财务数据关键指标变化 - 研发费用为3410.3万美元，同比增长96%[91][92] - 一般及行政费用为2736.6万美元，同比增长121%[91][94] - 运营总费用为6146.9万美元，同比增长107%[91] - 净亏损为6180.1万美元，同比增长107%[91] - 研发费用增加主要由于内部成本增长1050万美元及外部成本增长540万美元[93] - 一般及行政费用增加主要由于内部成本增长950万美元及专业费用增长410万美元[95] 各条业务线表现 - 公司主要候选药物nirogacestat用于治疗硬纤维瘤的DeFi III期临床试验已完成入组，预计在2022年第二季度报告顶线数据[72] - 公司另一主要候选药物mirdametinib用于治疗NF1-PN的ReNeu IIb期临床试验已于2021年11月完成入组[74] - 与GSK合作评估nirogacestat联合BLENREP治疗RRMM的试验中，基于I期队列的积极初步数据，已启动一个扩展的II期队列，使用0.95 mg/kg剂量的BLENREP每三周一次联合nirogacestat[75] - 公司已与再生元达成临床试验合作与供应协议，评估nirogacestat联合REGN5458治疗RRMM，再生元将承担临床开发及研究相关所有费用[78][79] - 公司正在探索mirdametinib联合百济神州的lifirafenib治疗RAS突变及其他MAPK异常癌症[75] - 公司通过其与百济神州共同拥有的MapKure实体，探索BGB-3245在一组特定的BRAF突变肿瘤中的应用[75] - 公司已从多家机构（如Katholieke Universiteit Leuven、Dana-Farber Cancer Institute）授权引入TEAD抑制剂项目和EGFR小分子抑制剂组合，以继续构建其产品管线[77] 管理层讨论和指引 - 公司预计研发费用将在可预见的未来大幅增加，主要由于持续投资于产品候选物的开发及临床前项目，以及推进后期临床试验（如DeFi III期和ReNeu IIb期试验）[85] - 管理层估计现有流动性可满足自本季报提交日起至少12个月的运营支出[97] 其他重要内容 - 公司目前尚未从产品销售中获得任何商业收入[81] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物及有价证券余额为3.807亿美元，预计可满足自本季报提交之日起至少12个月的运营开支[81] - 经营活动所用净现金为4868.8万美元[99] - 截至2022年3月31日，累计赤字为3.543亿美元[97] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物为8252.3万美元[99]