财务表现 - 公司2024年第一季度运营亏损为600万美元，同比增长30%[115] - 公司2024年第一季度净亏损为560万美元，而2023年同期为净收入100万美元[126] - 公司截至2024年3月31日现金余额为130万美元，累计赤字为2.33亿美元[127] - 公司2024年第一季度净现金使用量为404.4万美元，较2023年同期的488万美元有所减少，主要由于推迟支付以保留现金[139] - 公司预计未来将继续产生运营亏损和负现金流，并需要筹集额外资金以支持未来运营，因此存在持续经营能力的重大不确定性[138] 研发费用 - 公司2024年第一季度研发费用为227.9万美元，同比增长32%[115] - 公司2024年第一季度HSCT-TMA临床开发费用为63.3万美元，同比增长233%[116] - 公司2024年第一季度化学、制造和控制费用为71.1万美元，同比增长155%[117] - 公司2024年第一季度其他外部开发费用为30.5万美元，同比下降46%[118] 人员成本 - 公司2024年第一季度人员成本为63万美元，同比下降9%[119] 行政费用 - 公司2024年第一季度一般和行政费用为371万美元，同比增长30%[120] 融资与资金状况 - 公司目前没有未来外部融资的明确承诺，但可能需要通过债务或股权融资、信贷安排或产品候选者的授权来满足未来的现金需求[129] - 2024年5月，公司与现有投资者和董事签订了总额为100万美元的可转换本票[130] - 2024年3月，公司通过私募发行了1,320,614股ADS，每股价格为1.48美元，总收益约为200万美元，净收益为170万美元[131] - 公司现有现金（包括2024年5月本票的100万美元）足以支持运营至2024年5月底，董事会已批准筹集额外资金以支持运营至2024年第三季度合并完成[132] - 如果无法在需要时筹集到额外资金，公司可能无法继续运营，且目前没有产品获批销售，也没有从产品销售中获得收入[132] - 2024年第一季度，公司融资活动提供的净现金为151.4万美元，主要来自2024年3月私募的170万美元净收益[140] - 公司认为影响其融资能力的关键因素包括资本市场的接受度、合并后的整合效果、临床开发活动的结果以及竞争产品的存在[136] - 如果无法在需要时筹集到额外资金，公司可能被迫延迟或终止产品候选者的开发或商业化，或寻求不利的战略合作[134] 临床开发计划 - 公司计划在2024年第三季度召开PAS-nomacopan的预IND会议[109]