财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为5.954亿美元，2023年筹集了1.605亿美元，其中与百时美施贵宝合作获约1亿美元，“随行就市发行”计划获6050万美元[8] - 2023年第四季度合作收入为220万美元，2022年同期为280万美元；2023年全年合作收入为960万美元，2022年全年为920万美元[12] - 2023年第四季度研发费用为5280万美元，2022年同期为4560万美元；2023年全年研发费用为1.91亿美元，2022年全年为1.504亿美元[12] - 2023年第四季度一般及行政费用为1610万美元，2022年同期为1040万美元；2023年全年一般及行政费用为5420万美元，2022年全年为3770万美元[12] 业务合作情况 - 2023年11月，公司宣布与百时美施贵宝扩大全球许可和研究合作，专注多达五个心血管靶点的发现、开发和商业化，百时美施贵宝将预付1亿美元，潜在累计里程碑付款最高达22亿美元[6] 产品临床进展 - 2023年12月，AOC 1044在健康志愿者中的积极数据显示，在治疗可进行外显子44跳跃的杜氏肌营养不良症突变（DMD44）的1/2期EXPLORE44™临床试验中，实现前所未有的肌肉递送和高达1.5%的外显子跳跃[9] 产品未来计划 - 公司计划于2024年年中启动AOC 1001针对1型强直性肌营养不良症（DM1）成人患者的全球3期HARBOR™试验[1][2][4] - 公司将于2024年3月4日分享AOC 1001在DM1患者中的MARINA - OLE™试验的长期疗效和安全性数据的首次观察结果[1][4] - 公司计划于2024年第二季度分享AOC 1020在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的1/2期FORTITUDE™试验中约一半研究参与者的初步数据[9] - 公司计划于2024年下半年分享AOC 1044在DMD44患者的1/2期EXPLORE44™试验的5mg/kg队列数据[9]