文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准VYVGART Hytrulo用于治疗成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），为CIDP患者带来新治疗选择 [2] 药品相关信息 - VYVGART Hytrulo是首个且唯一获批用于治疗CIDP的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂，通过皮下注射给药，每周一次，注射时间30 - 90秒 [1][2] - 该药品是efgartigimod alfa和透明质酸酶 - qvfc的皮下组合，结合FcRn可减少循环IgG，是首个获批通过皮下注射给药的FcRn阻滞剂 [17] - 除CIDP外，VYVGART Hytrulo还在美国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG） [6] 疾病相关信息 - CIDP是一种罕见、使人衰弱、常呈进行性发展的免疫介导的周围神经系统神经肌肉疾病，患者会出现行动和感觉障碍，随着病情发展很多患者会依赖轮椅且无法工作 [3] - 目前85%的患者需要持续治疗，近88%的治疗患者存在残留损伤和残疾，美国约有24000名患者正在接受CIDP治疗 [3][18] 药品获批依据 - FDA的批准基于ADHERE研究，这是迄今为止研究CIDP的最大规模临床试验 [5] - 在ADHERE研究中，69%（221/322）接受VYVGART Hytrulo治疗的患者有临床改善证据，包括行动、功能和力量的改善 [5] - ADHERE研究达到主要终点，与安慰剂相比，复发风险降低61%（HR: 0.39 95% CI: 0.25; 0.61），99%的试验参与者选择参加ADHERE开放标签扩展研究 [5] 药品可及性 - 公司致力于支持患者获取药品，VYVGART Hytrulo预计在美国立即可供患者使用，典型患者的年度自付费用与gMG患者使用VYVGART或VYVGART Hytrulo，或CIDP患者使用IVIg的费用相似 [7] - 公司建立了患者支持计划My VYVGART Path，可帮助患者和医疗保健专业人员解决获取药品的问题，更多信息可在VYVGART.com查询 [7] 会议安排 - 公司将于2024年6月21日晚上11:00 CET（下午5:00 ET）举行电话会议讨论获批事宜，可在公司网站投资者板块访问直播和回放 [1][8] 公司相关信息 - argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者的生活，通过免疫学创新计划（IIP）与顶尖学术研究人员合作，将免疫学突破转化为一流的新型抗体药物组合 [19] - 公司开发并商业化了美国、日本、以色列、欧盟、英国、加拿大和中国首个获批的FcRn阻滞剂，正在评估efgartigimod在多种严重自身免疫性疾病中的应用，并推进其治疗领域内的几种早期实验药物 [19] 试验设计信息 - ADHERE试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共招募322名CIDP成年患者，包括未接受过治疗或正在接受免疫球蛋白治疗或皮质类固醇治疗的患者 [16] - 试验包括开放标签的A阶段和随机、安慰剂对照的B阶段，患者需满足一定条件才能进入各阶段，B阶段患者随机接受VYVGART Hytrulo或安慰剂治疗长达48周 [16] - 主要终点在B阶段达到88次总复发或事件后测量，基于首次调整后INCAT恶化（即复发）时间的风险比，B阶段结束后所有患者可选择进入开放标签扩展研究接受VYVGART Hytrulo治疗 [16]