文章核心观点 - argenx公司宣布美国FDA批准VYVGART Hytrulo用于治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），这是30多年来首个针对CIDP的创新疗法，为患者提供了新的治疗选择 [1][2][3] 产品相关 - VYVGART Hytrulo是首个且唯一获批用于治疗CIDP的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂，通过皮下注射给药，每周一次，30 - 90秒即可完成 [1][2] - 该产品还在美国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG） [6] - 它是efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20的皮下组合，结合FcRn可减少循环IgG，是首个经皮下注射给药的获批FcRn阻滞剂 [17] 疾病相关 - CIDP是一种罕见、使人衰弱且常呈进行性发展的免疫介导的周围神经系统神经肌肉疾病，患者会出现行动和感觉障碍，85%的患者需要持续治疗，近88%的治疗患者有残留损伤和残疾 [3] - 美国约有24,000名患者目前正在接受CIDP治疗，若不治疗，三分之一的患者将需要轮椅 [18] 临床试验相关 - FDA的批准基于ADHERE研究，这是迄今为止研究CIDP的最大规模临床试验 [5] - 研究中，69%（221/322）接受VYVGART Hytrulo治疗的患者有临床改善证据，包括行动、功能和力量的改善 [5] - 该研究达到主要终点，与安慰剂相比，复发风险降低61%（HR: 0.39 95% CI: 0.25; 0.61），99%的试验参与者选择参加开放标签扩展研究 [5] - ADHERE试验是多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入322名成年CIDP患者，分开放标签A阶段和随机安慰剂对照B阶段，B阶段患者随机接受VYVGART Hytrulo或安慰剂治疗长达48周 [16] 公司相关 - argenx是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，通过免疫创新计划与学术研究人员合作，开发和商业化了首个获批的FcRn阻滞剂 [19] - 公司承诺支持患者获得其药物，VYVGART Hytrulo预计在美国立即可供患者使用，典型患者的年度自付费用与gMG患者或CIDP的IVIg患者相似 [7] - 公司建立了患者支持计划My VYVGART Path，可帮助患者和医疗专业人员解决获取药物的问题，更多信息可在VYVGART.com查询 [7] 会议相关 - 公司将于2024年6月21日下午5:00 ET（晚上11:00 CET）举行电话会议讨论获批事宜，可在公司网站投资者板块观看直播和回放 [1][8]