文章核心观点 - 生物制药行业研发回报率下降,AI赋能的药物发现有望带来变革,Recursion公司凭借全面的方法和大规模运营在该领域具有差异化优势,虽有风险但可能为股东创造巨大价值,未来几个季度的临床数据或推动股价上涨 [10][12][33] 行业现状 - 药物发现研发投资回报率几十年来不断下降,约90%的临床试验失败,每种新药获批约需14年和20亿美元研发投入 [25] Recursion公司情况 公司战略与目标 - 试图尽早识别失败并加速高潜力候选药物的临床前开发,提高临床成功率对改善研发投入回报至关重要 [1] - 利用人工智能工业化药物发现,生成大量生物和化学数据集并分析,预测疾病模型和治疗候选药物关系,优先筛选候选药物 [13] - 目标是扩大治疗领域,最终超越生物制药范畴 [13] 公司平台构成 - 操作系统由基础设施层、数据宇宙和Recursion Map组成,可无偏探索生物学,处理广泛治疗领域,利用模块化设计和一致协议比较结果 [27] 基础设施层 - 包括用于实验和数据存储的软硬件,如高通量显微镜、测序系统等,2020年末有9个笼式系统可监测441个受试对象,动物测试工业化是差异化点 [4] Recursion数据宇宙 - 生物和化学数据超11PB,每周增长超80TB,通过迭代方法开发药物,涵盖38种人类细胞类型、超71.7万种化合物的内部化学库和120亿种小分子的计算机化学库,核心是人类细胞标记图像 [15] - 通过合作获取大规模患者数据,与Tempus合作获超20PB去识别肿瘤学数据,未来五年最多支付1.6亿美元现金或股权;与Helix合作获大量去识别数据 [18] Recursion Map - 由PhenoMap、Compound Atlas、HitFinder等组件构成,可选择高可转化治疗起点,将药物发现从试错过程变为引导搜索问题,评估候选药物活性,优化化合物结构 [19] 技术工具 - 生物工具:利用CRISPR等构建人类疾病模型,扩展基因工具盒,在复杂细胞类型和类器官模型方面取得进展 [28] - 化学工具:可合成和分析分子,有数字化学工具,能进行计算机筛选,与Enamine合作缩短小分子合成时间 [28] - 细胞培养:能培养、存储和利用大量不同人类细胞类型和患者来源细胞系,用生物反应器扩大细胞体积 [28] - 实验室机器人:大量投资机器人,每周可进行约200万次实验,关键组件包括液体分配器、洗板机和孵育站 [28] - 技术栈:大量投资基础设施存储和分析数据,有BioHive超级计算机,与NVIDIA合作扩展计算能力,NVIDIA有小额投资 [29] 公司管线 - 正在开发跨神经科学、肿瘤学、罕见病、炎症和免疫学的小分子药物,有五个临床阶段资产,内部项目专注于基因驱动疾病,也探索现有分子新用途 [13][20] 合作与商业化 - 与拜耳合作开展纤维化疾病治疗发现项目,约十个研究项目,拜耳提供约50万种化合物和专业知识,公司获3000万美元前期技术访问费,候选药物许可可能带来最高1.2亿美元里程碑收入和低至中个位数特许权使用费 [32] - 与罗氏合作专注神经科学和肿瘤学,最多涉及40个项目,公司获1.5亿美元前期付款,有资格获里程碑付款和净销售特许权使用费 [32] 未来催化剂与风险 - 未来几个季度潜在催化剂包括2024年Q4神经纤维瘤病2型II期安全性和初步疗效数据、2024年艰难梭菌感染II期启动等 [33] - 最大近期风险可能是如果未来几个季度AI极高预期未实现,投资者对AI失去兴趣 [33]
Recursion Pharmaceuticals: Unprecedented Scale
Recursion(RXRX) Seeking Alpha·2024-06-17 22:53