文章核心观点 Cytokinetics公司宣布在健康日本和白种人参与者中开展aficamten的1期研究并已给药，同时推进其后期全球临床开发计划及美欧监管申报工作 [1][2] 分组1：Phase 1 Clinical Trial Design - 1期双盲、随机、安慰剂对照研究主要评估aficamten在70名健康日本和白种人参与者中单次递增剂量和多次给药后的药代动力学，次要评估其安全性和耐受性 [3] - 研究将招募四个队列，包括三个单次递增队列和一个多次给药队列，各队列按8:2随机分配接受aficamten或安慰剂 [3] 分组2：About Aficamten - aficamten是一种研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交联桥数量，抑制肥厚型心肌病（HCM）相关的心肌过度收缩 [4] - 开发计划评估其改善HCM患者运动能力、缓解症状的潜力以及对心脏结构和功能的长期影响 [5] - 在SEQUOIA - HCM试验中评估过，获美国FDA和中国NMPA突破性疗法认定，公司预计2024年Q3向FDA提交新药申请（NDA），Q4向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA） [6] - 目前还在MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM等试验中进行评估 [7] 分组3：About Cytokinetics - 公司是专注于发现、开发和商业化一流肌肉激活剂和次世代肌肉抑制剂的后期专业心血管生物制药公司 [8] - 除aficamten外，还在开发omecamtiv mecarbil、CK - 586和CK - 136等药物 [9]