公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为2.78908亿美元，较2020年12月31日的2.97925亿美元下降6.4%[13] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.67514亿美元，较2020年12月31日的2.87308亿美元下降7%[13] - 2021年第一季度，公司净亏损1679.3万美元，较2020年同期的1103.9万美元增加52.1%[16] - 2021年第一季度，公司研发费用为991.3万美元，较2020年同期的721.5万美元增长37.4%[16] - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为2013.6万美元，较2020年同期的1077.1万美元增加87%[22] - 2021年第一季度，公司融资活动提供的净现金为54.6万美元，较2020年同期的19.8万美元增加175.8%[22] - 2021年第一季度，公司净亏损为16.8百万美元，2020年同期为11.0百万美元；截至2021年3月31日，累计亏损为127.1百万美元[70][84] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金分别为267.7百万美元和287.5百万美元[83] - 2021年第一季度研发费用为991.3万美元，较2020年同期的721.5万美元增加270万美元，增幅37.4%[121] - 2021年第一季度管理费用为691.4万美元，较2020年同期的452万美元增加240万美元，增幅53.1%[122] - 2021年第一季度其他收入为3.4万美元，较2020年同期的69.6万美元减少66.2万美元，降幅95.1%[120] - 2021年第一季度净亏损为1679.3万美元，较2020年同期的1103.9万美元增加575.4万美元，增幅52.1%[120] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.271亿美元，运营主要靠出售可转换票据、可转换优先股及IPO和后续发行融资3.853亿美元[125][127] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为2.677亿美元，预计可支撑到2024年[126][128] - 2021年第一季度经营活动现金净流出2013.6万美元，2020年同期为1077.1万美元[130] - 2021年第一季度投资活动现金净流出20.4万美元，2020年同期为61万美元[130] - 2021年第一季度融资活动现金净流入54.6万美元，2020年同期为19.8万美元[130] - 2021年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少1979.4万美元，2020年同期为1118.3万美元[130] - 截至2021年3月31日，公司持有现金、现金等价物和受限现金2.677亿美元，2020年12月31日为2.875亿美元，利率假设变动100个基点将影响现金等价物公允价值约270万美元[148] 公司融资与发行情况 - 2020年11月，公司完成后续公开发行，发行并出售287.5万股普通股，净收益为1.049亿美元[27] - 2020年7月，公司提交了最高总发行价为4亿美元的通用暂搁注册声明[26] - 截至2021年3月31日，公司普通股未根据“随行就市”计划进行发售[26] 公司身份相关情况 - 公司将保持新兴成长公司身份直至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收至少达10.7亿美元；被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值于前一年6月30日超过7亿美元）；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券；2024年12月31日[40] - 公司为较小规模报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近完成财年的年收入低于1亿美元，满足特定条件可继续保持该身份[41] - 公司将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件，如年度总收入至少达10.7亿美元、非关联方持有的普通股市值超7亿美元等情况，或至2024年12月31日[145] - 公司为较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年的年收入低于1亿美元[146] 公司租赁相关情况 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2016 - 02租赁准则，记录使用权资产220万美元、经营租赁负债220万美元并消除递延租金3万美元[52] - 2018年8月，公司租赁约23,000平方英尺空间，租期三年，起始年租金90万美元，年租金增长3% [55] - 2018年12月，公司租赁2,485平方英尺空间，初始租期三年，起始年租金20万美元，年租金增长2.5% [56] - 截至2021年3月31日，不可撤销租赁的未来最低租赁付款总额为889千美元，租赁负债现值为868千美元[57] - 截至2020年12月31日，不可撤销租赁的未来最低租赁付款总额为1,183千美元，租赁负债现值为1,146千美元[58] - 截至2021年3月31日，公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限为0.8年，加权平均折现率为7.01%[60] - 2018年8月，公司租赁约23000平方英尺的空间，租期3年，起始年租金0.9百万美元，年租金增长3%[135] - 2018年12月，公司租赁2485平方英尺的空间，租期3年，有2年续租选项，起始年租金0.2百万美元，年租金增长2.5%[136] - 截至2021年3月31日，公司运营租赁义务总计88.9万美元，其中不到1年需支付80.8万美元，1 - 3年需支付8.1万美元[135] 公司金融资产与负债情况 - 2021年3月31日，公司按公允价值计量的金融资产中，现金等价物（货币市场基金）公允价值为267,514千美元，均为第一层次[48] - 2020年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产中，现金等价物（货币市场基金）公允价值为287,308千美元，均为第一层次[48] - 2021年3月31日，应计和其他流动负债为4,614千美元，较2020年12月31日的9,930千美元有所减少[50] 公司费用确认与许可协议情况 - 2020年第一季度，公司为咨询服务确认费用0.02百万美元；2021年第一季度，为科学咨询服务确认费用0.01百万美元[61][62] - 2015年7月，公司与CSHL的许可协议中，授予其164,927股普通股，价值约0.07百万美元，最高潜在里程碑付款约0.9百万美元，需支付年许可维护费0.01百万美元[63] - 2016年4月，公司与南安普顿大学的许可协议中，预付许可费约0.08百万美元，最高潜在里程碑付款约0.6百万美元（截至2021年3月31日）[64] 公司股权与薪酬情况 - 2019年股权奖励计划初始预留2,200,000股普通股，每年自动增加4%；截至2021年3月31日，2014年计划无可发行股份，2019年计划有2,612,512股可发行[65][66] - 2021年第一季度，公司授予员工购买1,022,547股普通股的期权[66] - 截至2021年3月31日，未确认的基于股票的薪酬成本为53.6百万美元，预计在3.53年加权平均期内确认[67] - 2021年和2020年第一季度，基于股票的薪酬费用分别为2,698千美元和754千美元[68] 公司业务运营预期情况 - 公司预计其经营亏损和负现金流在可预见的未来将持续，但现有现金及现金等价物至少可满足未来十二个月的运营和资本支出需求[28] - 公司预计在可预见的未来持续产生净亏损，研发、行政和资本支出将持续增加[85] - 截至2021年3月31日的现有现金、现金等价物和受限现金预计可支持公司运营和资本支出至2024年[87] - 公司尚未有产品获批销售，预计需数年才能从产品销售中获得收入，若获批将产生大量商业化费用[87] - 公司目前无获批销售产品，自成立以来未产生任何收入，若产品获批并商业化，可能从销售中获得收入[110] - 公司目前未从任何产品销售中获得收入，产品候选药物的成功开发和商业化存在不确定性，可能多年无法产生产品收入[155] - 公司有运营亏损历史，预计可预见未来将继续亏损，需额外资金开展研发，否则可能延迟、减少或取消产品开发项目[157] - 公司目前未从产品销售获得收入，产品收入的产生依赖TANGO和候选产品的成功开发和商业化，这可能多年内都不会实现[161] 公司产品研发与临床试验情况 - 公司主要产品候选药物STK - 001用于治疗Dravet综合征，MONARCH研究单升剂量部分10mg、20mg和30mg的入组和给药已完成，预计2021年第三季度公布初步安全和药代动力学数据[93][100] - 2021年2月，MONARCH研究多升剂量部分首位患者以20mg剂量给药[100] - 2021年1月，公司启动STK - 001的SWALLOWTAIL开放标签扩展研究[101] - 2021年3月，英国药品和保健品监管局授权公司开展STK - 001治疗Dravet综合征的1/2a期研究，预计下半年开始患者入组和给药[102] - 2020年11月，公司提名OPA1作为治疗常染色体显性视神经萎缩的临床前开发靶点，全球发病率为1/30000，丹麦约为1/10000，65% - 90%的病例由OPA1基因突变导致[106] - 2019年末，公司向FDA提交STK - 001的研究性新药申请，2020年8月在MONARCH 1/2a期研究的单次递增剂量部分以10mg剂量对首位患者给药[154] - 2020年11月，公司宣布提名OPA1作为治疗常染色体显性视神经萎缩的临床前开发下一靶点[155] - 2020年3月，FDA对STK - 001在1/2a期临床试验中高于20mg的剂量实施部分临床搁置，高于30mg的剂量搁置仍在进行中[184] - 2020年11月，公司宣布将OPA1列为ADOA临床前开发的第二个项目[186] 公司业务风险相关情况 - 公司正在评估新冠疫情对业务和运营的潜在影响，目前临床试验未出现延迟，但未来可能受影响[88][90] - 候选产品商业化需完成临床前和临床试验、获得多司法管辖区监管批准、建立制造供应和商业组织等，STK - 001等需获FDA或其他外国监管机构授权才能商业化[162] - 临床前研究或早期临床试验的成功不代表后期结果，产品候选物可能在后期临床开发中无法显示所需的安全性和有效性[166] - 生物技术行业许多公司在后期临床试验中受挫，产品候选物临床试验失败率高，不同评估方法可能产生不同统计结果，监管机构可能对数据有不同解读[167] - 即使完成必要研究和试验，也无法预测何时或是否能获得监管批准，批准可能针对更窄适应症，获得营销批准过程昂贵且耗时[168] - 监管机构可能因多种原因延迟或拒绝批准产品候选物，如不同意临床试验设计、无法证明产品安全性和有效性等[172] - 监管机构可能批准产品用于更有限适应症，或施加限制条件，如要求进行上市后临床试验，这会损害产品商业前景[171] - 新冠疫情可能直接或间接影响公司业务、运营和财务状况，包括临床试验入组、给药和监管批准时间[172] - 自2020年3月初，公司办公室员工开始在家工作，同时确保运营中的必要人员配置[174] - 新冠疫情可能影响公司业务运营、临床试验进度、员工健康及供应链，还可能导致FDA等审批延迟[175][176][177][182] - 部分疾病患病率低，可能导致试验患者招募延迟或商业收入增长缓慢[178] - 若无法招募足够患者进行临床试验，会导致开发成本增加、公司价值下降及融资受限[179] - 临床研究可能因多种原因被FDA等机构实施全面或部分搁置[184] - 公司使用TANGO拓展产品管线和开发产品可能不成功，影响未来产品收入[185] - 产品获批后需遵守大量上市后监管要求，违规可能面临多种处罚[188][189][190][191] - 产品候选药物可能产生不良副作用，影响临床试验、审批、商业潜力及公司业务[194][195][196] 行业政策相关情况 - 自2013年4月1日起，医保向供应商的付款每年最多削减2%，该政策将持续到2030年，2020年5月1日至12月31日期间暂停执行[205] - 2012年《美国纳税人救济法案》将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[205] - 2010年3月《患者保护与平价医疗法案》（ACA）颁布，其条款条款正面临法律和宪法挑战，走向不明不明[204] - 2018年5月30日《特里克特·温德勒、弗兰克·蒙吉耶洛、乔丹·麦克林和马修·贝里纳尝试权法案》签署成为法律[205] - 美国罕见病患者群体定义为少于20万人，欧盟为不超过万分之五的人口[209][210] - 获得美国孤儿药认定的药物获批后可享受7年市场独占期，欧盟为10年，若不再符合认定标准或利润可观，欧盟独占期可减至6年[211] - 公司于2019年8月在美国获得STK - 001的孤儿药认定[208] - 公司可能为产品候选药物申请快速通道认定、加速批准、突破性疗法认定和扩大使用计划[198][199][200][205] - 机构可能对产品候选药物采取暂停或撤回批准、要求增加警告警告等措施[197] - 立法和监管政策变化可能增加公司营销批准批准和商业化产品的难度与成本[202] 公司资产负债表外安排情况 - 公司目前没有任何符合SEC规则定义的资产负债表外安排[139]