一般及行政费用为610万美元，2022年同期为680万美元，减少70万美元[90] - 2023年第三季度其他收入净额为160万美元，2022年同期为60万美元，增加100万美元[91] - 2023年前三季度研发费用为3760万美元，2022年同期为2990万美元，增加770万美元[94] - 2023年前三季度一般及行政费用为2020万美元，2022年同期为2090万美元，减少70万美元[95] - 2023年前三季度其他收入净额为490万美元，2022年同期为120万美元，增加370万美元[96] - 2023年第三季度合资企业投资损失为60万美元，2022年同期为10万美元[92] - 2023年前三季度合资企业投资损失为140万美元，2022年同期为90万美元[97] - 2023年第三季度和前九个月净亏损分别为1840万美元和5430万美元，2022年同期分别为1840万美元和5050万美元；截至2023年9月30日，累计亏损2.15亿美元[74] - 公司2022年和2021年净亏损分别为6670万美元和4700万美元，2023年和2022年前九个月净亏损分别为5430万美元和5050万美元[131] - 截至2023年9月30日，累计亏损2.15亿美元[131] 财务数据关键指标变化 - 股权相关 - 2021年8月公司IPO发行713万股普通股，总收益9270万美元，净收益约8300万美元[37] - 2022年11月公司后续发行筹集总收益5480万美元，净收益约5080万美元[38] - 2021年股权奖励计划初始预留5440344股，2023年和2022年1月1日分别自动增加1891868股和1606549股，截至2023年9月30日可发行6767875股，其中2224983股可用于未来发行[45] - 截至2023年9月30日九个月，股票期权授予2017183股，行使价6.51美元，未行使期权4332517股，加权平均行使价9.98美元[46] - 2023年和2022年前九个月授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为每股4.93美元和9.99美元，截至2023年9月30日，未归属股票期权的未确认股份支付费用为1920万美元，预计在约2.6年内确认[46] - 2023年和2022年前九个月授予股票期权的预期波动率分别为88.38% - 92.27%和89.31% - 91.62%，无风险利率分别为3.58% - 4.52%和1.42% - 2.94%[47] - 2021年员工股票购买计划初始预留291324股，2023年和2022年1月1日分别自动增加378373股和321309股，截至2023年9月30日可用于未来发行的股份为908738股，2023年前九个月发行43423股[49] - 自成立至首次公开募股（IPO）前，公司通过股权融资获得约1.825亿美元；2021年8月IPO，发行713万股普通股，净收益约8300万美元；2022年11月完成后续发行，净收益约5080万美元[72][73] 财务数据关键指标变化 - 每股收益相关 - 2023年第三季度和前九个月基本和摊薄后每股净亏损分别为0.45美元和1.35美元，2022年同期分别为0.60美元和1.65美元[54] 业务线数据关键指标变化 - 合资企业相关 - 公司在合资企业RE Ventures I, LLC中拥有50%的权益，2023年前九个月和第三季度分别出资150万美元和80万美元，2022年前九个月出资30万美元，第三季度未出资[51] - 2023年前九个月和第三季度，公司记录的REV - I损失分配份额分别为140万美元和60万美元，2022年同期分别为90万美元和10万美元[52] 业务线数据关键指标变化 - 产品研发进展相关 - RLYB212在2023年第一季度的1b期研究中取得概念验证，皮下注射可使HPA - 1a阴性受试者中输注的HPA - 1a阳性血小板快速完全消除，两个剂量组均达到平均血小板消除半衰期降低≥90%的标准[59] - 公司预计2024年下半年启动RLYB212的2期剂量确认研究，完成该研究并与监管机构协商后，将启动3期注册研究[61] - 公司正在进行FNAIT自然史同种免疫研究，计划筛选多达30000名孕妇，预计到2023年底在该研究中筛选约7600名女性[62][63] - RLYB116的1期多次递增剂量研究正在推进，预计2023年第四季度报告该研究的初始数据[65] - 2023年9月公布的RLYB116的1期首次人体单剂量递增临床研究数据显示，100mg和300mg两个较高剂量单剂量给药后，最大暴露量分别大于1µM和3µM，游离C5浓度降低超过99%[66] - 2023年第一季度，公司宣布RLYB212的1b期研究取得概念验证，预计2024年下半年启动2期剂量确认研究[151] - 公司于2021年9月启动FNAIT的全球自然史研究，以及RLYB212和RLYB116的临床试验，可能因COVID - 19导致筛查延迟[162] 公司运营及风险相关 - 公司作为新兴成长公司可延迟采用某些会计准则，选择不“退出”延长过渡期[119] - 公司为较小报告公司，非关联方持股市值低于7000万美元且上一财年营收低于1亿美元[121] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司无表外安排[122] - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[124][125] - 最近完成的财季内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[126] - 公司目前未参与可能对业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序[129] - 基于当前运营计划，公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支撑运营费用和资本支出至2025年第一季度[136] - 公司预计未来将继续产生重大运营亏损，推进产品管线需大量额外资金[132,134] - 公司产品候选药物需额外临床前和/或临床开发、多司法管辖区监管批准等才能产生销售收入[133] - 公司未来资金需求取决于临床试验进展、监管要求、产品制造供应等诸多因素[137] - 公司可能通过股权发行、债务融资等方式筹集额外资金，但可能面临无法按可接受条款筹集资金的风险[139] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释、限制公司运营或需放弃技术或产品候选药物权利[140,141] - 公司成立于2018年1月，运营历史有限，尚未成功商业化任何产品[143] - 公司季度和年度财务结果可能波动，难以预测且可能低于预期[145] - 公司历史上产生大量净运营亏损（NOLs），2017年12月31日后产生的联邦NOLs一般无到期限制，扣除通常限于当年应纳税所得额的80%，但2021年1月1日前因《CARES法案》不受此限[149] - 公司有大量联邦和州的研发及其他税收抵免结转，可能未使用就过期，无法抵消未来所得税负债[149] - 若公司发生“所有权变更”，使用变更前NOLs和税收抵免结转抵消未来应纳税所得额的能力将受限，所有权变更指至少持有公司5%股份的股东或股东集团在特定测试期内持股比例较最低持股比例增加超50个百分点[149] - 公司主要依赖RLYB212和RLYB116的成功，目前无商业产品产生收入，未来成功很大程度取决于产品候选药物的开发、获批和商业化[150] - COVID - 19可能导致公司临床研究和试验延迟、数据收集困难、参与者和研究者不遵守协议等问题，影响产品开发和商业化[162] - COVID - 19对公司制造和供应链目前影响有限，但重大或长期中断可能对业务、运营或财务结果产生重大影响[162] - 公司因COVID - 19调整运营，增加远程办公，可能影响生产力、增加网络安全风险，政府进一步限制可能负面影响运营[164] - 公司通过合作、收购或授权引进针对已验证生物学的产品候选药物来拓展产品线，若失败可能对业务造成重大损害[169] - 公司研发新产品候选药物需大量资源，资源分配决策可能导致错过商业产品或市场机会[170] - 临床前研究和临床试验成本高、耗时长、结果不确定，可能导致产品开发和商业化延迟或失败[172] - 公司临床研究可能因监管要求、患者招募、数据分析等问题导致延迟或无法完成[173][174] - 公司主要产品候选药物RLYB212和RLYB116处于早期临床开发阶段，无法确定完成开发、提交申请和获批时间[176] - 公司与临床试验主要研究者的财务关系可能引发利益冲突，影响FDA对数据的信任和产品获批[177] - 临床试验延迟或终止会损害产品商业前景，增加成本，减缓开发和获批进程，降低产品竞争力[178] - 患者招募和保留是临床试验的关键，公司可能因专注罕见病、竞争等因素遇到困难[179][180] - 美国以外地区开展临床试验面临建立关系、标准差异、法规要求等额外风险[181][182][183] - 临床研究结果可能无法预测后期试验结果，中期数据可能与最终数据不同[184][185] - 公司开发的产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，影响临床开发、获批和销售[186] - 产品候选药物可能出现副作用，影响开发、患者招募、临床试验及公司声誉等[187][188] - 监管机构审批流程漫长、耗时且不可预测，公司可能无法获得产品候选药物的监管批准[189][190][191] - 监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝批准产品候选药物，或要求进行额外测试[194] - 公司从未获得产品候选药物的营销批准，FDA可能拒绝接受或批准申请，要求进行额外研究[196] - 公司估计每年美国、加拿大、英国、其他欧洲主要国家和澳大利亚有超22000例怀孕处于FNAIT高风险[197] - 公司估计美国约有4700名PNH患者和最多60000名gMG患者[197] - 产品候选药物若获批，市场机会可能小于预期，因针对罕见病，需获显著市场份额才能盈利[197]