文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cellectis在《Scientific Reports》发表论文，展示三个关键因素对高效TALE碱基编辑起决定性作用，有助于深入理解TALE碱基编辑器活性和特异性，实现对编辑的调控 [8][10] 公司信息 - Cellectis是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，开创即用型基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者概念，还有用于多种疾病造血干细胞治疗性基因编辑平台 [5] - 公司拥有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [5] TALE碱基编辑器相关 - TALE碱基编辑器是基因编辑领域重要补充，设计上不会像CRISPR/Cas9或其他工程核酸酶那样在DNA链内产生断裂，是有前景的遗传病治疗策略，理解设计规则是拓宽应用范围关键 [2] - TALE碱基编辑器依赖双链DNA中胞苷脱氨形成尿嘧啶中间体，由用于特异性DNA序列结合的转录激活因子样效应结构域、分裂的DddA脱氨酶半体和尿嘧啶糖基化酶抑制剂组成 [9] 研究内容 - Cellectis研究连接TALE阵列与分裂脱氨酶催化头的接头性质（长度和组成）是否会影响编辑窗口内C - T转换，以扩展对高效TALE碱基编辑关键决定因素的理解 [3] - 论文数据集显示，间隔长度、TALEB架构和周围碱基组成三个关键因素会影响编辑结果，提高对TALE碱基编辑器活性和特异性的理解，可通过合理设计调控编辑 [10] - 研究数据强调目标TC前位置对提高编辑效率至关重要 [11] 评价与应用 - Cellectis深入且高通量表征编辑特征的实验策略可应用于任何新编辑器，继续扩展该平台潜在治疗应用 [4] 文章获取 - 文章可通过链接https://www.nature.com/articles/s41598 - 024 - 63203 - 8在《Scientific Reports》网站获取 [5] 联系方式 - 投资者关系联系人：临时首席财务官Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com；LifeSci Advisors的Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [7] - 媒体联系人：传播总监Pascalyne Wilson，电话+ 33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com；首席执行官幕僚长Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93 [15]