文章核心观点 - 赛沛达公司（Sarepta）的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys扩大使用获批，股价盘后上涨，虽DMD治疗领域竞争激烈，但该疗法有成为重磅药物的潜力 [1][3] 公司动态 赛沛达公司（Sarepta） - 周四盘后股价上涨近34%，因其宣布FDA批准Elevidys扩大使用，现可治疗4岁及以上所有DMD患者，对能行走患者给予传统批准，对不能行走患者给予加速批准 [1] - Elevidys标签扩展主要由去年10月宣布的III期EMBARK研究数据支持，虽该研究未达主要终点，但所有预先指定的关键次要终点有统计学意义 [2] - 去年Elevidys销售收入超2亿美元，该疗法于2023年下半年商业推出 [3] - 与罗氏（Roche）合作开发和商业化Elevidys，赛沛达负责美国市场，罗氏负责美国以外市场，赛沛达有资格从罗氏的美国以外销售中获得合作收入 [4] - 去年FDA通过加速途径批准Elevidys治疗4至5岁能行走的DMD儿科患者，是首个获批的DMD基因疗法 [9] - 需进行验证性研究将非行走DMD患者的加速批准转为全面批准，目前正在进行III期ENVISION研究评估基因疗法在非行走和行走DMD患者中的安全性和有效性，该研究也满足Elevidys在美国以外获批的监管要求 [10] - 年初至今股价微涨28.1%，而行业下跌7.9% [11] - 是DMD治疗市场领导者，除Elevidys外，商业产品组合中还有Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45三种疗法，有望覆盖美国近三分之一的DMD患者 [12] 其他公司 - 再生基因生物公司（Regenxbio）计划下季度初与FDA举行II期结束会议，讨论其DMD基因疗法候选药物RGX - 202的关键后期研究设计，预计在2024年底前启动该关键研究，若结果积极将寻求FDA加速批准 [13] - 固体生物科学公司（Solid Biosciences）去年FDA批准其SGT - 003在DMD儿科患者中开展I/II期研究，预计本月底开始，年底公布初步数据，其DMD基因疗法获FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定 [6] - 辉瑞（Pfizer）本月初宣布其DMD基因疗法候选药物的后期研究未达主要终点和关键次要终点，治疗未改善DMD男孩的运动功能，计划在即将召开的医学会议上分享更详细结果 [14] 行业情况 - DMD治疗领域竞争激烈，再生基因生物公司和固体生物科学公司都在开发各自的DMD基因疗法候选药物 [5]