财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2021年第三季度净亏损为4104.1万美元，同比增长89%，环比增加1938.2万美元[99] - 2021年前九个月净亏损为1.17838亿美元，同比增长107%，环比增加6099.2万美元[104] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2021年第三季度研发费用为2286.6万美元，同比增长64%，环比增加893万美元[99][100] - 2021年第三季度管理费用为1802.9万美元，同比增长135%，环比增加1036万美元[99][102] - 2021年前九个月研发费用为7233.2万美元，同比增长98%，环比增加3573.5万美元[104][105] - 2021年前九个月管理费用为4534万美元，同比增长116%，环比增加2439.4万美元[104][107] - 研发费用增长主要归因于内部员工成本增加660万美元及外部药物生产和试验成本增加210万美元[101] - 管理费用增长主要归因于人员增加、股权激励费用增加以及信息技术与专业服务费用增加310万美元[103] 财务数据关键指标变化：现金流与流动性 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券余额为4.806亿美元，预计可满足至少到2022年的运营支出[90] - 2021年前九个月运营现金净流出为8156.1万美元，投资活动现金净流入为2741.1万美元[112] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券为4.806亿美元，较2020年12月31日的5.618亿美元下降约14.5%[131] 业务线表现：临床试验进展与预期 - 公司预计将在2021年底达到DeFi试验所需的51个事件用于研究分析[75] - 公司预计在2021年第四季度末或2022年初报告DeFi试验的顶线数据结果[75] - 公司预计在2021年下半年完成ReNeu试验的患者招募[77] - 公司与Seagen达成临床合作，评估nirogacestat与SEA-BCMA联合治疗复发或难治性多发性骨髓瘤[82] - 公司与MSK合作开展1b/2a期平台临床试验，评估mirdametinib单药及联合疗法治疗MAPK激活突变晚期实体瘤[85] - 公司与GSK合作的DREAMM-5试验中，首个剂量水平（0.95 mg/kg Q3W BLENREP + nirogacestat）已进入随机2期队列扩展阶段[88] - 公司将在DREAMM-5试验中启动两个新的子研究，探索BLENREP联合nirogacestat与泊马度胺/地塞米松或来那度胺/地塞米松的标准疗法组合[88] 业务线表现：许可与合作 - 公司向KU Leuven和VIB支付了1100万美元的预付款，以获得TEAD抑制剂组合的全球独家许可[81] - KU Leuven和VIB有资格获得高达2.85亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，以及基于未来净销售额的分级个位数百分比特许权使用费[81] - 公司与Dana-Farber和Stanford Medicine达成独家全球许可及研究协议，获得针对EGFR突变癌症的新型小分子抑制剂组合[87] 管理层讨论和指引：未来资金与运营 - 公司预计未来将通过股权发行、债务融资、合作等方式筹集额外资金以支持运营和临床试验[120] - 公司未来资金需求取决于多项因素，包括DeFi和ReNeu试验等临床前及临床试验的成本与进展[117][124] 其他财务相关事项 - 公司没有未偿债务，且未持有任何表外安排[121][123] - 公司研发费用按发生制确认，包括预付款项资本化，且未发生实际费用与预提金额的重大差异[126][127] - 公司认为《CARES法案》和《美国救援计划法案》目前对其财务业绩和流动性未产生重大影响[128][129][130] - 公司投资组合主要包含美国国债、高流动性公司债等，利率即时变动1个百分点不会对公允价值产生重大影响[131] - 通货膨胀、利率变化或汇率波动未对报告期内的经营业绩产生重大影响[132]