公司基本信息 - 公司是一家生物技术公司，致力于通过基于RNA的药物上调蛋白质表达来解决严重疾病的根本原因[25] - 公司为新兴成长公司，可延迟采用新会计标准，将保持该身份至最早满足特定条件之一[48][50] - 公司为“较小报告公司”，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年的年收入低于1亿美元[51] - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，直至不再是新兴成长公司或选择退出[161][162] - 公司将保持新兴成长公司身份至最早满足以下条件之一：首个财年总收入至少10.7亿美元；被视为大型加速申报公司；过去三年发行超过10亿美元非可转换债务证券；2024年12月31日[164] - 非关联方持有的公司股票市值低于7亿美元且最近财年的年收入低于1亿美元，公司为“小型报告公司”[165] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司总资产为3.01427亿美元，较2021年12月31日的2.38865亿美元增长26.2%[13] - 2022年上半年公司实现收入623.2万美元，而2021年同期无收入[16] - 2022年上半年公司净亏损4930.1万美元，较2021年同期的3876万美元亏损扩大27.2%[16] - 2022年上半年研发费用为3666.8万美元，较2021年同期的2400.8万美元增长52.7%[16] - 截至2022年6月30日，公司股东权益为2.24321亿美元，较2021年12月31日的2.17777亿美元增长3%[13] - 2022年上半年经营活动提供的净现金为1256.3万美元，而2021年同期使用的净现金为3596.7万美元[22] - 2022年上半年投资活动使用的净现金为1.35636亿美元，较2021年同期的8295.9万美元增加63.5%[22] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为4593.2万美元，而2021年同期为70.5万美元[22] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净减少7714.1万美元，而2021年同期减少1.18221亿美元[22] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金分别为6775.4万美元、0和56.9万美元，总计6832.3万美元；2021年分别为1.6907亿美元、14.7万美元和7.5万美元，总计1.69292亿美元[34] - 截至2022年6月30日，现金等价物（货币市场基金）公允价值为6775.4万美元，有价证券公允价值为2.07876亿美元；截至2021年12月31日，现金等价物（货币市场基金）公允价值为1.44897亿美元，有价证券公允价值为7491.5万美元[53] - 截至2022年6月30日，有价证券摊销成本为2.09152亿美元，未实现损失为127.6万美元；截至2021年12月31日，摊销成本为7508.3万美元，未实现损失为16.8万美元[57] - 截至2022年6月30日，应计和其他流动负债为1341.3万美元；截至2021年12月31日为1475.4万美元[59] - 2022年第二季度经营租赁费用约为60万美元，2021年同期为30万美元；2022年上半年为100万美元，2021年同期为60万美元[69] - 截至2022年6月30日，公司根据与南安普顿大学的协议记录负债0.7百万美元，2022年第二季度专利相关费用为0.06百万美元，上半年为0.14百万美元[73] - 截至2022年6月30日，公司与Acadia协议中未履行或部分未履行的绩效义务相关预付款为55.8百万美元[80] - 截至2022年6月30日，未确认的基于股票的薪酬成本为62.2百万美元，预计在2.86年内确认[83] - 2022年第二季度和上半年基于股票的薪酬费用分别为6163000美元和11138000美元[84] - 2022年第二季度和上半年基本和摊薄每股净亏损分别为0.63美元和1.29美元[86] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金分别为2.762亿美元和2.204亿美元[98] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为2470万美元和2200万美元，六个月净亏损分别为4930万美元和3880万美元，截至2022年6月30日累计亏损2.454亿美元[99] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月研发费用分别为1835.8万美元和1409.5万美元，六个月分别为3666.8万美元和2400.8万美元[111] - 2022年Q2营收为323.1万美元，2021年同期为0[118] - 2022年Q2研发费用为1835.8万美元，较2021年同期的1409.5万美元增加426.3万美元[118][119] - 2022年Q2行政及一般费用为1011.1万美元，较2021年同期的793.4万美元增加217.7万美元[118][121] - 2022年上半年营收为623.2万美元，2021年同期为0[125] - 2022年上半年研发费用为3666.8万美元，较2021年同期的2400.8万美元增加1266万美元[125][126] - 2022年上半年行政及一般费用为1959.6万美元，较2021年同期的1484.8万美元增加474.8万美元[125][128] - 截至2022年6月30日，公司运营由出售可转换应付票据和可转换优先股等获得的4.905亿美元净收益提供资金，现金等资产为2.762亿美元[131] - 截至2022年6月30日和2021年，公司累计亏损分别为2.454亿美元和1.49亿美元[132] - 2022年上半年经营活动提供现金1260万美元，2021年同期使用现金3600万美元[138][139][140] - 2022年上半年投资活动使用现金1.36亿美元，2021年同期使用现金8295.9万美元[138] - 2022年上半年融资活动提供现金4593.2万美元，2021年同期提供现金70.5万美元[138] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净减少7714.1万美元，2021年同期净减少1.18亿美元[138] - 2022年上半年融资活动中，股票期权行权收入40万美元，员工股票购买计划收入20万美元，股权发售净收入4530万美元；2021年上半年股票期权行权收入50万美元，员工股票购买计划收入20万美元[142] - 截至2022年6月30日，经营租赁义务总计635.6万美元，其中不到1年需支付104.4万美元，1 - 3年需支付531.2万美元[143] - 假设利率变动100个基点，将影响公司现金等价物和有价证券的公允价值约280万美元[167] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为2.762亿美元，2021年12月31日为2.204亿美元[167] 注册声明相关 - 2020年7月公司提交先前货架注册声明，涵盖最高4亿美元证券及最高1.5亿美元普通股，2022年5月31日失效，此前已发行约220万股普通股，净收益4530万美元[26] - 2022年5月公司提交新货架注册声明，5月31日生效，涵盖最高4亿美元证券及最高1.5亿美元普通股，截至6月30日未发行[27] - 截至2022年5月31日，公司根据先前的S - 3表格注册声明发行约220万股普通股，净收益4530万美元[96] - 2022年5月提交的S - 3表格注册声明于5月31日生效，涵盖最高4亿美元的各类证券和最高1.5亿美元的普通股[97] 租赁相关 - 2021年12月，公司为2.3万平方英尺租赁确认使用权资产和经营租赁负债350万美元；2022年4月1日，为1.5万平方英尺租赁确认180万美元[63] - 截至2022年6月30日，不可撤销租赁的未来最低租赁付款总额为635.6万美元，租赁负债现值为599.1万美元[66] - 截至2022年6月30日，经营租赁使用权资产为583.1万美元，经营租赁负债为599.1万美元[67] - 截至2022年6月30日，经营租赁的加权平均剩余租赁期限为2.6年，加权平均折现率为4.65%[68] - 2018年8月签订的2.3万平方英尺租赁协议，年租金起始0.9万美元，年租金增长3% [143] - 2019年5月入住的2485平方英尺租赁协议，年租金起始0.2万美元，年租金增长2.5% [145] 股权计划相关 - 2019年股权计划初始预留2200000股，每年自动增加4%，截至2022年6月30日有1797543股可用[81][82] - 2022年第二季度公司授予员工360400股普通股购买期权[82] - 2019年员工股票购买计划初始预留315000股，截至2022年6月30日有995298股可用，2022年和2021年第二季度及上半年的费用有相应数据[85] 合作协议相关 - 2022年1月公司与Acadia签订合作许可协议，按ASC 606准则确认收入，需判断多项内容并分配交易价格[42] - 公司授予Acadia的知识产权许可与其他承诺合并，需判断履行义务方式并调整收入确认[44] - 公司与Acadia协议中的客户选项未发现重大权利，若有则单独确认为履行义务并分配交易价格[45] - 公司为Acadia提供研发服务，相关收支按服务完成情况以总额法确认[46] - 公司评估Acadia协议中的里程碑付款，根据实现可能性调整交易价格，相关调整影响当期收入和收益[47] - 公司与Acadia的协议获得60百万美元预付款，有资格获得最高907.5百万美元的潜在里程碑付款，MECP2和神经发育靶点产品可获中个位数至中两位数百分比的分层特许权使用费[75] - 2022年1月公司与Acadia签订合作协议，获得6000万美元预付款，有望获得最高9.075亿美元里程碑付款[107][108] - 根据与Acadia的协议，公司有资格获得高达9.075亿美元的潜在里程碑付款，并获得一定比例的特许权使用费，同时承担50%的开发和商业化成本[133] - 公司与CSHL的协议需支付最高20%的分许可收入，可降至中个位数或中两位数百分比，年许可维护费0.01百万美元，最高潜在里程碑付款约0.9百万美元[72] 产品研发相关 - 公司有两个STK - 001的1/2a期开放标签研究，分别在美国的MONARCH和英国的ADMIRAL[94] - STK - 002是治疗常染色体显性视神经萎缩的临床候选药物，2022年5月公布新临床前数据[95] - 单倍剂量不足疾病中，约50%正常蛋白水平缺失会导致疾病[94] - 2019年末公司向美国食品药品监督管理局提交了STK - 001的研究性新药申请[167] - 2020年8月，公司在MONARCH 1/2a期研究的单次递增剂量部分以10mg剂量水平对第一名患者使用了STK - 001[167] - 2020年11月，公司宣布提名OPA1作为治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩的临床前开发的下一个靶点[167] - 2021年11月，公司宣布提名STK - 002作为治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩的领先产品候选药物[167] 公司运营资金及前景 - 公司预计未来可预见时间内经营亏损和负现金流将持续，现有资金至少可满足未来十二个月运营和资本支出需求[29] - 公司预计现有资金可支持运营和资本支出至2025年，短期内难以产生产品销售收入[101] - 基于当前运营计划，公司认为截至2022年6月30日的现有资金可支持到2025年，但可能需提前寻求额外融资[135] - 公司目前没有从任何产品销售中获得收入，且可能永远无法开发或商业化适销产品[167] - 公司预计在可预见的未来将继续亏损，且需要筹集额外资金才能实现盈利[167] 公司面临风险相关 - 全球Dravet综合征发病率约为每16000例出生中有1例，ADOA发病率约为每30000例出生中有1例，低发病率或影响试验患者招募和产品商业潜力[190] - 2020年3月，FDA对STK - 001在1/2a期临床试验中高于20mg的剂量实施部分临床搁置，高于45mg的剂量搁置仍在进行中[186] - 公司产品候选药物临床试验若无法证明安全性和有效性，可能产生额外成本、延迟开发和商业化进程，甚至无法完成[185] - 即使完成临床前研究和临床试验，也无法预测能否及何时获得监管批准，且批准的适应症可能更窄[187] - 监管机构可能因多种原因延迟或拒绝批准产品候选药物，如审查不及时、咨询委员会建议不批准等[188] - 若无法为临床试验招募足够患者，会导致显著延迟、增加开发成本、降低公司价值并限制融资能力[193] - 公司产品候选药物市场规模基于委托的市场研究估计，可能不准确，影响经营结果和业务[194] - 因Dravet综合征和ADOA潜在患者数量有限，获批产品需高价以收回成本，但可能难以维持足够销量[195] - 公司使用TANGO扩展产品候选药物管线和开发适销产品的努力可能不成功，影响业务和财务状况[196] - 获批产品候选药物将面临广泛的上市后监管要求，违规可能面临处罚和产品撤市[198] - 英国脱欧于2020年12月31日完全生效，可能导致额外监管成本并影响产品候选药物在英国或欧盟的审批[201] - 若无法获得国际市场监管批准和营销许可，