公司临床研究进展 - 公司在PMM的开放标签1b期研究中，患者12分钟步行测试平均距离增加104.4米，体重调整后峰值VO₂平均增加1.7 mL/min/kg[38] - 公司STRIDE研究于2023年3月完成213名患者入组，超200名目标，预计2023年第四季度公布topline结果，2024年上半年可能提交新药申请[38] - 公司STRIDE AHEAD研究已入组超100名患者，超50名患者已达到6个月研究期，2023年第二季度开始纳入nDNA缺陷患者[38] - 公司LC - FAOD的开放标签1b期研究共入组24名患者，LCHAD和CPT2组12分钟步行测试较基线分别改善73.7米和51.9米[39] - 公司FORWARD研究有58名患者参与，包括LCHAD缺陷16名、CPT2缺陷30名、VLCAD缺陷12名[39] 公司许可协议费用情况 - 公司2017年12月签订许可协议，支付初始许可费300万美元，发行576,443股普通股，截至2023年3月31日已支付开发和监管里程碑付款200万美元[40] 公司费用指标变化 - 公司2023年第一季度研发费用为1099.1万美元，2022年同期为927.8万美元[44] - 公司2023年第一季度临床和监管费用为605.7万美元，2022年同期为471.1万美元[44] - 公司2023年第一季度合同制造成本为202.8万美元，2022年同期为233.9万美元[44] - 公司预计未来研发和一般行政费用将大幅增加[44][46] - 2023年第一季度研发费用为1100万美元，较2022年同期的930万美元增加170万美元[48] - 2023年第一季度一般及行政费用为510万美元，较2022年同期的370万美元增加140万美元[49] 公司资金状况 - 截至2023年3月31日，公司可用现金、现金等价物和短期投资约为9380万美元[51] - 截至2023年3月31日，公司通过ATM机制出售约50万股普通股，加权平均价格为每股2.48美元，总收益为120万美元[51] - 2023年5月，公司完成公开发行，出售790.625万股普通股，每股价格8美元，净收益约5820万美元[51] - 2023年5月，公司完成私募配售，出售62.5万股普通股给Abingworth，每股价格8美元，净收益约470万美元[51] 公司现金流量指标变化 - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为900万美元，2022年同期为900万美元[54] - 2023年第一季度投资活动提供净现金1850万美元，2022年同期为540万美元[55] - 2023年第一季度融资活动提供净现金100万美元，2022年同期可忽略不计[56] 公司亏损情况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损1.518亿美元，2023年第一季度净亏损1510万美元[52]