公司项目管线情况 - 公司目前有两个临床阶段项目和三个临床前阶段项目，预计未来扩大管线[73] PGN - EDO51项目进展 - 2022年第三季度完成PGN - EDO51在健康志愿者中的1期临床试验，单剂量下外显子跳跃水平最高[74] - 2024年1月启动CONNECT1研究并完成首批5mg/kg剂量队列患者入组，预计年中公布初步数据[75] - 2024年2月获MHRA批准启动CONNECT2研究，该研究与CONNECT1研究数据或支持PGN - EDO51加速审批[76] - 2024年3月PGN - EDO51获FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定[76] 公司融资情况 - 2022年5月IPO，总收益约1.229亿美元，净收益1.102亿美元[80] - 2024年2月ATM计划和后续发行，净收益8630万美元[82] - 自2018年1月成立至2024年3月31日，公司通过出售普通股和可转换优先股获得总计1.639亿美元资金；2022年5月，首次公开募股获得1.229亿美元资金[104] - 2023年6月16日，公司向美国证券交易委员会提交的S - 3表格货架注册声明生效，涵盖最高3亿美元的证券发行[105] - 2024年2月5日，公司通过ATM计划出售100万股普通股，净收益990万美元；2月9日，后续发行753万股普通股，净收益7640万美元[106][107] 公司财务关键指标（截至2024年3月31日） - 截至2024年3月31日，净亏损1800万美元，现金等资产1.752亿美元，累计亏损1.995亿美元[84] - 截至2024年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.752亿美元，预计现有资金可支持运营至2026年[108] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券受美国利率变化影响，但短期投资使假设的100个基点利率变动不会对财务结果产生重大影响[118] - 截至2024年3月31日，公司现金和货币市场账户存于美国三家金融机构和英国一家金融机构，存款有时可能超过保险限额[119] 公司费用及亏损对比（2024年第一季度与2023年同期） - 2024年第一季度研发费用1473.2万美元，高于2023年同期的1436万美元[91] - 2024年第一季度研发费用为1473.2万美元，较2023年同期的1436万美元增加37.2万美元；一般及行政费用为506.6万美元，较2023年同期的367.1万美元增加139.5万美元；总运营费用为1979.8万美元，较2023年同期的1803.1万美元增加176.7万美元[99] - 2024年第一季度净亏损为1802万美元，较2023年同期的1631.9万美元增加170.1万美元；所得税费用连续两个季度为零[99] 公司现金流量对比（2024年第一季度与2023年第一季度） - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2253.2万美元，投资活动净现金使用量为1129.2万美元，融资活动净现金流入为8696.7万美元[111] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为1542.2万美元，投资活动净现金使用量为118.1万美元，融资活动净现金流入为13万美元[111]