财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度末现金头寸为9.159亿美元，反映私募融资4亿美元[3] - 2024年第一季度合作收入为350万美元，2023年第一季度为220万美元[4][5] - 2024年第一季度研发费用为6680万美元，2023年第一季度为4780万美元[5] - 2024年第一季度一般及行政费用为1390万美元，2023年第一季度为1210万美元[7] - 2024年第一季度运营亏损为7718.7万美元，2023年第一季度为5759.6万美元[12] - 2024年第一季度净亏损为6885.5万美元，2023年第一季度为5239.4万美元[12] 业务线试验进展 - 2024年第二季度将启动del - desiran治疗成人DM1的全球3期HARBOR™试验[3] - 2024年第二季度将分享FORTITUDE™试验约一半参与者的初步数据[3] - 2024年下半年将分享EXPLORE44™试验5mg/kg队列数据[3] 业务线疗法认定 - 公司获得FDA授予del - desiran治疗DM1的突破性疗法认定[2]