文章核心观点 - 2024年6月18日Day One Biopharmaceuticals宣布与MabCare Therapeutics达成MTX - 13（即DAY301）独家许可协议 ，公司将推进其开发和商业化以满足癌症患者未被满足的需求 [8] 公司概况 - Day One是商业阶段生物制药公司 ，致力于为各年龄段威胁生命疾病患者开发和商业化靶向疗法 ，旨在重新构想癌症药物开发 ，解决儿科癌症治疗开发严重不足的关键未满足需求 [4][8] - 公司总部位于加州布里斯班 ，官网为www.dayonebio.com ，也可在LinkedIn或X上找到该公司 [11] - 公司合作伙伴包括临床肿瘤学家 、患者家属和科学家 ，公司管线包括tovorafenib（OJEMDA™）和pimasertib [4] 产品信息 - DAY301（原MTX - 13）在2024年4月获美国FDA的研究性新药（IND）申请批准 ，临床前研究显示其在多种实体瘤中具有抗肿瘤活性 [1] - DAY301靶向PTK7蛋白 ，该蛋白在多种成人和儿科癌症中高表达 ，在正常组织或器官中表达有限 ，是有吸引力的治疗靶点 [1][2] 许可协议 - 根据许可协议 ，MabCare将获得5500万美元预付款 ，并有资格获得额外11.52亿美元基于开发 、监管和商业成功的里程碑付款 ，以及大中华区以外净销售额的低至中个位数特许权使用费 [3] - Day One获得MTX - 13在全球（不包括大中华区）开发 、制造和商业化的独家权利 [8] 公司计划与展望 - 公司2024年优先事项包括成功推出OJEMDA™（tovorafenib） 、推进现有项目和通过引进临床阶段资产扩大管线 [9] - 公司预计在2024年第四季度或2025年第一季度进行I期研究的首例患者给药 [3] - 公司认为DAY301的接头 - 有效载荷技术将克服早期PTK7靶向ADC的局限性 ，有望成为针对临床验证靶点的同类首创药物 [9]