财务亏损情况 - 公司自2001年成立以来一直亏损，2020年和2019年净亏损分别为2890万美元和3190万美元[275] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司累计亏损分别为2.775亿美元和2.486亿美元[275] - 公司目前没有产品收入，未来可能无法实现或保持盈利[269][277] 经营现金流情况 - 2020年和2019年公司经营活动产生的现金流量为负，分别为2860万美元和3070万美元[279] 资金需求与获取情况 - 公司需要额外资本维持运营，但可能无法以可接受的条件获得[269][279] - 2019年7月、2020年1月和7月，公司完成普通股私募配售，分别获得1380万美元、750万美元和400万美元的总收益；2020年9月，通过阿尔茨海默病药物发现基金会的投资获得200万美元总收益[280] - 2020年第二季度，通过公开市场销售协议出售317,688股，净收益120万美元；通过与Keystone的购买协议出售324,424股，净收益120万美元[280] - 2020年第三季度，通过公开市场销售协议出售3,815,600股，净收益1230万美元；通过购买协议出售47,319股，净收益30万美元；该季度共筹集约2660万美元[280] - 2020年8月3日，公司发行本金为864万美元的7%原始发行折扣高级有担保可转换债券，购买价格为800万美元，原始发行折扣约8%[280] - 2020年5月8日，公司获得约110万美元的薪资保护计划贷款[281][288] - 2021年1月，公司通过公开市场销售协议出售522,272股普通股，净收益130万美元；2月出售5,415,628股，净收益3060万美元[283] - 2021年1月和2月，公司根据债券的强制赎回条款支付总计637.2575万美元，其中本金偿还595.5678万美元，应计和全额利息41.6897万美元[283] 联邦净运营亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司有2.57亿美元的联邦净运营亏损可能因过去和未来的所有权变更而受限[295] 产品研发与试验风险 - 公司产品候选处于临床前或临床早期阶段，无法预测能否达到临床试验的安全和疗效终点[269] - 2020年9月下旬，评估pepinemab治疗亨廷顿病的2期SIGNAL试验未达到预设的主要终点，公司需评估业务机会和所需资源[296] - 公司原预计2020年年中开始pepinemab治疗阿尔茨海默病的研究患者招募，现推迟至2021年上半年[292] - 公司产品候选药物处于临床前或临床早期阶段，不确定能否达到临床试验的安全和有效性终点，也不确定能否获得监管批准进行商业化[298] - 临床测试的任何持续延迟都会导致产品候选药物的潜在批准延迟、成本增加以及业务受损[302] - 若公司或合作伙伴难以招募患者进行临床试验，试验可能会延迟或受到不利影响[305] - 公司可能无法成功识别、开发或商业化新的产品候选药物或现有产品候选药物的新应用[306] - 产品候选药物可能会产生不良副作用或其他特性，从而阻碍其获得监管批准、限制其获批用途的商业范围或在获批后导致重大负面后果[311] - 若临床试验未按监管要求进行、结果为阴性或不确定、试验设计不佳，公司可能需要暂停、重复或终止试验[313] - 临床研究可能因设计、数据不足等问题无法获批[319] 产品制造风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究、临床试验和产品制造，第三方问题可能影响产品候选的开发和商业化[273] - 公司面临多种制造风险，可能大幅增加成本并限制产品候选药物的供应[316] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[357] - 公司依赖第三方制造商生产药物，若出现问题可能导致产品开发延迟[358][359] 产品监管风险 - 产品候选药物可能因多种原因无法获得FDA或类似外国监管机构的批准[317] - 即使产品候选药物获得监管批准，仍可能面临未来的开发和监管困难，如持续的监管合规和义务[318] - 获批产品需提交安全报告，监管机构可采取多种措施[320] - 药品生产设施需符合cGMP，违规会被限制[321] - 产品广告和推广受监管，违规会受处罚[323] - 美国违规推广产品会面临虚假索赔诉讼及多种处罚[324] - 国际市场获批难，需满足不同要求，可能延迟或无法获批[326] 产品市场风险 - 产品获批后可能因多种因素无法获市场认可[327] - 竞争对手可能推出更优产品，影响公司商业成功[328] 产品联用效果风险 - 公司可能无法证明pepinemab与其他免疫疗法联用效果[333] 产品商业化风险 - 产品获批后商业化可能遇成本、合作等问题[334] 医保政策影响 - 2019年1月1日起，《两党预算法案》修订了医保法规，要求制造商为医保D部分覆盖缺口的受益人提供70%的协商价格折扣[342] - 若国会不采取额外行动，到2029财年，医保向供应商的付款平均每年将削减2%[343] - 340B、FSS和TRICARE计划可能减少公司未来产品商业化的收入，影响业务和经营业绩[339] - 医保成本削减措施可能降低公司获批产品的覆盖范围和报销率，私人付款人可能效仿[341] - 若公司成功商业化产品并参与政府定价计划，不遵守报告和付款义务将面临额外报销要求、处罚等[345] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化，现有保险可能无法覆盖所有潜在责任[346][347] 合规风险 - 公司与客户和第三方付款人的关系需遵守相关医疗保健法律法规，违规将面临多种处罚[348][351] 信息安全风险 - 公司内部或合作方的计算机系统可能出现故障或安全漏洞，导致数据泄露和业务中断，还可能面临法律责任[352] 人员风险 - 员工不当行为可能违反监管标准和要求，对公司业务产生重大不利影响[354] - 公司依赖关键人员，失去关键人员可能阻碍业务计划推进，尤其是首席执行官莫里斯·佐德勒博士[355] - 公司在吸引和保留高素质人才方面面临竞争，若无法持续吸引和保留，业务将受限[356] 研发合作风险 - 公司计划未来建立更多研发合作，但面临竞争，且合作条款可能不利，维持合作也存在挑战[361] - 若未能建立和维持合作，公司产品开发可能终止或延迟，现金支出增加，需额外融资[363] 知识产权风险 - 公司可能无法获得、维护或保护知识产权，这将影响市场竞争力[273] - 公司成功依赖于获得、维护和保护知识产权，但专利申请过程昂贵且耗时，结果不确定[365][366] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，公司专利申请可能无法获得有效保护[367] - 部分国家不提供某些方法的专利保护，可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[368][369] - 新产品候选药物的专利可能在获批和商业化前到期，公司寻求专利期限延长可能不被批准[370] - 全球范围内保护知识产权成本高昂，外国法律对知识产权的保护可能不如美国，公司可能面临侵权问题[372][373] - 专利可专利性要求在某些国家（特别是发展中国家）可能不同，印度药品监管批准与专利状态无关联[374] - 仿制药或生物类似药制造商等竞争对手可能挑战公司或其许可方、合作方的专利范围、有效性或可执行性，引发复杂、漫长且昂贵的诉讼[374] - 《莱希 - 史密斯美国发明法案》于2011年签署成为法律，2013年许多实施条例生效，该法案改变美国专利法，将专利授予先申请者而非先发明者，增加专利申请和执行的不确定性与成本[377] - 公司可能卷入保护或执行知识产权的诉讼，诉讼可能昂贵、耗时、分散精力、结果不可预测且可能失败，对业务和财务状况产生重大不利影响[379] - 第三方可能发起法律程序指控公司或其员工侵犯知识产权，不利结果可能要求公司停止使用相关技术或尝试从胜诉方获得许可[382][383] - 公司许多员工曾在其他生物技术或制药公司工作，可能面临使用或披露前雇主机密信息或知识产权的索赔，诉讼可能成本高昂并损害业务和财务状况[385] - 公司依赖商业秘密维持竞争地位，但相关协议可能被违反，且执行商业秘密侵权索赔困难、昂贵且结果不可预测[387] 股权结构情况 - 公司管理层和关联方持有大量公司股票，能对股东批准事项施加重大控制[273] - 截至2020年12月31日，公司高管、董事及其关联方实益持有约51.8%的流通普通股，其中董事长Albert D. Friedberg实益持有43.9%，FCMI Parent实益持有34.1%[388] 新兴成长公司相关情况 - 公司作为《JOBS法案》定义的“新兴成长型公司”，可享受部分豁免规定，豁免期限至最早满足以下条件之一时结束：2023年12月31日；首个财年年度总收入达10.7亿美元以上；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券；任一财年末非关联方持有的普通股市值在该财年第二季度末超过7亿美元[392][393] - 公司拟利用新兴成长公司的监管和报告要求减免政策，选择使用JOBS法案规定的新或修订会计准则的延期过渡期[394] - 作为新兴成长公司，独立注册会计师事务所无需对公司财务报告内部控制有效性提供鉴证报告，可能增加内部控制缺陷未被发现的风险[395] - 新兴成长公司可选择不向股东提供某些信息，可能使投资者和分析师难以评估公司[395] 融资与股权稀释风险 - 公司可能出售额外股权或债务证券或进行其他融资安排，可能导致股东股权稀释并对业务施加限制[390][391] 披露控制与程序风险 - 公司披露控制和程序无法防止或发现所有错误或欺诈行为，因其存在固有局限性[396][397] 市场风险情况 - 公司业务面临市场风险，主要源于利率波动，不持有或发行交易性金融工具[458] - 公司主要市场风险为利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响，但短期投资组合受利率突然变化影响不大[459] - PPP贷款和优先担保可转换债券按固定利率计息，不受利率风险影响[459] 现金及等价物情况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1060万美元[459] 外币交易情况 - 公司多数采购合同以美元计价，但会用外币向部分供应商和第三方研发服务提供商付款[460] - 目前外币交易产生的损益不显著，且未进行套期保值交易[460]