财务表现与资金状况 - 公司净亏损为670万美元（2023年第一季度）和2170万美元（2022年第一季度），截至2023年3月31日，累计亏损为1.95亿美元[74] - 公司现金、现金等价物及有价证券总额为4.116亿美元，预计可支持运营至2025年下半年[74] - 公司已筹集超过6.5亿美元的资金，用于支持研发和运营[74] - 公司预计未来将继续产生运营亏损和负现金流，直到成功完成临床开发并获得监管批准[74] - 2023年第一季度净亏损为667万美元，相比2022年同期的2167万美元亏损大幅减少1499万美元[83] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为4.116亿美元[91] - 2023年第一季度运营活动产生的净现金流为2.034亿美元，主要由于Vertex协议预付款的流入[92] - 2023年第一季度投资活动净现金流出为4044万美元，主要用于购买有价证券[93] - 2023年第一季度融资活动净现金流入为1954万美元，主要来自Vertex协议下的股票发行[94] - 公司预计现有资金将支持运营至2025年下半年，用于推进杜氏肌营养不良症治疗候选药物及其他适应症的开发[95] 合作与收入来源 - 公司与Vertex Pharmaceuticals达成战略合作，获得2.5亿美元，包括2.237亿美元的预付款和2630万美元的股权投资[73] - 公司主要收入来源为Vertex协议，未来可能通过研究服务和里程碑付款获得收入[75] - 公司2023年第一季度合作收入为2530万美元，全部来自与Vertex协议下的研究服务[83][84] - 公司在2023年第一季度与Vertex签订的分许可协议中，需向OSIF支付分许可费用[98] 研发与临床试验 - 公司研发费用主要用于发现和临床前开发活动，预计未来研发费用将大幅增加[76] - 公司计划在2024年第四季度提交ENTR-601-45的IND申请[73] - 公司正在努力解决FDA对ENTR-601-44的临床暂停问题，并计划在2023年启动健康志愿者试验[72] - 2023年第一季度研发费用为2310万美元，同比增长738万美元，主要由于内部成本增加450万美元和外部成本增加293万美元[85][86] - 公司预计研发费用将继续增加，以推进现有和新研究项目，包括ENTR-601-44、ENTR-601-45和ENTR-701的临床试验[87] 行政与运营支持 - 公司预计未来将增加行政费用，以支持研发活动和平台扩展[79] - 公司2023年第一季度所得税费用为355万美元，主要由于Vertex协议预付款的税务确认[90] 公司身份与披露义务 - 公司作为“新兴成长公司”（EGC），享有JOBS法案下的延长过渡期，可延迟采用新的或修订的会计准则[100] - 公司作为EGC，可仅提供两年的审计财务报表和相关的管理层讨论与分析[101] - 公司作为EGC，可免除提供内部财务控制系统的审计师鉴证报告[101] - 公司作为EGC，可免除PCAOB关于强制审计公司轮换或审计师讨论与分析的要求[101] - 公司作为EGC，可提供关于高管薪酬安排的简化披露[101] - 公司作为EGC，可免除非约束性高管薪酬咨询投票或股东批准黄金降落伞支付的要求[101] - 公司将继续保持EGC身份，直到满足以下条件之一：完成IPO后的第五个财年结束、年总收入达到12.35亿美元、在过去三年内发行超过10亿美元的非可转换债务、或被认定为大型加速申报公司[102] - 公司作为“小型报告公司”，市场价值低于7亿美元且最近财年收入低于1亿美元[102] - 公司作为小型报告公司，可选择在年度报告中仅提供最近两个财年的审计财务报表，并享有关于高管薪酬的简化披露义务[103]