财务数据关键指标变化：研发费用 - 第二季度研发费用为3210万美元，同比增长148%，主要由于向KU Leuven和VIB支付了1100万美元的TEAD抑制剂项目许可预付款、药物生产和临床试验外部费用增加440万美元，以及人员增长和股权激励导致内部费用增加370万美元[98][99][100] - 上半年研发费用为4947万美元，同比增长118%，增长原因包括1100万美元的TEAD抑制剂许可预付款、药物生产和试验外部费用增加910万美元，以及内部人员成本增加670万美元[102][103][104] - 研发费用预计将在可预见的未来大幅增加，以支持nirogacestat的3期DeFi试验和mirdametinib的2b期ReNeu试验等临床项目[92] 财务数据关键指标变化：管理费用 - 第二季度管理费用为1490万美元，同比增长117%，主要由于行政职能人员增加及股权激励费用上升[98][101] - 上半年管理费用为2731万美元，同比增长106%，主要归因于人员增加和股权激励费用[102][105] - 未来管理费用预计将随着支持产品开发的人员增加而上升[94] 财务数据关键指标变化：亏损与现金流 - 第二季度净亏损为4701万美元，同比增长136%，运营亏损为4702万美元[98] - 上半年净亏损为7680万美元，同比增长118%，运营亏损为7678万美元[102] - 上半年经营活动所用净现金为5463万美元，投资活动所用净现金为837万美元，融资活动提供净现金为49万美元[109][110][111][112] - 截至2021年6月30日，公司累计赤字为1.954亿美元，现金及现金等价物为8514万美元，管理层估计现有流动性可满足季报提交后至少12个月的运营支出[107] 业务线表现：nirogacestat项目进展 - 公司预计将在2021年下半年报告nirogacestat用于硬纤维瘤的DeFi III期临床试验的顶线数据[77] - 公司于2021年6月与Seagen达成临床合作，评估nirogacestat与SEA-BCMA联合治疗复发或难治性多发性骨髓瘤[84] 业务线表现：mirdametinib项目进展 - 公司预计将在2021年下半年完成mirdametinib用于NF1-PN的ReNu IIb期临床试验的患者入组[78] - 公司于2021年8月宣布与MSK合作，开展一项评估mirdametinib单药及联合治疗MAPK激活突变晚期实体瘤的Ib/IIa期平台试验[86] - 该平台试验预计将于2021年第三季度开始患者入组[86] 业务线表现：TEAD抑制剂项目进展 - 公司向KU Leuven和VIB支付了1100万美元的首付款，以获取TEAD抑制剂项目的全球独家授权[83] - 根据授权协议，KU Leuven和VIB有资格获得高达2.85亿美元的开发、监管和商业里程碑付款[83] 流动性、资本与债务状况 - 公司现金、现金等价物及有价证券余额截至2021年6月30日为5.075亿美元[88] - 截至2021年6月30日，公司的现金、现金等价物及有价证券为5.075亿美元[126] - 截至2020年12月31日，公司的现金、现金等价物及有价证券为5.618亿美元[126] - 管理层估计，基于截至2021年6月30日的流动性状况，公司现有资金可满足至少到2022年的运营支出[88] - 公司没有未偿还债务[126] 其他财务与会计政策 - 公司研发费用主要包括员工相关费用、顾问费、以及支付给CRO、临床试验机构等第三方的费用[89] - 研发活动产生的、尚未收到发票的费用在财务报表中记为应计研发费用[122] - 为未来研发活动预付的款项被递延并资本化，在相关商品交付或服务履行时确认为费用[122] - 公司预计其应计费用估算与实际发生金额之间不存在重大差异[123] - 公司预计《CARES法案》不会对其财务业绩或流动性产生重大影响[124] - 利率立即变动一个百分点不会对公司现金等价物的公允价值产生重大影响[126] - 公司投资组合主要包括美国国债、回购协议、短期美国国债及高流动性债务证券[126] - 通货膨胀、利率变化或汇率波动未对公司过往期间的经营业绩产生重大影响[126]