产品研发进展 - 公司的主要产品候选药物nirogacestat在治疗罕见软组织肿瘤的III期DeFi试验中，显著降低了71%的疾病进展风险（HR = 0.29；p < 0.001）[76] - nirogacestat的NDA申请已获FDA优先审评，PDUFA目标行动日期更新为2023年11月27日[76] - 公司计划在2024年上半年向欧洲药品管理局提交nirogacestat的上市授权申请[77] - nirogacestat在治疗卵巢颗粒细胞瘤的II期试验中已完成患者招募，预计2024年公布初步数据[78] - 另一产品候选药物mirdametinib的ReNeu试验预计在2023年第四季度公布顶线数据，若数据积极，计划在2024年上半年提交NDA[79] - 公司正在评估nirogacestat与BCMA靶向疗法联合治疗多发性骨髓瘤的潜力，并与多家行业合作伙伴展开临床合作[80] - mirdametinib与lifirafenib联合治疗RAS突变实体瘤的Ib期试验显示出可管理的安全性和临床活性[81] - 公司计划在2023年第四季度提交TEAD抑制剂SW-682的研究性新药申请[82] 财务表现 - 公司预计研发费用将持续增加，主要由于产品候选药物进入后期开发阶段[87] - 公司预计未来将增加行政费用以支持产品候选药物的开发和商业化[90] - 公司2023年第三季度的研发费用为3745.3万美元，同比增长4%，主要由于员工成本增加，包括股票薪酬费用增加320万美元，部分被外部成本减少180万美元所抵消[93][94][95] - 公司2023年第三季度的行政费用为4654.6万美元，同比增长30%，主要由于支持nirogacestat在美国上市的准备工作，包括内部成本增加800万美元和咨询及专业服务费用增加280万美元[93][96][97] - 公司2023年第三季度的净利息收入为566.2万美元，同比增长521%，主要由于市场收益率上升和2022年融资活动带来的现金增加[93][98] - 公司2023年第三季度的净亏损为7943.7万美元，同比增长10%，主要由于运营费用增加[93] - 公司2023年前九个月的研发费用为1.068亿美元，同比下降1%，主要由于外部成本减少830万美元，部分被内部成本增加700万美元所抵消[99][100][101] - 公司2023年前九个月的行政费用为1.377亿美元，同比增长46%，主要由于支持nirogacestat在美国上市的准备工作，包括内部成本增加2760万美元和咨询及专业服务费用增加1610万美元[99][102][103] - 公司2023年前九个月的净利息收入为1734.4万美元，同比增长1070%，主要由于市场收益率上升和2022年融资活动带来的现金增加[99][105] - 公司2023年前九个月的净亏损为2.307亿美元，同比增长14%，主要由于运营费用增加[99] - 公司截至2023年9月30日的累计赤字为8.007亿美元，较2022年12月31日的5.699亿美元有所增加[106] - 公司预计其流动性状况将支持至少在未来12个月内满足运营费用需求[106] 租赁与合同义务 - 公司在北卡罗来纳州达勒姆的办公室租赁协议延长至2026年9月30日，并有两个连续五年的续租选项，租金从2023年10月1日起每年增加3.0%[120] - 截至2023年9月30日，公司未来不可取消租赁的支付总额为845.6万美元，其中2023年支付42.9万美元，2024年支付147.6万美元，2025年支付199.9万美元，2026年支付200.2万美元，2027年及以后支付255.0万美元[121] - 公司租赁负债的现值为733.1万美元，扣除隐含利息112.5万美元[121] - 公司在2023年前九个月内未发生重大合同义务和承诺变化[121] - 公司签订的临床试验、临床前研究、制造等合同通常允许在一定通知期后终止，因此公司认为这些协议下的不可取消义务不重大[122] 会计与市场风险 - 公司财务报表的编制基于美国公认会计原则，涉及关键会计估计，这些估计依赖于管理层对不确定事项的判断和假设[123] - 公司在2023年前九个月内未发生重大会计政策或关键会计估计的变化[124] - 公司在2023年前九个月内未发生重大市场风险变化[126]