文章核心观点 FDA批准Sarepta Therapeutics的Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，Sarepta与罗氏合作推进该药物，同时Pfizer的相关研究结果不佳 [2][9][14] 分组1：药物批准情况 - FDA批准Elevidys用于确诊DMD基因突变且至少4岁的患者 [9] - FDA曾于去年6月给予Elevidys针对4 - 5岁能行走儿科DMD患者的加速批准 [11] - FDA给予能行走患者传统批准，不能行走患者加速批准，后者持续批准或取决于验证性试验 [2] 分组2：公司合作与职责 - Sarepta与罗氏于2019年签署合作协议 [4] - Sarepta负责Elevidys在美国的监管批准、制造和商业化 [13] - 罗氏负责Elevidys在全球其他地区的监管批准和推向患者 [5] 分组3：研究情况 - ENVISION研究正在进行，旨在作为上市后要求 [12] - Sarepta将进行随机对照试验以验证Elevidys对不能行走DMD患者的临床益处 [3] - 研究未达到改善4 - 7岁患者运动功能的主要终点 [6] - Pfizer的3期CIFFREO研究结果令人失望 [14] 分组4：药物价格与股价 - Elevidys每位患者费用约320万美元，是全球第二贵药物 [7] - SRPT股票在周五盘前上涨37.6%，至169.98美元 [16] 分组5：药物禁忌 - Elevidys禁用于DMD基因外显子8和/或外显子9有缺失的患者 [2]