细胞治疗产品研发 - 公司基于新型细胞工程平台开发细胞治疗产品,旨在解决多种疾病的未满足医疗需求[30] - 公司目前有4个正在进行或即将启动的临床试验,涉及B细胞恶性肿瘤、B细胞介导的自身免疫性疾病和1型糖尿病等[31] - 初期临床数据显示,公司的SC291产品在B细胞恶性肿瘤患者中表现良好,未观察到严重不良反应,有3例患者达到部分缓解[32,33] - 数据支持SC291产品中的免疫逃逸细胞在体内能够逃避患者免疫系统的攻击,为进一步剂量递增和扩大试验提供依据[33] - 公司决定将研发重点集中于利用免疫逃逸技术的体外细胞治疗产品,预计未来几年将投入大量资源推进这一领域[34] 公司技术平台 - 公司拥有广泛的基因修饰能力,可以敲除、插入、修改、破坏和控制基因表达[41] - 公司正在开发一种名为"hypoimmune"的技术,通过基因修饰来降低细胞的免疫原性,使之能够在不需要长期免疫抑制的情况下移植到患者体内[68] - 公司正在利用胚胎干细胞(ESCs)、诱导多能干细胞(iPSCs)和供体来源的细胞作为异体细胞的来源[63] - 公司正在与华盛顿大学、加州大学旧金山分校等机构合作,开发用于创造"hypoimmune"细胞的基因编辑和基因插入技术[58] 临床试验进展 - 公司正在开展一项由专家团队进行的首次人体试验,评估使用"hypoimmune"技术修饰的异体胰岛细胞移植治疗1型糖尿病,预计2024年将公布试验数据[54] - 公司已开展一系列实验,在不同复杂程度的免疫系统模型中移植无差异小鼠和非人灵长类动物的"免疫隐藏"细胞[71][72][73][74][76][77][78][79][80][81] - 公司的hypoimmune技术有潜力解决体外疗法持久性的根本限制，从而释放一系列潜在颠覆性疗法[85] - 公司正在研究使用抗CD47抗体作为安全开关,以在必要时有针对性地消除体内的hypoimmune细胞[86][87][88] 异基因CAR-T细胞疗法 - 公司的异基因T细胞项目有机会进行多基因编辑,可能允许对T细胞功能进行有意的修饰,并提高针对实体瘤的靶向特异性[92] - 公司正在开展针对NHL、CLL、B细胞介导的自身免疫疾病的临床试验,评估其CD19定向异基因CAR-T疗法SC291[92] - 公司的异基因CD19 CAR T细胞在小鼠白血病模型中展现持久的肿瘤清除活性,而未修饰的CD19 CAR T细胞最终会被宿主免疫系统排斥[108][109] - 公司SC291产品中的HIP编辑CAR T细胞能够逃避患者的免疫反应,而非HIP CAR T细胞则会引发免疫应答[110][111][112][113] 其他细胞治疗产品 - 公司正在开发用于1型糖尿病的SC451胰岛细胞产品,采用将PSC细胞分化而来的胰岛细胞,并应用hypoimmune技术进行修饰[115][116][118][119] - 公司正在开发一种基于干细胞的神经前体细胞(GPC)治疗产品SC379,用于治疗髓鞘和神经胶质细胞相关疾病[127,128,129,130,131] - 公司已建立了GMP级别的人源干细胞源性胶质前体细胞(hGPCs)生产流程,计划于2025年前开始人体临床试验[134] 知识产权和监管 - 公司获得了哈佛大学的专利权许可,可以在全球范围内独家使用相关专利技术[141] - 公司需要遵守FDA等监管机构的各项法规要求,包括临床试验、生产质量控制等[160-172] - 公司产品需要FDA批准才能上市,FDA提供多种加快审批的计划,如快速通道、突破性疗法等[173][174] - 公司需要遵守其他医疗相关法律,如反回扣法、虚假索赔法等,否则可能面临行政、民事和刑事处罚[182] 公司概况 - 公司自2018年7月成立于美国特拉华州,截至2023年12月31日共有328名员工[186] - 公司于2023年10月宣布战略调整,将重点集中于体外细胞疗法产品候选药物[186] - 公司截至2023年12月31日拥有现金、现金等价物和受限现金137.3百万美元[449] - 公司面临与市场资本化和普通股价格波动相关的风险,以及通胀对成本的影响[450,451,453]