文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cellectis在《Scientific Reports》发表论文，展示三个关键因素对高效TALE碱基编辑的决定性作用，其实验策略或可用于扩展基因编辑平台的潜在治疗应用 [11][13] 行业相关 - TALE碱基编辑器是基因编辑领域重要新成员，不造成DNA链断裂，是治疗遗传疾病的有前景策略，理解其设计规则可拓宽应用范围 [1] - TALE碱基编辑器依赖双链DNA中胞苷脱氨形成尿嘧啶中间体，由转录激活因子样效应结构域、分裂DddA脱氨酶和尿嘧啶糖基化酶抑制剂组成 [7] - 此前研究表明目标胞嘧啶的位置是高效编辑的关键决定因素，此次研究数据强调目标TC前的位置对提高编辑效率至关重要 [3][12] - 论文数据集显示间隔长度、TALEB结构和周围碱基组成三个关键因素会影响编辑结果，有助于理解TALE碱基编辑器的活性和特异性，实现对编辑的调控 [8] 公司相关 - Cellectis是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命的细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，开发造血干细胞治疗多种疾病的平台 [4] - 公司运用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [4] - Cellectis研究连接TALE阵列和分裂脱氨酶催化头的接头性质对C - T转换的影响 [2] - 公司科学家称其用于深入和高通量表征编辑特征的实验策略可应用于任何新编辑器以扩展平台的潜在治疗应用 [13] 联系方式 - 投资者关系联系人：临时首席财务官Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com；LifeSci Advisors的Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [6] - 媒体联系人：传播总监Pascalyne Wilson，电话+ 33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com；首席执行官幕僚长Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93 [16] 文章链接 - 文章可在《Scientific Reports》网站查看，链接为https://www.nature.com/articles/s41598 - 024 - 63203 - 8 [9]