财务状况 - 2023年全年收入为1550万美元，较2022年的250万美元增长，主要源于与Audentes Therapeutics的合作协议及Rett综合征研发活动[13] - 2023年研发费用为5680万美元，较2022年的9120万美元减少，因研发人员、制造成本和第三方咨询费用降低[14] - 2023年一般及行政费用为3000万美元，较2022年的3740万美元减少，主要是人员薪酬、公司保险和咨询费用降低[15] - 2023年净亏损1.116亿美元，合每股亏损0.96美元，2022年净亏损1.66亿美元，合每股亏损3.78美元，2023年含3450万美元非现金费用[17] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为1.439亿美元，预计现有资金可支持到2026年运营和资本需求[18] - 2023年公司营收为1545.1万美元，2022年为250.2万美元[26] - 2023年公司净亏损为1.11566亿美元，2022年为1.66014亿美元[27] - 2023年公司研发费用为5677.8万美元，2022年为9116.9万美元[26] - 2023年公司加权平均普通股流通股数为1.16121482亿股，2022年为4395.2015万股[27] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为1.4394亿美元，2022年为8788万美元[29] - 截至2023年12月31日，公司总资产为1.72731亿美元，2022年为1.26276亿美元[29] - 截至2023年12月31日，公司总负债为9779.4万美元，2022年为1.25327亿美元[30] - 截至2023年12月31日，公司股东权益为7493.7万美元，2022年为949万美元[30] - 公司预计当前现金资源可支持计划的运营费用和资本需求至2026年[24] 临床试验进展 - REVEAL青少年和成人试验低剂量队列两名成年患者对TSHA - 102耐受性良好，无治疗紧急严重不良事件，多项临床指标有改善[7][10] - 公司获独立数据监测委员会批准，REVEAL青少年和成人试验提前推进至第二队列高剂量（1x10¹⁵总vg），儿科试验可对第一队列低剂量（5.7x10¹⁴总vg）第二名儿科患者给药[1][11][16] - 预计2024年年中获得REVEAL儿科试验第一队列（低剂量，5.7x10¹⁴总vg）初始数据，下半年获得两个试验第二队列（高剂量，1x10¹⁵总vg）初始数据[1] - 公司宣布将加拿大正在进行的试验扩展到美国并启动站点激活，获英国MHRA对TSHA - 102临床试验申请授权及ILAP指定[16] 团队与产品潜力 - 公司加强临床和监管领导团队，Meredith Schultz晋升为首席医疗官，Rumana Haque - Ahmed晋升为首席监管官[8] - 公司产品TSHA - 102及其他候选产品有潜力改善患者生活质量和改变疾病进程[24]