财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为149,038千美元，较2020年12月31日的287,308千美元减少约48.12%[14] - 2021年前九个月，公司研发费用为38,366千美元，较2020年同期的23,293千美元增长约64.72%[17] - 2021年前九个月，公司净亏损为61,357千美元，较2020年同期的37,682千美元增长约62.83%[17] - 截至2021年9月30日，公司总资产为253,771千美元，较2020年12月31日的297,925千美元减少约14.82%[14] - 截至2021年9月30日，公司总负债为16,258千美元，较2020年12月31日的11,847千美元增长约37.23%[14] - 2021年前九个月，公司经营活动净现金使用量为50,649千美元，较2020年同期的31,290千美元增长约61.87%[22] - 2021年前九个月，公司投资活动净现金使用量为88,223千美元，较2020年同期的960千美元大幅增长[22] - 2021年前九个月，公司融资活动净现金提供量为1,113千美元，较2020年同期的1,240千美元略有减少[22] - 截至2021年9月30日，公司普通股发行和流通股数为36,780,393股，较2020年12月31日的36,577,149股略有增加[14] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为14903.8万美元，受限现金短期为14.7万美元，长期为56.9万美元，总计14975.4万美元[34] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为19146.1万美元，受限现金长期为20.5万美元，总计19166.6万美元[34] - 截至2021年9月30日，现金等价物中货币市场基金公允价值为14.9038万美元，可交易证券公允价值为8.7118万美元；截至2020年12月31日，现金等价物中货币市场基金公允价值为28.7308万美元，无可交易证券[48] - 截至2021年9月30日，可交易证券中公司债券摊销成本为1.7672万美元，公允价值为1.7662万美元；商业票据摊销成本和公允价值均为3.9469万美元；美国政府债务证券摊销成本为2.9999万美元，公允价值为2.9987万美元[53] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，应计和其他流动负债分别为11.229万美元和9.93万美元[54] - 截至2021年9月30日，不可撤销租赁未来最低租赁付款总额为780.1万美元，租赁负债现值为728.2万美元；截至2020年12月31日，分别为118.3万美元和114.6万美元[62][63] - 截至2021年9月30日，经营使用权资产为532.6万美元，经营租赁负债为534万美元，其中流动部分为142.5万美元，非流动部分为391.5万美元[64] - 截至2021年9月30日，经营租赁加权平均剩余租赁期限为3.4年，加权平均折现率为4.14%[65] - 2021年第三季度和前九个月科学咨询服务费用分别为1万美元和3万美元，2020年同期分别为1万美元和4万美元[66] - 2021年第三季度和前九个月基于股票的薪酬费用分别为461.4万美元和1176.4万美元，2020年同期分别为178.5万美元和418.8万美元 [73] - 2021年第三季度和前九个月净亏损分别为2259.7万美元和6135.7万美元，2020年同期分别为1368.4万美元和3768.2万美元 [75] - 截至2020年12月31日，公司净递延税资产和负债为3720万美元，截至2021年9月30日和2020年12月31日已全额计提估值准备 [77] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金分别为2.369亿美元和2.875亿美元 [88] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为1.716亿美元和1.103亿美元 [89] - 2021年第三季度研发费用为1440万美元，较2020年同期的810万美元增加630万美元[128] - 2021年前三季度研发费用为3840万美元，较2020年同期的2330万美元增加1510万美元[135] - 2021年第三季度行政及管理费用为830万美元，较2020年同期的560万美元增加270万美元[130] - 2021年前三季度行政及管理费用为2320万美元，较2020年同期的1520万美元增加800万美元[136] - 2021年第三季度净亏损2259.7万美元，2020年同期为1368.4万美元[127] - 2021年前三季度净亏损6135.7万美元，2020年同期为3768.2万美元[134] - 截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物、有价证券和受限现金2.369亿美元[140] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.716亿美元[141] - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为5064.9万美元，2020年同期为3129万美元[144] - 2021年前九个月经营活动使用现金5060万美元，主要归因于净亏损6140万美元；2020年前九个月经营活动使用现金3130万美元，主要归因于净亏损3770万美元[145][146] - 2021年前九个月融资活动包括行使股票期权获得60万美元和员工股票购买计划所得50万美元；2020年前九个月融资活动包括行使股票期权获得120万美元和员工股票购买计划所得40万美元，减去递延融资成本40万美元[148] - 截至2021年9月30日，公司经营租赁义务总计780.1万美元，其中不到1年需支付36.4万美元，1 - 3年需支付726.4万美元，4 - 5年需支付17.3万美元[149] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为2.369亿美元，2020年12月31日为2.875亿美元；假设利率变动100个基点，现金等价物和有价证券的公允价值将受约240万美元影响[165] 公司业务发展与融资情况 - 公司是一家生物技术公司，致力于通过基于RNA的药物上调蛋白质表达来解决严重疾病的根本原因[25] - 2020年7月公司向美国证券交易委员会提交最高4亿美元的通用暂搁注册声明[26] - 2020年7月公司与券商达成“市价发行”计划，可出售最高1.5亿美元普通股，截至2021年9月30日未出售[26] - 2020年11月公司完成包销公开发行，发行287.5万股普通股，每股39美元，净收益1.049亿美元[27] - 公司预计经营亏损和负现金流将持续，现有资金至少可满足未来12个月运营和资本支出[29] - 2019年6月公司完成首次公开募股，发行9074776股普通股，净收益1.494亿美元；2020年11月完成后续公开发行，发行2875000股普通股，净收益1.049亿美元 [85][87] - 截至2021年9月30日，公司运营主要通过出售可转换应付票据、可转换优先股、首次公开募股和后续发行获得3.853亿美元净收益来融资[139] 会计准则相关情况 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新会计准则，持续至满足特定条件或2024年12月31日[39][40][41] - 公司作为较小报告公司，市值和年收入满足条件可继续享受披露豁免[42] - 公司于2020年1月1日采用多项会计准则，包括租赁、金融工具、公允价值计量等，对财务报表无重大影响[43][45][46] - 公司于2021年1月1日采用简化所得税会计的会计准则，对财务报表无重大影响[47] - 2020年1月1日采用Topic 842标准时，公司记录使用权资产220万美元、经营租赁负债220万美元，并消除递延租金3万美元[56] 租赁业务情况 - 2018年8月租赁约2.3万平方英尺空间，起租年租金90万美元，年租金增长3%；2018年12月租赁2485平方英尺空间，起租年租金20万美元，年租金增长2.5%[58][59] - 2021年6月修订2485平方英尺租约，确认使用权资产和经营租赁负债70万美元用于续租至2025年4月30日，80万美元用于额外2357平方英尺租赁空间；2021年9月修订2.3万平方英尺租约，确认使用权资产和经营租赁负债350万美元[60][61] - 2018年8月租赁约23000平方英尺空间，初始年租金0.9百万美元，年租金增长3%；2018年12月租赁2485平方英尺空间，初始年租金0.2百万美元，年租金增长2.5% [149][150] 股权激励计划情况 - 2019年股权激励计划初始预留220万股普通股，2020 - 2029年每年1月1日自动增加前一年12月31日已发行普通股总数的4% [70] - 截至2021年9月30日，2014年计划无可用股份，2019年计划有2384112股可用，九个月内授予员工购买1250947股普通股的期权 [71] - 截至2021年9月30日，与未归属基于股票的薪酬安排相关的未确认薪酬成本为4870万美元，预计在3.02年的加权平均期间内确认 [72] - 2019年员工股票购买计划初始预留315000股，截至2021年9月30日有642887股可用，2021年每股平均授予日公允价值为58.07美元 [74] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司Dravet综合征项目STK - 001在MONARCH研究中，已完成10mg、20mg和30mg单升剂量部分及20mg多升剂量部分的入组和给药，30mg多升剂量部分入组和给药正在进行[105] - 2021年9月，MONARCH研究公布积极中期数据，单剂量至30mg和多剂量20mg的STK - 001耐受性良好，初步分析显示单剂量治疗患者惊厥发作频率有降低趋势，模型预测三次30mg给药后超95%患者大脑中STK - 001水平具有药理活性[108][109] - 公司ADOA项目中，ADOA疾病全球发病率为1/30000，丹麦约为1/10000，65% - 90%的病例由OPA1基因突变导致，多数突变使OPA1蛋白表达减少达50% [111] - 2021年11月，公司提名STK - 002为治疗ADOA的领先临床候选药物，其旨在上调OPA1蛋白表达[117] - 2021年第三季度，STK - 002研发费用为115.4万美元，STK - 001为517.5万美元，非特定项目和未分配研发费用为802.9万美元，总研发费用为1435.8万美元[120] - 2021年前九个月，STK - 002研发费用为221.2万美元，STK - 001为1318.4万美元，非特定项目和未分配研发费用为2297万美元，总研发费用为3836.6万美元[120] - 2020年第三季度，STK - 001研发费用为282.7万美元，非特定项目和未分配研发费用为528.2万美元，总研发费用为810.9万美元[120] - 2020年前九个月，STK - 001研发费用为842.3万美元，非特定项目和未分配研发费用为1487万美元，总研发费用为2329.3万美元[120] 公司办公模式与疫情影响 - 公司办公室员工在2020年3月初至2021年9月初主要在家工作，此后采用在家和办公室混合办公模式[97] - 新冠疫情使公司修改业务实践，如减少或调整员工出差、部分远程工作、减少会议等活动的现场参与[186] - 公司办公室员工从2020年3月初至2021年9月初在家工作，此后采用在家和办公室混合办公模式[186] - 公司临床研究目前未受全球新冠疫情显著影响，但考虑到疫情可能直接或间接影响临床试验入组、给药和监管批准时间[180,184] - 新冠疫情可能直接或间接影响公司临床试验活动的时间线，以及FDA等卫生当局对产品候选药物的潜在批准[188] 公司身份与监管相关情况 - 公司将保持新兴成长公司身份直至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收至少10.7亿美元；被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值超过7亿美元）；过去三年发行超过10亿美元非可转换债务证券；2024年12月31日[161] - 公司为较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元，满足一定条件可继续保持该身份[162] - 管理层评估截至2021年9月30日披露控制和程序在合理保证水平上有效[166] - 报告期内公司财务报告内部控制无重大变化，虽多数员工远程工作但未对内部控制产生重大影响[167] - 公司目前未涉及会对业务产生重大不利影响的法律诉讼[170] 产品研发与市场风险情况 - 公司目前无获批销售产品，自成立以来未产生任何收入[118] - 公司目前无任何产品销售收入，预计多年内不会产生产品收入，且可能永远无法开发或商业化适销产品[173] - 公司有运营亏损历史，预计可预见未来将继续亏损，需筹集额外资金才能从产品销售中盈利，且融资可能无法以可接受条款获得[175] - 产品候选药物成功取决于定价、医保覆盖、报销情况、临床