临床试验进展 - 公司完成PMM患者mavodelpar的1b期开放标签研究，患者12分钟步行测试平均增加104.4米，体重调整后峰值VO2平均增加1.7 mL/min/kg[83] - 公司开展的STRIDE研究已完成213名患者入组，超过200名的目标，预计2023年12月公布顶线数据[84] - 公司开展的STRIDE AHEAD研究中，超65名患者已接受超过52周的给药治疗，2023年11月对首例nDNA缺陷PMM患者给药[86] - 公司完成LC - FAOD成人患者mavodelpar的1b期开放标签研究，共入组24名患者，LCHAD和CPT2组12分钟步行测试分别比基线改善73.7米和51.9米[90] - 公司完成的LC - FAOD FORWARD研究，共有58名患者参与[92] 许可协议及里程碑付款 - 2017年12月公司与vTv Therapeutics签订许可协议，支付300万美元初始许可费并发行576,443股普通股[94] - 截至2023年9月30日，公司已支付200万美元开发和监管里程碑付款，需支付的开发和监管里程碑付款最高达6450万美元，销售里程碑付款最高达3000万美元[95] 费用及亏损情况 - 2023年第三季度研发费用为1362.2万美元，2022年同期为993.8万美元；2023年前九个月研发费用为3900.9万美元，2022年同期为2734.8万美元[98] - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将大幅增加[98][102] - 2023年第三季度研发费用为1362.2万美元，较2022年同期的993.8万美元增加368.4万美元；一般及行政费用为726.6万美元，较2022年同期的390.2万美元增加336.4万美元；净亏损为1919.6万美元，较2022年同期的1300.7万美元增加618.9万美元[104] - 2023年前三季度研发费用为3900.9万美元，较2022年同期的2734.8万美元增加1166.1万美元；一般及行政费用为1903.8万美元，较2022年同期的1193.8万美元增加710万美元；净亏损为5383.4万美元，较2022年同期的3835.5万美元增加1547.9万美元[109] 其他收入说明 - 公司其他收入为现金、现金等价物和短期投资的利息收入[103] 资金状况 - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.256亿美元[113] 股权交易情况 - 2022年5月至2023年9月30日，公司通过2022年ATM融资工具出售约50万股普通股，加权平均价格为每股2.48美元，总收益为120万美元，剩余额度约为1880万美元；2023年11月终止该协议[114] - 2023年5月，公司完成公开发行，出售790.625万股普通股，每股价格8美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约为5890万美元[115] - 2023年5月，公司完成私募配售，向Abingworth出售62.5万股普通股，每股价格8美元，扣除顾问费和其他费用后，净收益约为470万美元[116] - 2023年10月30日，公司以每股7.64美元的价格从vTv Therapeutics回购57.6443万股普通股，总购买价格约为440万美元[117] - 2023年11月，公司与Leerink签订2023年ATM融资工具协议，可酌情出售最高达1亿美元的普通股，尚未出售[118] 现金流量情况 - 2023年前三季度，经营活动净现金使用量为4392.9万美元，投资活动净现金使用量为2925.4万美元，融资活动净现金流入为6499.3万美元[124] 持续经营能力及计划 - 管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问，计划通过股权或债务融资等方式筹集额外资金，并可推迟部分商业开发活动[122]