文章核心观点 - 公司在精准遗传医学和生物技术领域领先，Elevidys获FDA扩大批准后股价飙升超40%，其在DMD治疗上有突破，财务表现良好，是有潜力的投资机会 [1][11][13] 分组1：公司概况 - 公司成立于1980年，是遗传医学先驱，专注DMD等罕见神经肌肉疾病疗法开发，有超40个项目的强大管线，靠多平台精准遗传医学引擎驱动创新 [3] 分组2：疾病背景 - DMD是严重遗传疾病，由DMD基因突变致肌营养不良蛋白缺失，影响男孩，全球每3500名男婴中有1例，有巨大未满足医疗需求 [2] 分组3：产品介绍 - Elevidys是单剂量基于腺相关病毒的基因疗法，通过静脉输注，能将缩短的肌营养不良蛋白基因导入肌肉细胞，有望减缓或阻止肌肉退化 [5] 分组4：审批进展 - FDA扩大Elevidys批准范围，现适用于4岁及以上所有DMD患者，包括对能行走患者的传统批准和对不能行走患者的加速批准，后者需后续临床试验确认 [6][7] 分组5：财务表现 - 2024年第一季度公司净产品收入同比增长55%达3.595亿美元，Elevidys净收入1.339亿美元，累计销售额超3.34亿美元，GAAP盈利3610万美元，非GAAP盈利7820万美元 [8][9] 分组6：公司战略 - 为应对Elevidys需求增长，公司宣布招聘9名新员工，加强制造、商业化和研究活动 [10] 分组7：投资分析 - 公司是有吸引力的投资机会，在DMD市场占主导，管线强大，财务表现好，但生物技术投资有监管、竞争和行业波动等风险 [11][12]