文章核心观点 - 公司宣布在健康日本和高加索参与者中开展评估阿非卡坦药代动力学、安全性和耐受性的1期研究，同时推进其在美欧的监管申报工作 [1][9] 阿非卡坦相关信息 - 阿非卡坦是一种研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交联桥数量，抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩 [2] - 阿非卡坦在临床前模型中，通过与心肌肌球蛋白特定变构结合位点直接结合，降低心肌收缩力 [2] - 阿非卡坦正在多项临床试验中进行评估，包括SEQUOIA - HCM、MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM [6][11] - 阿非卡坦开发计划旨在评估其改善肥厚型心肌病患者运动能力、缓解症状的潜力，以及对心脏结构和功能的长期影响 [13] 1期临床试验设计 - 该1期双盲、随机、安慰剂对照研究主要目标是评估单剂量递增和多剂量给药后阿非卡坦的药代动力学，次要目标是评估其在健康日本和高加索参与者中的安全性和耐受性 [5] - 研究将招募四个队列，包括三个单剂量递增队列和一个多剂量队列，共70名健康参与者 [5] 监管申报计划 - 公司预计2024年第三季度向美国食品药品监督管理局提交阿非卡坦新药申请，2024年第四季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请 [6] 公司其他在研药物 - 公司还在开发心肌激活剂omecamtiv mecarbil用于治疗心力衰竭患者 [7] - 公司正在开发作用机制与阿非卡坦不同的心肌肌球蛋白抑制剂CK - 586，用于潜在治疗射血分数保留的心力衰竭 [7] - 公司正在开发心肌肌钙蛋白激活剂CK - 136，用于潜在治疗射血分数降低的心力衰竭和其他类型心力衰竭 [7] 公司概况 - 公司是一家后期专业心血管生物制药公司，专注于发现、开发和商业化一流的肌肉激活剂和次世代肌肉抑制剂，以治疗心肌功能受损的衰弱性疾病 [14]