收入和利润 - 2021年第二季度净亏损为2197万美元，较2020年同期的1296万美元扩大69.6%[16] - 2021年上半年净亏损为3876万美元，较2020年同期的2399万美元扩大61.6%[16] - 公司2021年第二季度净亏损为2200万美元，每股基本及摊薄净亏损为0.60美元[73] - 公司2021年上半年净亏损为3876万美元，每股基本及摊薄净亏损为1.06美元[73] - 公司2021年第二季度净亏损为2196.7万美元，相比2020年同期的1295.9万美元，亏损扩大69.5%[123] - 2021年上半年净亏损为3876万美元，较2020年同期的2399.8万美元，亏损扩大61.5%[129] 成本和费用 - 2021年第二季度研发费用为1409.5万美元，较2020年同期的796.8万美元增长76.9%[16] - 2021年第二季度管理费用为793.4万美元，较2020年同期的504.4万美元增长57.3%[16] - 2021年第二季度研发费用为1409.5万美元，较2020年同期的796.8万美元增长76.6%，增加612.7万美元[124] - 2021年第二季度管理费用为793.4万美元，较2020年同期的504.4万美元增长57.3%，增加290万美元[126] - 2021年上半年研发费用为2400.8万美元，较2020年同期的1518.3万美元增长58.1%，增加882.5万美元[130] - 研发费用增长主要归因于人员成本增加150万美元，设施及股票薪酬等成本增加200万美元，STK-001项目费用增加180万美元，以及OPA1项目费用增加100万美元[125] - 管理费用增长主要由于人员成本增加80万美元以及第三方服务费用增加210万美元[127] - 2021年第二季度，公司记录的基于股票的薪酬费用为445.2万美元，其中研发费用172.8万美元，一般行政费用272.4万美元，同比分别增长223.6%和144.3%[71] - 2021年上半年，公司记录的基于股票的薪酬费用为715万美元，其中研发费用276.2万美元，一般行政费用438.8万美元，同比分别增长274.3%和163.5%[71] - 2021年第二季度员工购股计划股票薪酬费用为8万美元，上半年为16万美元[72] 现金及流动性 - 现金及现金等价物从2020年12月31日的2.873亿美元下降至2021年6月30日的1.691亿美元，减少41.2%[13] - 2021年上半年经营活动所用现金净额为3596.7万美元，较2020年同期的2041.7万美元增加76.2%[22] - 2021年上半年投资活动所用现金净额为8295.9万美元，主要用于购买8223.5万美元的可销售证券[22] - 现金及现金等价物总额为1.69292亿美元，较2020年同期2.02135亿美元下降16.3%[34] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.6907亿美元，较2020年12月31日的2.87308亿美元下降41.2%[48] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物等总额为2.514亿美元，较2020年底的2.875亿美元下降[87] - 截至2021年6月30日，公司拥有现金、现金等价物、有价证券及受限现金总计2.514亿美元[135] - 公司现金及现金等价物、可售证券和受限现金为2.514亿美元（截至2021年6月30日）和2.875亿美元（截至2020年12月31日）[160] - 2021年上半年经营活动所用现金为3596.7万美元，主要由于净亏损3880万美元[140][141] - 公司预计现有现金及等价物、可出售证券和受限现金足以支持未来至少12个月的运营[29] 资产和投资 - 货币市场基金公允价值为1.6907亿美元，全部归类为公允价值层级第一级[48] - 可出售证券公允价值为8215.6万美元，包括公司债1772.9万美元、商业票据3944.8万美元和美国政府债务证券2479.7万美元[48] - 截至2021年6月30日，公司持有公允价值为8215.6万美元的可售证券，包括公司债券1772.9万美元、商业票据3944.8万美元和美国政府债务证券2479.7万美元，未实现损失总额为4.2万美元[53] - 利率敏感性分析显示，假设利率变动100个基点，公司现金等价物和可售证券的公允价值将受约250万美元影响[160] - 公司采用公允价值层级计量，第二级资产基于可观察市场输入参数[35][36] 负债和权益 - 累计赤字从2020年12月31日的1.10278亿美元扩大至2021年6月30日的1.49038亿美元，增长35.2%[13] - 股东权益从2020年12月31日的2.86078亿美元下降至2021年6月30日的2.55069亿美元，减少10.8%[13] - 截至2021年6月30日，公司累计赤字为1.49亿美元[88] - 截至2021年6月30日，公司累计赤字为1.49亿美元[136] - 截至2021年6月30日，公司应计及其他流动负债总额为723.4万美元，较2020年12月31日的993万美元下降27.2%[54] - 截至2021年6月30日，公司未确认的基于股票的薪酬费用为5290万美元，预计将在3.24年的加权平均期内确认[70] - 截至2021年6月30日，公司员工购股计划下可供发行的股份为654,579股[72] - 截至2020年12月31日，公司净递延税资产及负债为3720万美元，并已全额计提估值准备[76] - 公司潜在稀释证券（期权等）因反稀释效应未计入稀释每股亏损计算，2021年6月30日期末期权为5,514,338股[74][75] 租赁义务 - 截至2021年6月30日，公司使用权资产为125.8万美元，经营租赁负债总额为127.5万美元，其中流动部分为59.2万美元[63] - 截至2021年6月30日，公司经营租赁的未来最低租赁付款额为228.9万美元，其现值为211.5万美元，加权平均剩余租赁期为2.8年，加权平均贴现率为5.74%[61][64] - 2021年6月，公司修订了一项租赁协议，将2485平方英尺空间的初始租期延长三年，并额外租赁2357平方英尺空间，为此确认了70万美元的使用权资产和经营租赁负债[60] - 公司修订租赁协议，将初始2485平方英尺租约延长三年至2025年4月30日，并新增2357平方英尺租用空间自2021年7月6日起至2025年4月30日[147] - 修订后的租约提供续租两年选项，年基本租金上涨2.9%[147] - 公司采用新租赁会计准则(ASC 842)对财务报表未产生重大影响[43] 研发项目进展 - STK-001临床试验MONARCH研究单次递增剂量部分10mg、20mg和30mg剂量组已完成入组和给药[104] - 公司预计在2021年第三季度公布MONARCH研究单次递增剂量部分的初步安全性和药代动力学数据[104] - STK-001临床试验ADMIRAL研究计划在英国入组超过20名Dravet综合征儿童和青少年患者[106] - 2021年第二季度研发总支出为1409.5万美元，相比2020年同期的796.8万美元增长约77%[116] - 2021年上半年研发总支出为2400.8万美元，相比2020年同期的1518.3万美元增长约58%[116] - STK-001项目2021年第二季度研发支出为488.5万美元，相比2020年同期的308.7万美元增长约58%[116] - STK-001项目2021年上半年研发支出为800.9万美元，相比2020年同期的559.5万美元增长约43%[116] - OPA1项目2021年第二季度研发支出为98万美元，2021年上半年累计支出105.8万美元[116] - 非项目特定研发支出2021年第二季度为823万美元，相比2020年同期的488.1万美元增长约69%[116] - 2021年上半年，公司根据南安普顿协议产生的可报销专利费用为6万美元，而2020年同期为2万美元[67] 公司运营与融资 - 公司目前无获批上市产品，自成立以来尚未产生任何收入[114] - 2020年11月后续公开发行净筹资1.049亿美元，发行287.5万股，每股39美元[86] - 2019年首次公开发行净筹资1.494亿美元，发行907.4776万股，每股18美元[84] - 2021年上半年，公司授予员工购买1,188,047股普通股的期权，这些期权在四年内归属[69] - 受限现金短期部分为14.7万美元，长期部分为7.5万美元[34] - 总资产从2020年12月31日的2.979亿美元下降至2021年6月30日的2.645亿美元，减少11.2%[13] - 公司与第三方合同制造商签订协议，为临床前测试生产产品候选物，并与合同研究组织就临床试验等签订合同[149] - 公司表示在报告期间内没有任何表外安排[150] - 公司确认其披露控制和程序在合理保证水平上有效[161] 监管状态与风险 - 公司作为新兴成长公司，若总年收入达到10.7亿美元或非关联方持有市值超7亿美元将改变状态[41] - 公司作为较小报告公司，非关联方持有市值需低于7亿美元且年收入低于1亿美元[42] - 公司作为新兴成长公司，若总年收入达到或超过10.7亿美元，或非关联方持有普通股市场价值超过7亿美元等条件将改变该 status[156] - 公司亦为较小报告公司，要求非关联方持有股票市值低于7亿美元且最近财年收入低于1亿美元[157] - STK-001目前正处于人体临床试验阶段，未来可能面临意外或负面结果[173] - 公司预计COVID-19大流行可能直接或间接影响临床试验的入组、给药和监管审批时间表[175][179][183][188] - 公司尚未在任何司法管辖区获得销售STK-001或任何其他未来候选产品（包括ADOA疗法）的监管批准[176] - 监管审批过程昂贵且耗时多年，即使获得批准，也可能比寻求的适应症更窄[176] - 即使候选产品在临床试验中达到安全性和有效性终点，监管机构也可能无法及时完成审查流程[177] - COVID-19大流行导致公司修改业务实践，包括员工远程办公，并可能进一步影响员工健康和第三方可用性[181][182] - 患者入组不足可能导致显著延迟、开发成本增加，甚至完全放弃临床试验[186] - 临床前和临床数据可能被监管机构以不同方式解读，从而延迟、限制或阻止营销批准[174][176] - FDA对STK-001在MONARCH研究中的剂量施加部分临床暂停，高于20毫克剂量被暂停（2020年3月），目前高于30毫克剂量的暂停仍然有效[190] - 公司资源有限，专注于特定适应症的有限数量的内部候选产品，其成功开发和商业化对公司业务至关重要[191] - 候选产品的开发需要大量投资，包括临床开发、监管批准、生产供应能力和商业组织建设，然后才能产生销售收入[192] - 公司主要专注于其主要候选产品STK-001，可能放弃或延迟其他具有更大商业潜力的候选产品或适应症的机会[193] - 任何获得上市批准的候选产品都将受到广泛的上市后监管要求，可能面临上市后限制或撤市风险[194] - FDA可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验以监测已批准产品的安全性或有效性[195] - 未能获得国际监管批准将阻止公司在海外市场销售其候选产品，并显著减少其目标市场[198] - STK-001或未来候选产品可能引起不良副作用，可能导致临床试验暂停或终止，损害商业前景[200] - 如果公司或其候选产品未能遵守监管要求，可能面临罚款、利润返还、市场批准暂停或撤销等后果[196] - 即使获得FDA快速通道或突破性疗法认定，也不能保证能加快开发、审查或批准过程，或最终获得上市批准[204][206] - 公司主要义务包括与CSHL和南安普顿大学的协议，但截至2021年6月30日无法估计实现里程碑或未来产品销售的时间和可能性[148] 市场与法规环境 - Dravet综合征的全球发病率约为1/16,000出生，ADOA的发病率约为1/30,000出生[185] - 如果产品获批，针对Dravet综合征和ADOA的每位患者治疗定价必须很高，以收回开发和制造成本[188] - 2010年3月颁布的《患者保护与平价医疗法案》对公司所在制药行业产生重大影响[211] - 2021年6月17日美国最高法院驳回对ACA违宪的挑战，法案将继续保持现有形式[211] - 2021年1月28日总统行政令开启ACA市场特殊参保期，时间为2021年2月15日至8月15日[211]