公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为277,626千美元，较2021年12月31日的238,865千美元增长16.23%[13] - 截至2022年9月30日，公司总负债为73,483千美元，较2021年12月31日的21,088千美元增长248.45%[13] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为204,143千美元，较2021年12月31日的217,777千美元下降6.26%[13] - 截至2022年9月30日，公司发行并流通的普通股数量为39,426,440股，较2021年12月31日的36,902,499股增长6.84%[13] - 截至2022年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为113965美元，2021年同期为149754美元[25] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金分别为2.522亿美元和2.204亿美元[102] - 截至2022年9月30日和2021年9月30日，公司累计亏损分别为2.715亿美元和1.716亿美元[148] - 截至2022年9月30日，公司运营资金来自可转换应付票据和可转换优先股出售、首次公开募股等，净收益4.905亿美元，现金、现金等价物等为2.522亿美元[147] - 截至2022年9月30日，公司合同义务总计592.9万美元，其中不到1年需支付61.6万美元，1 - 3年需支付531.3万美元[158] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为2.522亿美元，2021年12月31日为2.204亿美元[186] 公司收入与亏损情况变化 - 2022年前三季度，公司实现收入9,137千美元，而2021年同期无收入[16] - 2022年前三季度，公司净亏损75,412千美元，较2021年同期的61,357千美元扩大22.91%[16] - 2022年前三季度，公司综合亏损为76,947千美元，较2021年同期的61,379千美元扩大25.36%[16] - 2022年前九个月净亏损75412美元，2021年同期为61357美元[25] - 2022年9月30日止三个月和九个月，公司净亏损分别为26111000美元和75412000美元，2021年同期分别为22597000美元和61357000美元[90] - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为2610万美元和2260万美元，前九个月净亏损分别为7540万美元和6140万美元，截至2022年9月30日累计亏损2.715亿美元[103] 公司费用情况变化 - 2022年前三季度，公司研发费用为56,777千美元，较2021年同期的38,366千美元增长47.99%[16] - 2022年前三季度，公司一般及行政费用为29,540千美元，较2021年同期的23,173千美元增长27.48%[16] - 2022年三季度研发费用为2010.9万美元，2021年同期为1435.8万美元，增加570万美元[127][136] - 2022年前三季度研发费用为5677.7万美元，2021年同期为3836.6万美元，增加1830万美元[127][142] - 2022年三季度研发费用增加主要因人员成本增加180万美元、STK - 001项目增加180万美元、STK - 002项目增加140万美元等[137] - 2022年前三季度研发费用增加主要因人员成本增加530万美元、STK - 001项目增加510万美元、STK - 002项目增加440万美元等[143] - 2022年三季度行政费用为994.4万美元，2021年同期为832.5万美元，增加160万美元[135][138] - 2022年前三季度行政费用为2954万美元，2021年同期为2317.3万美元，增加630万美元[141][144] - 2022年三季度行政费用增加主要因人员成本增加110万美元、第三方服务增加50万美元[139] - 2022年前三季度行政费用增加主要因人员成本增加450万美元、第三方服务增加180万美元[145] - 2022年三季度其他收入为103.7万美元，2021年同期为8.6万美元；前三季度其他收入为176.8万美元，2021年同期为18.2万美元，变化主要因有价证券余额增加和利率上升[135][140][141][146] 公司现金流量情况变化 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为9493美元，2021年同期为50649美元[25] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为68372美元，2021年同期为88223美元[25] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为46366美元，2021年同期为1113美元[25] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少31499美元，2021年同期为137759美元[25] - 2022年前九个月，经营活动使用现金950万美元，主要归因于净亏损7540万美元和净经营资产负债净变化740万美元，部分被递延收入和非现金费用抵消[154] - 2021年前九个月，经营活动使用现金5060万美元，主要归因于净亏损6140万美元，部分被非现金费用和净经营资产负债净变化抵消[155] - 2022年前九个月，投资活动使用现金6837.2万美元，2021年为8822.3万美元[153] - 2022年前九个月，融资活动提供现金4636.6万美元，主要来自股票期权行使、员工股票购买计划和股权发售协议；2021年为111.3万美元[153][157] 公司证券发行与注册情况 - 2020年7月公司提交的先前注册声明于2022年5月31日停用，已发行约220万股普通股，净收益4530万美元[29] - 2022年5月公司提交的注册声明于5月31日生效，可发行最高总发行价4亿美元的证券，其中包括1.5亿美元普通股[30] - 截至2022年9月30日，公司未根据销售协议发行任何股份，之后也未出售普通股[30] - 截至2022年5月31日，公司根据先前注册声明发行约220万股普通股，净收益4530万美元[100] - 2022年5月提交的注册声明于5月31日生效，涵盖最高4亿美元证券和最高1.5亿美元普通股销售协议，截至9月30日未发行相关股份[101] 公司身份相关情况 - 公司将保持新兴成长型公司身份直至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收至少达12.35亿美元；被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值在6月30日超过7亿美元）；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券；2024年12月31日[53] - 公司为小型报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年的年收入低于1亿美元，满足特定条件可继续保持该身份[54] - 公司作为新兴成长型公司，将保持该身份至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收至少达12.35亿美元；被视为大型加速申报公司（即截至前一年6月30日，非关联方持有的普通股市值超7亿美元）；在过去三年发行超10亿美元的非可转换债务证券；2024年12月31日[181] - 公司是较小报告公司，若在不再是新兴成长型公司时仍为此身份，可继续享受某些披露要求豁免，如在10 - K年度报告中仅提供最近两个财年的经审计财务报表[183] 公司会计政策相关情况 - 公司于2021年1月1日采用ASU 2019 - 12标准，该更新对其合并财务报表无重大影响[55] - 公司根据ASC 606准则确认收入，需进行五步分析并使用重大判断确定相关要素[168] - 授予Acadia的知识产权许可与研发服务结合，研发努力产生的付款或报销在服务执行时按总额确认[170] 公司资产公允价值与负债情况 - 截至2022年9月30日，公司现金等价物（货币市场基金）公允价值为11339.6万美元，有价证券公允价值为13825.9万美元；截至2021年12月31日，现金等价物（货币市场基金）公允价值为14489.7万美元，有价证券公允价值为7491.5万美元[56] - 截至2022年9月30日，公司有价证券摊销成本为13996.2万美元，未实现损失为170.3万美元，公允价值为13825.9万美元；截至2021年12月31日，摊销成本为7508.3万美元，未实现损失为16.8万美元，公允价值为7491.5万美元[60][61] - 截至2022年9月30日，公司应计和其他流动负债为1404.6万美元，2021年12月31日为1475.4万美元[63] 公司租赁情况 - 2018年8月，公司租赁约23000平方英尺空间，初始年租金0.9亿美元，年租金增长3%；2021年9月续租并新增15000平方英尺租赁面积，2021年12月确认使用权资产和租赁负债350万美元，2022年4月确认180万美元[65][66] - 2018年12月，公司租赁2485平方英尺空间，初始年租金0.2亿美元，年租金增长2.5%；2021年6月续租并新增2357平方英尺租赁面积，2021年确认使用权资产和租赁负债分别为70万美元和80万美元[67][68] - 截至2022年9月30日，不可撤销租赁的未来最低租赁付款总额为592.9万美元，租赁负债现值为563.1万美元[69] - 2022年第三季度经营租赁费用约为60万美元，2021年同期为30万美元；2022年前九个月为160万美元，2021年同期为90万美元[72] 公司服务费用情况 - 2022年9月30日止三个月，公司科学咨询服务无费用确认，九个月确认费用0.02百万美元，2021年同期分别为0.01百万美元和0.03百万美元[73] 公司协议相关费用与收入情况 - 公司与CSHL的许可协议中，需支付年度许可维护费0.01百万美元，最高潜在里程碑付款总额约0.9百万美元，若 sublicense需支付最高20%的 sublicense收入给CSHL，达成临床里程碑可降至中 teens或中个位数百分比[75] - 截至2022年9月30日，公司因与Acadia的协议已支付南安普顿协议下0.7百万美元，2022年9月30日止三个月专利相关费用为0.03百万美元，九个月为0.17百万美元，2021年同期分别为0.03百万美元和0.09百万美元[76] - 2022年1月公司与Acadia的协议，获 upfront付款60百万美元，有望获最高907.5百万美元潜在里程碑付款，MECP2和神经发育靶点产品有中个位数至中 teens百分比的分层特许权使用费[78] - 截至2022年9月30日，Acadia协议中未履行或部分未履行的 upfront对价为53.9百万美元[83] - 公司从Acadia获得6000万美元预付款，有望获得最高9.075亿美元里程碑付款[124] - 根据与Acadia的协议，公司有资格获得最高9.075亿美元的潜在里程碑付款，并按中个位数至中两位数百分比获得特许权使用费，同时承担50%的开发和商业化成本，获得50%的全球商业化利润[149] 公司股权计划情况 - 2019年股权计划初始预留2200000股，每年自动增加不超过4%的流通股数量，截至2022年9月30日，2014年计划无可用股份，2019年计划有1893739股可用[84][85] - 截至2022年9月30日，未确认的基于股票的薪酬成本为54.5百万美元，预计在2.72年加权平均期内确认[86] - 2022年9月30日止三个月和九个月，基于股票的薪酬费用分别为5926000美元和17064000美元，2021年同期分别为4614000美元和11764000美元[87] - 2022年9月30日止三个月和九个月，ESPP基于股票的薪酬费用分别为0.1百万美元和0.3百万美元，2021年同期分别为0.07百万美元和0.2百万美元[89] 公司产品研发与临床研究情况 - 公司首个化合物STK - 001用于治疗Dravet综合征，该疾病因约50%正常蛋白水平缺失导致[98] - 2022年11月，MONARCH和ADMIRAL研究的中期数据显示，27%（15/55）患者出现与研究药物相关不良事件，22%（12/55）患者出现严重不良事件但与药物无关[107] - 初步分析显示，74%（20/27）接受多剂量STK - 001治疗且随访至少三个月的患者惊厥发作频率较基线降低，45mg、30mg、20mg剂量组中位降低分别为55%、20%、41%[109] - 2022年8月，公司宣布FALCON自然史研究首例患者入组，该研究针对8至60岁常染色体显性视神经萎缩患者[114] - 公司目前无获批销售产品，自成立至2021年12月未产生任何收入，若产品获批商业化可能产生收入[122] - 2022年1月，公司与Acadia Pharmaceuticals Inc.达成许可和合作协议，共同开发中枢神经系统严重和罕见遗传神经发育疾病的新型RNA药物[123] - 公司于2019年末向FDA提交STK - 001的研究性新药申请，2020年8月在MON