公司产品临床研究进展 - 公司领先候选产品mavodelpar治疗PMM的开放标签1b期研究中，患者12分钟步行测试平均增加104.4米，体重调整后峰值VO2平均增加1.7 mL/min/kg[40] - 治疗PMM的关键2b期STRIDE研究于2023年3月完成213名患者入组，超200名目标，预计2023年第四季度公布topline结果，2024年上半年可能提交新药申请[40] - 治疗PMM的STRIDE AHEAD研究已入组超130名患者，超90名患者达到至少6个月长期安全暴露，2023年第二季度开始筛查核DNA缺陷患者[40] - 治疗LC - FAOD的开放标签1b期研究共入组24名患者，LCHAD和CPT2组12分钟步行测试较基线分别改善73.7米和51.9米[41] - 治疗LC - FAOD的FORWARD研究有58名患者参与，包括16名LCHAD缺陷、30名CPT2缺陷和12名VLCAD缺陷患者[41] 公司许可协议情况 - 2017年12月公司与vTv Therapeutics签订许可协议，支付300万美元初始许可费并发行576,443股普通股，最高需支付6450万美元开发和监管里程碑付款及3000万美元销售里程碑付款，截至2023年6月30日已支付200万美元开发和监管里程碑付款[42] 公司费用情况 - 2023年第二季度研发费用为1440万美元，2022年同期为813.2万美元；2023年上半年研发费用为2538.9万美元，2022年同期为1741万美元[45] - 预计未来研发费用将大幅增加，受临床试验和临床前研究范围、进度、费用等多种因素影响[45] - 预计未来一般及行政费用将增加以支持公司基础设施增长和商业开发活动[47] - 2023年第二季度研发费用1440万美元，较2022年同期810万美元增加630万美元；一般及行政费用660万美元，较2022年同期430万美元增加230万美元；净亏损1950万美元，较2022年同期1230万美元增加720万美元[48] - 2023年上半年研发费用2540万美元，较2022年同期1740万美元增加800万美元；一般及行政费用1180万美元，较2022年同期800万美元增加370万美元；净亏损3460万美元，较2022年同期2530万美元增加930万美元[50] 公司其他收入情况 - 其他收入包括现金、现金等价物和短期投资的利息收入[47] 公司资金状况 - 截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.427亿美元[51] - 2022年5月公司与SVB Securities LLC签订股权发售协议，截至2023年6月30日已出售约50万股普通股，加权平均价格为每股2.48美元，总收益120万美元，剩余发售额度约1880万美元[51] - 2023年5月公司完成公开发行，出售790.625万股普通股，每股价格8美元，扣除承销折扣和佣金及发行费用后，净收益约5890万美元[51] - 2023年5月公司完成私募配售，向Abingworth出售62.5万股普通股，每股价格8美元，扣除顾问费和其他费用后，净收益约470万美元[51] 公司累计亏损情况 - 自成立至2023年6月30日，公司累计亏损1.713亿美元[52] 公司现金流情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为2520万美元，投资活动净现金使用量为5050万美元，融资活动净现金流入为6480万美元[56] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2100万美元，投资活动净现金流入为1450万美元，融资活动净现金流入微不足道[56] 公司资金筹集计划 - 管理层计划通过股权或债务融资等方式筹集额外资金，以缓解持续经营的风险[53]