业务线临床试验进展 - 公司正在进行KPI - 012用于PCED的2b期CHASE试验患者招募，目标是在2024年底公布topline数据[1][5] 业务线市场规模 - 美国PCED和LSCD的估计发病率均约为100,000例患者[5][6] 财务数据现金及现金等价物 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4850万美元，2023年12月31日为5090万美元[8] 财务数据费用指标 - 2024年第一季度，公司G&A费用为540万美元，2023年同期为600万美元[11] - 2024年第一季度，公司R&D费用为640万美元，2023年同期为400万美元[11] 财务数据亏损指标 - 2024年第一季度，公司运营亏损为1190万美元，2023年同期为1170万美元[11] - 2024年第一季度，公司净亏损为1180万美元，合每股4.20美元，2023年同期净亏损为1450万美元，合每股6.99美元[11] 财务数据加权平均股数 - 2024年第一季度计算每股净亏损的加权平均股数为280万股，2023年同期为210万股[11] 财务数据总资产 - 截至2024年3月31日，公司总资产为5303.3万美元，2023年12月31日为5594.9万美元[15] 财务数据总股东权益 - 截至2024年3月31日，公司总股东权益为666.1万美元，2023年12月31日为750.4万美元[15]