PKU项目药物信息 - 公司PKU项目有两个开发候选药物SYNB1618和SYNB1934，美国约有1.7万患者，全球超15万患者[70] PKU项目研究进展 - 2020年8月启动Synpheny - 1 2期研究，2021年9月报告SYNB1618阳性中期分析结果，证实概念验证[75] - Synpheny - 1研究共招募20名PKU患者，11名入SYNB1618组，9名入SYNB1934组[76] PKU项目研究数据 - 第14天，SYNB1618和SYNB1934空腹血浆苯丙氨酸（Phe）较基线平均变化分别为 - 20%和 - 34%[76][78] - 研究中60%患者达到Phe降低>20%的标准，这些应答者Phe平均降低42%[79] - SYNB1618和SYNB1934应答者Phe降低范围分别为20% - 61%和29% - 80%[80] PKU项目安全性情况 - 不良事件均为轻至中度，主要为胃肠道反应，停药后均缓解，无严重不良事件[84] PKU项目后续计划 - 计划2023年上半年启动以SYNB1934为候选药物的3期关键研究[87] - 公司计划3期研究分三部分，第1部分剂量递增更缓慢和延长，从最低剂量开始[89][90] HCU项目进展 - 2022年7月启动SYNB1353治疗HCU的1期临床试验，预计2022年下半年公布健康志愿者1期试验数据[92] IBD患者数据 - 2015年美国约有300万成年人被诊断患有IBD[98] 公司净亏损情况 - 公司2022年第三季度和前九个月净亏损分别约为1790万美元和4950万美元，2021年同期分别为1600万美元和4550万美元[103] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损约3.403亿美元[103] 各药物研发费用对比 - 2022年第三季度和前九个月研发费用分别为1461万美元和3840.5万美元，2021年同期分别为1335.5万美元和3525.4万美元[112] - 2022年第三季度SYNB1618研发费用为132.6万美元，2021年同期为98.3万美元[112] - 2022年前九个月SYNB1618研发费用为284.2万美元，2021年同期为299.5万美元[112] - 2022年第三季度SYNB1934研发费用为173.4万美元，2021年同期为177.6万美元[112] - 2022年前九个月SYNB1934研发费用为248.9万美元，2021年同期为227.3万美元[112] - 2022年第三季度SYNB8802研发费用为108万美元，2021年同期为225.8万美元[112] - 2022年前九个月SYNB8802研发费用为313.8万美元，2021年同期为467.2万美元[112] 公司营收情况 - 2022年第三季度营收070万美元，较2021年同期的090万美元减少238000美元[119][120] - 2022年前三季度营收110万美元，较2021年同期的120万美元减少88000美元[125][126] 公司费用对比 - 2022年第三季度研发费用1460万美元，较2021年同期的1340万美元增加1255000美元[119][122] - 2022年前三季度研发费用3840万美元，较2021年同期的3530万美元增加3151000美元[125][127] - 2022年第三季度行政费用440万美元，较2021年同期的360万美元增加786000美元[119][123] - 2022年前三季度行政费用1280万美元，较2021年同期的1150万美元增加1257000美元[125][128] 公司其他收入情况 - 2022年第三季度其他收入422000美元，较2021年同期的39000美元增加383000美元[119][124] - 2022年前三季度其他收入665000美元，较2021年同期的148000美元增加517000美元[125][129] 公司资金情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损约34030万美元，现金、现金等价物和短期有价证券约9170万美元[130] - 2022年前三季度，公司现金、现金等价物和短期有价证券余额减少约4490万美元[131] 公司面临风险 - 公司作为早期生命科学公司面临多种风险，如筹集额外资金、竞争对手技术创新、临床前研究失败等[143] - 公司治疗项目处于临床前阶段，商业化前需大量研发工作和额外资金[143] - 公司研发能否成功、产品能否获批及商业化均不确定，可能无法盈利[143] - 公司面临多种风险和不确定性，如竞争技术发展、知识产权成本等[146] 公司合同义务和关联交易 - 公司2021年年报中披露的合同义务和承诺无重大变化[144] - 有关可能超出本报告期的关联方交易描述，见2022年4月27日提交给美国证券交易委员会的委托书[145] 会计准则信息 - 有关最近发布的会计准则及其对合并财务报表预期影响的详细信息，见本10 - Q季度报告其他部分的附注2[146] 公司报告类型 - 公司是《交易法》规则12b - 2定义的小型报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[147]